디지털 헬스케어 파트너스(DHP)는 단일 세포(Single-Cell) 생성형 AI 기반의 가상 환자 프로파일링 플랫폼을 개발하는 미국의 의료 AI 스타트업 위트젠 (WittGen)에 투자했다고 8일 밝혔다.

신약 1개를 개발하는 데에는 평균 20억 달러 이상의 비용과 10년 이상의 시간이 소요되지만, 임상 시험의 실패율은 90%를 상회한다. 특히 종양학 분야에서 임상 시험 성공률은 3.4~8.3%에 그치며, 전체 임상의 성공을 좌우하는 임상 2단계에서의 약물반응 실패율은 72%에 달한다. 핵심 원인 중 하나는 약물에 반응할 수 있는 환자군을 정교하게 포함시키고 걸러내지 못하는 ‘환자 층화(stratification)의 부재‘이다.

전통적인 임상 데이터 분석은 개별 세포의 이질성을 무시한 집단 세포(Bulk) RNA 시퀀싱 (샘플당 약 50달러)같은 조직단위 평균화된 데이터 분석에 의존하기 때문에 정밀한 환자 층화에 구조적 한계가 있다.

단일 세포 RNA 시퀀싱과 공간전사체 분석을 활용하면 이러한 한계를 극복할 수 있지만, 샘플당 시퀀싱 가격만으로도 4000달러를 상회하는 비용과 느린 분석 속도, 그리고 그마저도 대규모 환자 코호트 확보와 오랜 시간이 지나서야 가능한 것이 현실이라 산업계 전반의 도입률은 매우 낮은 상황이다.

위트젠은 이 문제를 생성형 AI 기술로 해결한다. 위트젠의 핵심 기술인 B2SC (Bulk-to-Single-Cell) 생성형 인공지능은 제약사가 보유한 저비용 집단 세포 RNA-seq 데이터를 단일 세포 분석 수준의 데이터로 변환해 준다. 더 나아가 일반 병리 이미지(H&E) 또한 단일 세포 및 공간전사체 데이터로 변환할 수 있다.

이를 통해 제약사는 약 95%의 단일 세포 서열분석 비용 절감과 93% 빠른 분석 속도로 정밀한 환자 층화가 가능해진다. 위트젠의 B2SC 기술은 세계적인 AI 학회인 ICLR 2025 기준 최고 수준의 성능을 달성하며 학술적 검증을 마쳤으며, 미국 특허 등록도 완료했다.

위트젠은 이 기술을 기반으로 임상시험 전 주기에 활용 가능한 동반 진단 SaaS 플랫폼 ‘라이버-엑스(LEIBER-X)’를 서비스하고 있다. 라이버-엑스는 항체-약물 접합체(ADC), 소분자, 면역항암제, RNA 치료제, 세포·유전자 치료 등 치료제 형식에 무관하게 적용 가능하며, 48시간 이내에 임상 참여 환자별 분석 리포트를 제공하는 신속 파이프라인을 갖추고 있다.

위트젠은 미국 실리콘밸리에 본사를 둔 스타트업으로 한국계 창업자인 버클리 MBA 출신 이상윤 대표와 퍼듀 및 조지아공대 출신의 정민우 CTO가 2022년 공동 창업했다. 이번 투자 라운드에는 DHP를 비롯해 위트젠의 기존 투자자인 노틸러스 인베스트먼트도 후속 투자에 참여했다. 투자 금액은 비공개다.

위트젠 정민우 공동창업자는 "임상시험에서 적합한 환자군을 찾지 못해 좋은 약물 후보가 사장되는 일은 환자에게는 치료 기회를 잃는 일이며, 사회적으로도 막대한 손실"이라며 "글로벌 신약 개발사들이 단일세포 수준의 정밀 인사이트를 비용 부담 없이 활용할 수 있는 표준 플랫폼으로 성장하겠다"고 밝혔다.

DHP 최윤섭 대표 파트너는 "위트젠은 신약개발 분야의 가장 본질적인 문제를 생성형 AI라는 차별화된 접근법으로 해결하고자 한다"며 "최고 수준의 학술 검증, 다국적 제약사와의 협업 등으로 잠재력을 폭넓게 인정받은 위트젠이 글로벌 AI 신약개발 시장의 핵심 플레이어로 빠르게 성장할 수 있도록 최선을 다해 지원하겠다"고 말했다.