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미국 FDA 희귀의약품 지정 의약품 중 2019년 75개 승인…대표적인 희귀질환은

키트루다·맙테라·솔리리스 등 희귀 적응증 추가…기존에 없던 새로운 치료제 등장도 주목

기사입력시간 20-01-09 07:30
최종업데이트 20-01-09 07:30

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사진: 게티이미지뱅크

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀질환이나 난치성질환에 대한 치료제 승인에 속도를 내고 있는 가운데, 희귀의약품지정을 받은 의약품에 대해 지난해 70건 넘게 승인을 한 것으로 나타났다.

메디게이트뉴스가 8일 FDA의 2019년 의약품 승인 결과를 분석한 결과 희귀 적응증을 가진 의약품 75건을 허가했다. 여기에는 기존에 다른 적응증으로 허가받은 의약품의 적응증 확장은 물론, 그동안 치료제가 없었던 질환에 대한 첫 번째 의약품 승인도 다수 포함됐다(희귀의약품 전체 승인 결과는 맨 아래 표 참조).

FDA는 2월 생명을 위협하는 희귀질환인 성인 후천성 혈전성 혈소판감소성 자반(acquired thrombotic thrombocytopenic purpura, aTTP) 치료에 대해 사노피그룹(Sanofi Group)의 아블링스(Ablynx)가 개발한 카블리비(Cablivi, 성분명 카플라시주맙)을 승인했다.

aTTP는 환자 몸 전체의 작은 혈관에서 광범위한 혈전을 발생시킨다. 이 혈전은 주요 기관에 산소와 혈액 공급을 차단하고, 뇌졸중과 심장마비를 일으켜 뇌 손상이나 사망을 초래할 수 있다. aTTP는 암 또는 HIV, 임신, 루푸스, 감염과 같은 컨디션이나 수술 후, 골수이식 후, 항암화학요법 후 발생할 수 있다.

이전까지 환자들은 aTTP가 발생하면 매일 혈장 교환으로 몇 시간씩 견뎌야 했는데, 이 치료를 받고 난 뒤 면역억제제를 복용하더라도 많은 환자들이 며칠 또는 몇주 후에 재발한다는 단점이 있었다. 카블리비는 이들 환자에서 혈전 형성을 억제하는 최초의 표적 치료법이다. 

애브비(AbbVie)의 마비렛(Mavyret) 또한 소아 만성 C형간염 치료제로 2017년 1월 희귀의약품 지정을 받은 뒤 2019년 4월 최종 승인을 받았다. 이번 승인은 12~17세 소아 환자에서 C형간염 바이러스(HCV) 6개 유전자형 모두를 치료할 수 있는 경구제제로 허가를 받은 것이다. 이를 통해 소아 청소년들은 HCV 모든 유전자형에 대한 감염 치료 옵션을 가지게 됐다.

6~17세 소아 청소년의 람베르트-이튼 근무력 증후군(Lambert-Eaton myasthenic syndrome, LEMS)에 대한 첫 치료제가 허가를 받은 것도 주목할만 하다. 자코버스 파마슈티컬(Jacobus Pharmaceutical)이 개발한 루저기(Ruzurgi, 성분명 아미팜프리딘)는 5월 FDA의 허가 관문을 통과했다. 그동안 LEMS에 대한 성인 치료제는 있었지만 소아 청소년을 위한 치료제는 전무했다.

LEMS는 희귀 자가 면역 질환으로 신경과 근육의 연결에 영향을 미쳐 신경세포가 근육세포에 신호를 보내는 능력을 방해, 특히 골반과 대퇴부 근육이 점차적으로 약해지는 특징이 있다.

다른 자가 면역 질환가 관련 있을 수 있지만, 소세포폐암(SCLC)과 같은 암 진단에 앞서거나 암 진단과 함께 흔히 발생한다. 모든 연령에서 발생할 수 있지만 소아 환자에서의 유병률은 아직 구체적으로 알려져지지 않았다. 전체 유병률은 전세계적으로 100만명 당 3명으로 추정되고 있다.

