[메디게이트뉴스 박도영 기자] 줄기세포를 이용해 완치 가능한 제1형 당뇨병 치료제를 개발하고 있는 미국 스타트업이 1억 1400만 달러(한화 약 1240억 원) 규모의 시리즈B 투자를 유치해 화제를 모으고 있다. 주인공은 미국 하버드대 Douglas Melton 교수가 창업한 셈마 테라퓨틱스다.

Melton 교수는 26년 전 자신의 아들이 제1형 당뇨병 진단을 받은 이후 완치할 수 있는 방법을 찾는데 매진해왔다.

그리고 23년 뒤인 2014년, 인간 배아줄기세포를 이용해 인슐린을 생산하는 췌장의 베타 세포를 만들었다는 내용을 Cell에 발표하는 성과를 이룬다.

당시 연구팀은 처음으로 정상 기능의 베타세포와 동일하게 작용하는 인슐린 생산 베타세포를 의약품 목적으로 사용할 수 있을 만큼 대량으로 생산하는데 성공했고, 쥐모델에 투여했을 때 면역반응으로부터 보호되는 것을 확인했다.

Melton 교수는 이 기술을 바탕으로 제1형 당뇨병을 앓고 있는 아들 샘과 딸 엠마의 이름을 따 2014년 셈마를 창업, 4900만 달러를 투자받아 전임상 프로그램을 진행했다. 이번에 추가로 받은 투자금으로 사람을 대상으로 한 첫 임상연구에 돌입할 예정이다.

인슐린이 개발되면서 제1형 당뇨병 환자들이 혈당 수치를 관리할 수 있게 됐지만 여전히 불편함이 많다. 이에 여러 회사들이 제1형 당뇨병을 치료하기 위해 인슐린을 전달하면서 혈당 수치를 계속 체크하는 인공 췌장과 같은 의료기기를 개발하고 있다.

셈마는 여기서 더 나아가 인체가 잘못 판단해 파괴하는 베타 세포 자체를 대체하는 것을 목표로 한다. 이를 통해 베타 새포가 인체 내애서 필요할 때마다 직접 인슐린을 생산하도록 하는 것이다.

먼저 연구팀은 세포를 모든 조직의 세포로 분화할 수 있는 능력을 가진 배아 단계에서 채취해 성장인자에 노출, 베타세포로 배양시킨다.

새롭게 탄생한 베타 세포는 밴드 에이드(band-aid) 크기로 환자 피부 아래에 이식된 기기에 주입되는데, 연구팀은 세포가 기기 안에 머물도록 해 면역 시스템과 상호작용하지 않도록 했다. 그리고 혈당 조절이 필요할 때 기기 안의 세포가 인슐린을 생산하도록 하는 원리다.

이 기기는 메사추세츠공과대학(MIT) Daniel G. Anderson팀과 콜라보레이션해 개발한 것으로, 2014년 발표된 연구에서 쥐모델에 이식했을 때 수개월 후에도 베타세포가 여전히 면역 공격으로부터 보호를 받고, 인슐린이 생산하는 것이 관찰됐다.

아직은 초기 연구 단계이기 때문에 시간이 지나면 삽입한 것을 교체해야하는지 등에 대한 추가적인 연구가 필요하지만, 당뇨병 치료 방법 측면에서 드라마틱한 변화를 가져다줄 것이라는 평가받고 있다.

셈마 Mark C. Fishman 회장은 "투자금을 바탕으로 제1형 환자를 대상으로 셈마의 선도적인 치료제에 대한 개념 증명 임상을 진행하고 연관 분야로 확장해 선도적인 재생 의학 회사가 될 것"이라며 "투자자 그룹이 인슐린 의존 당뇨병 완치에 대한 우리의 미션을 함께 하는 것에 대해 매우 기쁘게 생각한다"고 전했다.