GC녹십자랩셀은 특허청으로부터 뇌질환 치료용 유전자 약물 전달과 관련된 조성물 특허를 취득했다고 21일 밝혔다. 

이번 특허는 비강 내 투여 방식을 통해 뇌신경계에 치료용 약물을 효율적으로 전달할 수 있는 특정 구조의 재조합 단백질과 이를 활용한 유전자 조성물 기술이다. 

뇌질환 치료를 위해서는 약물을 뇌신경계에 효과적으로 전달하는 것이 매우 중요하지만, 일반적인 약물 투여 방법의 경우 약물이 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 투과하지 못해 증상 개선에 한계는 물론 많은 양의 약물 투여에 의한 부작용이 수반되는 문제점이 있다. 

GC녹십자랩셀은 동물 실험을 통해 이 기술의 유효성을 확인했다. 

황유경 GC녹십자랩셀 세포치료연구소장은 "소아 뇌신경계 희귀질환인 ‘GM1 갱글리오시도증’ 동물 모델에 유전자치료제 조성물을 주입한 결과, 뇌조직에서 높은 유전자 발현율이 나타났다"고 설명했다. 

이어 "이번 특허 기술은 높은 유효성과 안전성이 확인된 것이 특징"이라며 "광범위한 뇌신경계 질환으로 응용이 가능한 원천 기술을 확보한 만큼, 차세대 유전자치료제 개발에 박차를 가할 것"이라고 말했다.

한편 이번 특허와 관련된 연구는 보건복지부와 보건산업진흥원이 지원하는 질환극복기술개발사업(희귀질환 진단·치료기술개발)에 선정돼 진행됐다.