같은달 노바티스(Novartis)가 인수한 아벡시스(AveXis)에서 개발한 졸겐스마(Zolgensma, tjdqnsaud 오나셈노진 아베파보벡-xioi)도 승인을 받았다. 이는 2세 이하 소아의 척수성 근위축(spinal muscular atrophy, SMA) 치료를 위해 허가된 첫 번째 유전자 치료제다. 가장 심각한 형태의 SMA은 영아 사망의 유전적 원인에 이른다.

FDA는 발작성 야간 혈색소뇨증 등에 사용되던 알렉시온(Alexion)의 솔리리스(Soliris, 성분명 에쿨리주맙)에 대해 6월 중추신경계의 희귀 자가 면역 질환인 시신경척수염(neuromyelitis optica spectrum disorder, NMOSD) 적응증을 추가했다.

NMOSD 환자의 경우 신체의 면역계가 실수로 건강한 세포와 단백질을 공격하며, 대부분 시신경과 척수에서 일어난다. 염증으로 인해 실명과 함께 종종 사지 마비와 무력 등이 나타날 수 있으며 방광 및 장 조절 상실이 동반될 수 있다. 환자의 약 50%에서 영구적인 시각장애 및 마비가 나타난다.

솔리리스는 이번 적응증 추가로 FDA로부터 NMOSD 치료제로 승인받은 첫 의약품이 됐다.

다이이찌산쿄(Daiichi Sankyo)의 투랄리오(Turalio, 성분명 펙시다르티닙)은 희귀 관절 종양인 건활막거대세포종(TGCT) 치료제로 8월 승인을 받았다.

건활막거대세포증은 환자의 삶의 질에 중대한 영향을 미쳐 심각한 장애를 유발할 수 있다. 1차 치료 옵션은 수술이지만 일부 환자는 수술을 받을 수 없고, 수술 후에도 종양이 재발할 수 있다. 투랄리오는 이런 환자들을 위한 첫 번째 FDA 승인 요법이다.

다음달인 9월 베링거인겔하임(Boehringer Ingelheim)의 오페브(Ofev, 성분명 닌테다닙)이 희귀 폐질환 치료제로 적응증을 확대했다. 이 승인으로 오페브는 자가 면역 질환의 일종인 전신 경화증 관련 간질성 폐질환에서 폐기능 감소 속도를 늦추는데 사용할 수 있게 됐다.

로슈(Roche) 제넨텍(Genentech)이 개발해 현재 널리 사용되고 있는 맙테라/리툭산(Mabthera/Rituxan, 성분명 리툭시맙)도 9월 새로운 희귀 적응증을 FDA로부터 획득했다. 이 허가로 2세 이상 소아 및 성인 육아종증(GPA, Wegener’s Granulomatosis) 및 현미경적 다발혈관염(MPA)에서 글루코코르티코이드와 병용요법으로 사용할 수 있다.

리툭시맙은 류마티스 관절염과 일부 혈액암 등에서 특허가 만료되면서 유럽에서 바이오시밀러(biosimilar) 제품들과 경쟁하고 있으며, 올해 미국 시장에서도 경쟁이 예고되고 있다. 이번 희귀 적응증에 대한 독점권 만료일은 2026년 9월 27일이다.

이 외에도 ▲클리누벨 파마슈티컬즈(Clinuvel Pharmaceuticals)의 적혈구조혈포르피린증(EPP) 치료제 시네스(Scenesse, 성분명 아파멜라노타이드) ▲세엘진(Celgene Corporation)의 베타지중해빈혈 치료제 레블로질(Reblozyl, 루스파터셉트) ▲노바티스의 낫형세포병(sickle cell disease) 치료제 아닥베오(Adakveo, 성분명 크리잔리주맙) ▲앨라일람(Alnylam Pharmaceuticals)의 급성 간성포르피린증 치료제 지블라리(Givlaari, 성분명 지보시란) ▲글로벌 블러드 테라퓨틱스(Global Blood Therapeutics)의 낫형세포병 치료제 옥스브리타(Oxbryta, 성분명 복셀로터)가 2019년 마지막 분기 승인을 받으면서 주목을 받았다.

