[메디게이트뉴스 조운 기자] 스페비고주와 칼소디주 등 희귀질환 치료제 5종이 건강보험 신속등재 시범사업 대상으로 선정됐다. 보건복지부는 등재 전에 실시하던 비용효과성 평가를 등재 후로 미뤄 치료 대안이 없는 중증 희귀질환 환자의 치료제 접근성을 높일 계획이다.

복지부는 지난 4일 선정평가위원회를 열고 참여 제약사의 대면 발표를 심사해 시범사업 대상 약제 5종을 선정했다고 밝혔다.

선정 약제는 ▲전신 농포성 건선 치료제 ‘스페비고주’(레오파마) ▲뒤쉔 근디스트로피 치료제 ‘아감리현탁액’(넥세라파마코리아) ▲활성화된 PI3K 델타증후군 치료제 ‘조엔자정’(베르토코리아) ▲근위축성 측삭경화증 치료제 ‘칼소디주’(바이오젠코리아) ▲원발성 담즙성 담관염 치료제 ‘아이커보정’(입센코리아)이다.

이번 시범사업은 환자 수가 적어 임상 근거를 확보하기 어려운 희귀질환의 특성을 고려해 마련됐다. 건강보험 등재 전 비용효과성 평가를 거치는 대신, 등재 후 실제 임상 성과를 토대로 사전에 합의한 계획에 따라 평가하는 방식이다.

선정평가위원회는 질환의 중증도와 대체약제 현황, 치료 효과를 종합적으로 검토했다. 사후평가 계획과 평가 이후에도 환자의 치료를 보장할 방안이 적절한지도 살폈다.

선정된 제약사는 사후평가계획서를 보완하고 이행약정서를 제출해 늦어도 2027년 1월까지 급여 등재 신청을 마쳐야 한다. 복지부는 시범사업 공고에 따라 정한 약가와 예상 청구액을 적용하면 등재 절차를 앞당길 수 있을 것으로 내다봤다.

유주헌 복지부 건강보험정책국장은 “향후 시범사업 운영 결과를 바탕으로 신속 등재 제도화 방안을 마련하고, 필요 시 중증 희귀질환자의 치료제 접근성을 보장하기 위해 2차 시범사업을 적극적으로 검토하겠다”고 밝혔다.