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    제넨텍, 헤믈리브라 3상 신규 결과와 리얼월드 데이터 발표한다

    세계혈우연맹 국제학술대회에서 첫 공개…기존 치료제와 비교한 환자 개인별 분석 결과도 포함

    기사입력시간 2018-05-15 06:00
    최종업데이트 2018-05-15 06:00

    사진: 게티이미지뱅크

    [메디게이트뉴스 박도영 기자] A형 혈우병 치료제 헤믈리브라(Hemlibra, 성분명 에미시주맙)의 새로운 3상임상 결과가 나온다.

    로슈 제넨텍(Genentech)은 13일(현지시간) 8인자 억제인자가 없는 A형 혈우병 환자를 대상으로 헤믈리브라 매주 또는 격주 투여를 평가한 HAVEN 3 연구와 8인자 억제인자가 있거나 없는 A형 혈우병 환자에서 헤믈리브라 4주 1회 용량을 평가한 HAVEN 4 연구 결과를 21일 세계혈우연맹(World Federation of Hemophilia) 2018 국제학술대회에서 처음으로 발표할 예정이라고 밝혔다.

    헤믈리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병을 치료하는 유전자재조합의약품으로, 제8인자의 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용된 신약이다.

    HAVEN 3 연구 발표에서는 8인자 억제인자가 없는 12세 이상 A형 혈우병 환자에서 헤므빌리아 매주 또는 격주 투여하는 예방요법 효과에 대해 발표한다. 여기에는 헤믈리브라 예방요법과 기존 8인자 예방요법에 대한 환자 개인별 분석(intra-patient analysis) 결과도 포함돼 있다.

    미국 식품의약국(FDA)은 이 연구에서 나온 데이터를 기반으로 8인자 억제인자가 없는 A형 혈우병 환자에서 헤믈리브라에 대한 혁신치료제지정(Breakthrough Therapy Designation)을 최근 승인했다.

    HAVEN 4 연구에 대한 발표에서는 12세 이상 A형 혈우병 환자에서 4주 간격으로 투여하는 예방요법에 대한 기본 데이터를 조명할 계획이다.

    또한 8인자 억제인자가 없는 A형 혈우병 성인 환자와 8인자 억제인자가 있는 A형 혈우병 소아 환자에 대한 비중재연구(non-interventional study)에서의 리얼월드 데이터도 발표된다.

    제넨텍 글로벌 신약개발 총괄 및 최고의학담당자(CMO)인 산드라 호닝(Sandra Horning) 박사는 "이번에 발표할 HAVEN 3, HAVEN 4 연구 데이터를 통해 8인자 억제인자가 있거나 없는 A형 혈우병 환자에서 헤브빌리아의 치료 효과를 재정립할 것으로 기대된다"면서 "전 세계 혈우병 커뮤니티 관리 및 치료를 향상시키기 위한 지속적인 노력의 일환으로 일상 생활 속에서 A형 혈우병 치료에 새로운 인사이트를 제공하는 리얼월드 데이터도 공유할 예정이다"고 밝혔다.

    세계혈우연맹 학술대회는 20~24일 스코틀랜드 글라스고에서 열린다.

    한편 헤믈리브라는 일본 쥬가이제약(Chugai Pharmaceutical)이 만들고 쥬가이와 로슈, 제넨텍이 공동 개발했다. 지난해 11월 미국 FDA, 올해 2월 유럽의약품청(EMA)로부터 시판허가를 승인받았고, 국내에서는 3월 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 헤믈리브라의 국내 독점판권은 JW중외제약이 가지고 있다.