[메디게이트뉴스 이지원 기자] 한독은 관계사 레졸루트가 7일(현지시각) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 선천성 고인슐린증(HI)으로 인한 저혈당증 치료제인 RZ358(에르소데투그)을 혁신치료제(Breakthrough Therapy)로 지정을 받았다고 8일 밝혔다.

혁신치료제 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환에 있어 임상 초기 단계에서 기존 치료법에 비해 눈에 띄게 유의미한 효과를 나타내는 약물에 대해 규제기관과의 소통 하에 집중·개발해 개발 기간을 단축하는 제도다.

RZ358의 혁신치료제 지정은 선천성 고인슐린증 환자를 대상으로 한 임상2b(RIZE) 연구 결과를 기반으로 한다. 연구 결과, 75% 이상에서 저혈당증이 개선됐으며 임상적으로 유의미한 고혈당증이 나타나지 않았다.

레졸루트의 최고경영자이자 창립자인 네반 찰스 일람(Nevan Charles Elam)은 "혁신치료제 지정으로 에르소데투그가 고인슐린증 환자에게 치료 이점을 제공할 수 있다는 잠재력을 인정받을 수 있었다. 올해 선천성 고인슐린증 환자를 대상으로 임상3상인 sunRIZE의 환자 모집을 완료하고 탑라인(Top line) 결과를 발표할 계획이며, 종양 매개성 고인슐린증 관련 임상3상 연구도 진행할 것"이라고 말했다.

레졸루트는 에르소데투그에 대해 선천성 고인슐린증과 종양 매개성 고인슐린증, 두 가지 적응증으로 임상3상을 진행하고 있다.

선천성 고인슐린증 임상3상 sunRIZE의 탑라인 결과는 올해 하반기 발표할 예정이다. 종양 매개성 고인슐린증 임상3상은 지난해 임상시험계획(IND) 승인을 받았으며, 올해 상반기 시작해 2026년 하반기 주요 임상 결과를 발표할 계획이다.