 
표. 2019년 미국 식품의약국(FDA)이 승인한 희귀 적응증 및 치료제
  제품명 회사명 희귀의약품지정 적응증 지정일 승인일 독점권만료
1 칼퀜스
Calquence
아스트라제네카
Acerta Pharma(AstraZeneca Group)
만성 림프구성 백혈병(CLL) 05/13/2015  11/21/2019  11/21/2026
2 Avaclyr 페라
Fera Pharmaceuticals
단순포진(HSV-1, HSV-2) 바이러스에 의한 급성 헤르페스성 각막염 12/13/2010  03/29/2019  03/29/2026
3 시네스
Scenesse
클리누벨
Clinuvel Pharmaceuticals
적혈구조혈포르피린증(EPP) 07/17/2008  10/08/2019  10/08/2026
4 루저기
Ruzurgi
자코버스
Jacobus Pharmaceutical
람베르트-이튼 근무력 증후군(LEMS) 12/18/1990  05/06/2019  05/06/2026
5 오테즐라
Otezla
세엘진
Celgene
베체트병 01/17/2013  07/19/2019  07/19/2026
6 티쎈트릭
Tecentriq
제넨텍
Genentech
소세포폐암(SCLC) 10/13/2016  03/18/2019  03/18/2026
7 다프텔릿
Doptelet
도바
Dova Pharmaceuticals
특발성 혈소판감소성 자반 09/01/2011  06/26/2019  06/26/2026
8 오조박스
Ozobax
메타셀
Metacel Pharmaceuticals
다발성 경화증 또는 척수손상으로 인한 경직 12/16/1991  09/18/2019  TBD
9 서튜러
Sirturo
얀센
Janssen
결핵 01/10/2005  08/09/2019  08/09/2026
10 빅타비
Biktarvy
길리어드
Gilead Sciences
HIV-1 감염 소아 환자 05/17/2017  06/18/2019  06/18/2026
11 보톡스
Botox
앨러간
Allergan
뇌성마비 환자의 근육 경축 12/06/1991  06/20/2019  06/20/2026
12 Dorc Ilm-Blue Dutch Opthalmic Research Center International BV 눈 수술을 돕기 위한 내경계막(ILM) 선택염색 07/31/2012  12/20/2019  TBD
13 크리스비타
Crysvita
쿄와기린
Kyowa Kirin
X염색체 유전성 저인산혈증(구. 비타민D 저항성 구루병) 12/14/2009  09/27/2019  09/27/2026
14 카보메틱스
Cabometyx
엑셀리시스
Exelixis
간세포암(HCC) 03/02/2017  01/14/2019  01/14/2026
15 카블리비
Cablivi
사노피
Ablynx (Sanofi Group)
혈전성 혈소판감소성 자반(TTP) 04/14/2009  02/06/2019  02/06/2026
16 타이보스트
Tybost
길리어드
Gilead Sciences
HIV-1 감염 소아 환자 06/15/2017  10/03/2019  N/A
17 타이보스트
Tybost
길리어드
Gilead Sciences
HIV-1 감염 소아 환자 06/15/2017  08/22/2019  08/22/2026
18 아닥베오
Adakveo
노바티스
Novartis
낫형세포병(sickle cell disease) 07/22/2008  11/15/2019  11/15/2026
19 다잘렉스
Darzalex
얀센
Janssen Biotech
다발성골수종 05/06/2013  06/27/2019  N/A
20 다잘렉스
Darzalex
얀센 바이오텍
Janssen Biotech
다발성골수종 05/06/2013  09/26/2019  09/26/2026
21 엠플라자
Emflaza
PTC Therapeutics 뒤센근이영양증 08/16/2013  06/07/2019  06/07/2026
22 헤마디
Hemady
덱셀 파마
Dexcel Pharma Technologies Ltd
다발성골수종 03/26/2018  10/03/2019  10/03/2026
23 솔리리스
Soliris
알렉시온
Alexion Pharmaceuticals
시속척수염(neuromyelitis optica) 06/24/2013  06/27/2019  06/27/2026
24 트리카프타
Trikafta
버텍스
Vertex Pharmaceuticals
낭포성섬유증 08/29/2018  10/21/2019  10/21/2026
25 로즐리트렉
Rozlytrek
제넨텍
Genentech
