[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 FDA 항암제 자문위원회가 차세대 면역항암제라 불리는 CAR-T 세포 치료제를 만장일치로 승인 권고하면서 새로운 맞춤형 치료의 시대가 열릴 것으로 기대되고 있다.

CAR-T 세포 치료제는 환자의 T세포를 추출한 뒤 환자가 가진 암종 특유의 수용체를 발현하도록 유전자 조작한 것으로 이를 다시 환자에 주입하면 T세포가 암세포를 발견하고 사멸시킨다.

자문위는 최근 노바티스의 CAR-T 세포 치료제인 CTL019를 3~25세 재발성 및 불응성 B세포 급성 림프구성 백혈병(ALL) 치료제로 승인 권고했다. FDA가 자문위 의견을 반드시 따라야 하는 것은 아니지만 대체로 수용한다는 점에서 결과는 긍정적이다. FDA의 최종 결정은 현지시각으로 10월 3일 발표될 예정이다.

자문위에서 검토한 임상2상에서 CTL019를 투여받은 환자 중 82%가 3개월 뒤 암이 없는 상태에 도달했다. 48%에서 3~4등급 사이토킨 방출 신드롬(CRS)이 발생했으나 합병증으로 인한 사망자는 1명도 없었다.

환자 유래 T세포를 가지고 제조하는 개인 맞춤형 치료제로 완전히 새로운 계열의 치료제인 만큼 FDA 위원회는 안전성 문제에 촉각을 세웠다.

CAR-T 세포 치료제를 개발하던 주노테라퓨틱스는 임상 중 환자가 뇌부종으로 사망하면서 올해 초 해당 후보물질 개발을 중단했다. 카이트파마도 5월 뇌부종으로 인한 사망 사례가 보고됐다.

카이트파마의 후보물질은 현지시각으로 11월 29일 불응성 비호지킨스 림프종 적응증으로 FDA 승인 여부가 발표될 예정이다.

노바티스 측은 현재 사용 가능한 소아 및 젊은 성인 재발성, 불응성 B세포 ALL 치료 옵션이 제한적이고 전체 생존기간 중간값이 3~9개월에 불과해 자사 신약이 새로운 희망이 될 것으로 내다봤다.

따라서 만약 허가를 받는다면 CTL019 투여 후 15년까지 장기 안전성을 추적 관찰할 계획이다.

미국 국립건강연구센터(NCHR) Megan Polanin 박사는 "노바티스는 3개월 간 진행된 단일 연구 결과만 제출해 아직 데이터가 충분하지는 않다"면서 "FDA는 최소 3개월 이상 기다리며 데이터를 지켜봐야 한다"고 말했다.

한편 CAR-T 세포 치료제가 무사히 시장에 출시된다 해도 고가 논란을 피하기 어려울 전망이다. 영국 국립보건임상연구원(NICE)은 소아 백혈병에선 CAR-T 세포 치료제 약값 부담이 약 7억 4000만 원 정도일 것으로 예상하고 있다.