GC녹십자는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 '희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation)'을 받았다고 18일 밝혔다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없어 대부분의 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사망하는 중증질환이다.

양사는 해당 질환에 대한 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 지난 2020년부터 공동개발 중이다. 

GC녹십자는 독자적인 재조합 단백질 생산 기술로 GMP 시설에서 약물을 생산하고, 노벨파마가 비임상 연구를 진행한다. RPDD에 이어 희귀의약품지정(ODD, Orphan Drug Designation) 승인도 기대되는 만큼 양사 공동으로 신속한 임상시험을 진행하겠다는 계획이다.

RPDD로 지정을 받으면 허가 신청 시 특례에 따라 향후 다른 의약품의 신약 허가 심사기간을 6개월로 단축할 수 있는 우선심사바우처(PRV, Priority Review Voucher)를 신청할 수 있다. 최근 미국 블루버드바이오(Bluebird Bio)가 네덜란드 아르겐엑스(argenx S.E.)에 우선심사바우처를 약 1억200만 달러(한화 약 1259억원) 규모로 판매한 사례가 있다.

GC녹십자 관계자는 "그동안 희귀의약품 분야에서 쌓아온 노하우를 바탕으로 희귀질환으로 고통받는 환자와 그 가족들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위한 노력을 지속해 나갈 것"이라고 말했다.