TrkA 양성, TrkB 양성, TrkC 양성, ROS1 양성 또는 ALK 양성 비소세포폐암 02/03/2015  08/15/2019  08/15/2026
26 로즐리트렉
Rozlytrek
제넨텍
Genentech
NTRK 융합 양성 고형암 07/05/2017  08/15/2019  08/15/2026
27 인레빅
Inrebic
세엘진
Impact Biomedicines(subsidiary of Celgene)
1차 및 2차 골수섬유증 05/18/2009  08/16/2019  08/16/2026
28 Ga 68 DOTATOC University of Iowa Hospital & Clinics 유암종 관리 10/25/2013  08/21/2019  N/A
29 지블라리
Givlaari
앨라일람
Alnylam Pharmaceuticals
급성 간성포르피린증 08/29/2016  11/20/2019  11/20/2026
30 마비렛
Mavyret
애브비
AbbVie
소아 만성 C형간염 바이러스 감염 01/09/2017  04/30/2019  04/30/2026
31 Vyondys 53 사레파
Sarepta Therapeutics
뒤센근이영양증 05/22/2018  12/12/2019   TBD
32 콜라놀
Corlanor
암젠
Amgen
0~16세 소아 확장성 심근병증 03/23/2016  04/22/2019  04/22/2026
33 칼리데코
Kalydeco
버텍스
Vertex Pharmaceuticals
낭포성섬유증 12/20/2006  04/29/2019  04/29/2026
34 팁소보
Tibsovo
아지오스
Agios Pharmaceuticals
급성 골수성 백혈병(AML) 06/09/2015  05/02/2019  05/02/2026
35 하보니
Harvoni
길리어드
Gilead Sciences
소아 만성 C형간염 바이러스 감염 10/12/2016  08/28/2019   N/A
36 하보니
Harvoni
길리어드
Gilead Sciences
소아 만성 C형간염 바이러스 감염 10/12/2016  08/28/2019  08/28/2026
37 레블리미드
Revlimid
세엘진
Celgene Corporation
extranodal marginal zone lymphoma 04/29/2015  05/28/2019  05/28/2026
38 레블리미드
Revlimid
세엘진
Celgene Corporation
소포성 림프종 09/17/2013  05/28/2019   05/28/2026
39 레블리미드
Revlimid
세엘진
Celgene Corporation
splenic marginal zone lymphoma 01/04/2017  05/28/2019   05/28/2026
40 레블리미드
Revlimid
세엘진
Celgene Corporation
nodal marginal zone lymphoma 01/04/2017  05/28/2019   05/28/2026
41 레블로질
Reblozyl
세엘진
Celgene Corporation
베타지중해빈혈 03/11/2013  11/08/2019   11/08/2026
42 누칼라 Nucala GSK
GlaxoSmithKline
척-스트라우스증후군 07/14/2011  06/06/2019  N/A
43 네이질람
Nayzilam
UCB 발작 구조치료 10/20/2009  05/17/2019  05/17/2026
44 오페브
Ofev
베링거인겔하임
Boehringer Ingelheim 
간질성폐질환 관련 포함 전신경화증 07/06/2016  09/06/2019  09/06/2026
45 제줄라
Zejula
테사로
TESARO
난소암 04/30/2010  10/23/2019  10/23/2026
46 제노실
Genosyl
베로 바이오텍
VERO BIOTECH
신생아 폐고혈압 지속증 06/18/2012  12/20/2019  TBD
47 린파자
Lynparza
아스트라제네카
AstraZeneca
췌장암 10/11/2018  12/27/2019  TBD
48 졸겐스마
Zolgensma
아벡시스
AveXis
척수성 근위축 09/30/2014  05/24/2019  05/24/2026
49 키트루다
Keytruda
MSD
Merck & Co., Inc.
식도암 06/15/2017  07/30/2019  07/30/2026
50 키트루다
Keytruda
MSD
Merck & Co., Inc.
소세포폐암(SCLC) 10/03/2017  06/17/2019  06/17/2026
51 키트루다
Keytruda
MSD
Merck & Co., Inc.
악성 흑색종 11/19/2012  02/15/2019  02/15/2026
