케어젠이 3일 한국거래소 컨퍼런스 홀에서 열린 기업설명회(IR)에서 신약 CG-P5 점안액의 미국 임상 1상 중간 결과를 발표했다. 이번 임상은 노인성 습성 황반변성(AMD) 환자를 대상으로 안전성과 유효성을 평가하기 위해 설계됐으며, 미국 내 6개 병원에서 진행 중이다

임상은 CG-P5 점안액 투여군과 위약군, 양성대조군(아일리아 치료군)으로 나눠 진행됐다. CG-P5 점안액 투여군과 위약 투여군은 이중맹검 방식으로 매일 1회, 3개월 동안 투약 받았고, 양성대조군은 한 달에 한 번씩 총 3회 아일리아 주사를 투여 받았다. 임상에 참여한 환자들은 기존 습성 황반변성 치료를 받은 중증 환자들로, 워시아웃(약물 치료 중단) 기간을 거친 후 임상 시험에 참여했다.

중간 보고서는 계획된 총 45명의 피험자 중, 12주간 약물 투여를 완료한 24명을 대상으로 분석한 결과다.

그 결과 위약군에서는 최대교정시력(BCVA)이 -15.63 감소하고 중심망막두께(CRT)는 34.96μm 증가했으며, CST(황반중심두께)는 3.75microns 이 증가해 전반적인 증상이 크게 악화된 것이 관찰됐다. 반면 양성대조군인 아일리아 투여군에서는 BCVA -0.22(위약 대비 15글자 상승), CRT는 -81.11μm 으로 위약군 대비 통계적으로 유의한 효과를 보였으며 CST는 -76.44microns 감소해 통계적 유의성은 보이지 않았다. 그러나 CNV 병변 크기가 오히려 악화 되는 경향이 확인됐다.

CG-P5 점안액 투여군에서는 BCVA +1.29(위약 대비 17글자 상승), CRT는 -41.14μm  감소로 위약군 대비 통계적으로 유의미한 개선 효과를 보였으며 CNV 병변 크기는 -0.77이 감소해 병변 부위의 신생 혈관이 줄어드는 효과도 관찰됐다.

케어젠 관계자는 "중간 결과는 CG-P5가 기존 주사 치료제 아일리아나 루센티스의 대체 치료 옵션으로 발전할 가능성을 보여준다. 이번 중간 보고서는 전체 피험자의 약 53%의 피험자를 대상으로 분석됐기에 최종보고서도 유사한 결과가 나올 것이라 기대하고 있다"면서 "현재 다양한 적응증으로의 확대를 위해 임상 2상의 프로토콜을 준비중이다"고 말했다.

CG-P5는 혈관 내피 성장인자 수용체(VEGFR-2)에 선택적으로 결합해 맥락막 신생혈관(CNV) 형성을 억제하는 신약 후보물질이다. 기존의 주사제를 대체할 수 있는 점안액 형태로 개발되고 있어, 환자들에게 보다 편리한 투약 옵션을 제공할 것으로 기대된다. 이를 통해 반복적이고 침습적인 주사 치료의 부작용을 줄이고, 치료 비용 부담 또한 완화할 수 있을 것으로 보인다. 특히, 황반변성의 종류(건성 및 습성)와 중증도에 상관없이 환자들이 손쉽게 선택할 수 있는 치료제로서 장점을 가지고 있다. 또한 아일리아와 병행치료를 통해 주사 횟수와 치료 기간을 줄이는 데에도 기여할 가능성이 있다.

케어젠은 이번 중간 결과를 바탕으로 CG-P5의 건성 황반변성(Dry AMD), 당뇨병성 황반부종(DME), 당뇨병성 망막병증(DR), 녹내장등의 안구질환 치료제로의 적응증 확대를 추진하고 있다.

6월 임상 최종 보고서 수령 후 미국 식품의약국(FDA)에 혁신 신약 지정(Breakthrough Therapy Designation) 신청을 계획하고 있으며, 이를 통해 신약 개발 과정의 심사 기간을 단축하고 조기 출시 가능성을 모색하고 있다.

케어젠 정용지 대표는 "이번 중간 결과는 CG-P5가 기존 치료 패러다임을 바꿀 가능성을 제시한다"며 "임상 1상의 최종 결과를 바탕으로 주사 중심의 황반변성 치료를 대체할 수 있는 비침습적 치료 옵션을 제공하고, 글로벌 퍼스트인클래스(First-in-class) 신약으로 자리매김할 것이다"고 말했다.