사노피-아벤티스 코리아는 유전성 희귀질환인 파브리병의 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT) 치료제 '파브라자임(아갈시다제 베타)' 건강보험 급여에 대해 투여 대상과 평가방법에서 구체화된 기준이 마련됐다고 9일 밝혔다.

보건복지부는 지난해 12월 17일 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항' 일부개정안을 통해 기존 급여 기준이었던 '파브리병의 특징적인 임상 증상' 조항에 신장 및 심장, 신경, 통증 등에 해당하는 항목별 투여 대상과 치료 평가방법 관련 세부 인정 기준을 명시했다. 이에 따라 지난 1일부터 해당 투여 대상에게 치료 평가방법에 따라 파브라자임 투여 시 건강보험 급여가 인정된다.

투여 대상은 기존에 파브리병과 관련해 신장, 심장, 허혈성 혈관, 조절되지 않은 통증 등의 증상이 확인되는 경우에서 ▲사구체 여과율 감소(15≦eGFR<90ml/min/1.73m2(adjusted for age>40)) 2회 이상 ▲최소 24시간 간격 2회 이상 미세알부민뇨 검출>30mg/g(남성) ▲최소 24시간 간격 2회 이상 알부민뇨 검출>20㎍/min(남성) ▲단백뇨 동반>150mg/24hr(남성) ▲진행의 임상적 증거를 동반한 단백뇨 동반>300mg/24hr(여성) ▲MRI나 심초음파로 입증된 좌심실 비대 ▲임상적으로 유의한 부정맥 및 전도장애 등 ▲객관적 검사로 입증된 뇌졸중이나 일과성허혈발작 등 ▲항뇌전증약과 또는 최대용량의 진통제를 사용함에도 조절되지 않는 만성 신경병증성 통증 등 9개 요건 중 최소 1가지 이상의 파브리병 관련 임상 증상 또는 징후를 보이는 환자로 명확해졌다.

또한 치료에 대한 평가방법 항목으로 파브라자임 치료 시작 전 최초 평가를 실시한 후 매 6~12개월 간격으로 신기능 검사(사구체여과율 등) 또는 심기능 검사(EKG 등) 등을 통해 약제 투여 효과에 대해 종합적으로 평가하도록 권고사항이 추가됐다. 개정안은 소아 파브리병 환자에게도 동일하게 적용된다.

사노피 젠자임 총괄 박희경 사장은 "이번 급여 기준 정비를 통해 급여 혜택으로부터 소외됐던 일부 파브리병 환자들에게 치료받을 수 있는 기회를 제공할 수 있게 돼 매우 기쁘게 생각한다"며 "앞으로도 사노피는 환자들의 건강한 삶의 동반자로서 파브리병 치료 환경을 지속적으로 개선해 나갈 수 있도록 국내 유관 전문가들과 함께 노력할 것이다"고 말했다.