52 투랄리오
Turalio
다이이찌산쿄
Daiichi Sankyo
수술이 불가능한 건활막거대세포종(TGCT) 02/14/2014  08/02/2019  08/02/2026
53 와킥스
Wakix 
하모니
Harmony Biosciences
기면증 05/17/2010  08/14/2019  08/14/2026
54 폴리비
Polivy
제넨텍
Genentech
미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 12/12/2016  06/10/2019  06/10/2026
55 프레토마니드
Pretomanid
세계결핵약물개발협회
Global Alliance for TB Drug Development
결핵 07/05/2007  08/14/2019  08/14/2026
56 사이람자
Cyramza
일라이릴리
Eli Lilly and Company
간세포암(HCC) 11/04/2011  05/10/2019   05/10/2026
57 엑서반
Exservan
어퀘스티브
Aquestive Therapeutics
근위축성측색경화증(ALS) 01/23/2018  11/22/2019  TBD
58 리툭산
Rituxan
제넨텍
Genentech
육아종증(GPA, Wegener’s Granulomatosis) 및 현미경적 다발혈관염(MPA), 척-스트라우스증후군 02/14/2006  09/27/2019  09/27/2026
59 엔플레이트
Nplate
암젠
Amgen
면역성혈소판감소증(ITP) 03/27/2003  10/17/2019  10/17/2026
60 자카피
Jakafi
인사이트
Incyte
이식편대숙주병(GVHD) 11/03/2016  05/24/2019  05/24/2026
61 엑스포비오
Xpovio
카리오팜
Karyopharm Therapeutics
다발성골수종 01/05/2015  07/03/2019  07/03/2026
62 소발디
Sovaldi
길리어드
Gilead Sciences
소아 만성 C형간염 바이러스 감염 10/25/2016  08/28/2019   N/A
63 소발디
Sovaldi
길리어드
Gilead Sciences
소아 만성 C형간염 바이러스 감염 10/25/2016  08/28/2019  08/28/2026
64 수노시
Sunosi
재즈
Jazz Pharmaceuticals
기면증 08/20/2012  06/17/2019  06/17/2026
65 빈다켈;
빈다맥스
Vyndaqel;
Vyndamax
화이자
FoldRx Pharmaceuticals
(subsidiary of Pfizer)
트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR-CM)에 의한 심장질환(심근병증) 02/17/2012  05/03/2019  05/03/2026
66 가텍스
Gattex
샤이어
Shire
단장증후군 06/29/2000  05/16/2019  05/16/2026
67 심데코
Symdeko
버텍스
Vertex Pharmaceuticals
낭포성섬유증 06/15/2017  06/21/2019  06/21/2026
68 티올라
Thiola
미션 파마칼Mission Pharmacal Company 시스틴결석 형성 예방 01/17/1986  06/28/2019  06/28/2026
69 티올라 EC
Thiola EC
미션 파마칼Mission Pharmacal Company 시스틴결석 형성 예방 01/17/1986  06/28/2019  N/A
70 레모둘린
Remodulin;Orenitram
유나이티드
United Therapeutics
폐동맥고혈압(PAH) 06/04/1997  10/18/2019  10/18/2026
71 에가텐
Egaten
노바티스
Novartis
간질증(fascioliasis) 04/17/2017  02/13/2019  02/13/2026
72 론서프
Lonsurf
타이호
Taiho Oncology
위 또는 위식도접합부암 04/17/2017  02/22/2019  02/22/2026
73 벤클렉스타
Venclexta
애브비
AbbVie
만성 림프구성 백혈병(CLL) 09/20/2012  05/15/2019  05/15/2026
74 옥스브리타
Oxbryta
글로벌 블러드 테라퓨틱스
Global Blood Therapeutics
낫형세포병(SCD) 12/29/2015  11/25/2019  TBD
75 브루킨사
Brukinsa
베이진
BeiGene USA
외투세포림프종(MCL) 06/23/2016  11/14/2019  11/14/2026
(자료: FDA 홈페이지)