한국노바티스가 만성골수성백혈병 치료제 셈블릭스(성분명 애시미닙)가 26일 식품의약품안전처로부터 새로 진단된 또는 이전에 치료받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병(Ph+ CML) 성인 환자의 치료로 적응증을 승인받았다고 27일 밝혔다.

만성골수성백혈병은 골수구계 세포가 백혈구를 만드는 과정에서 발생하는 악성 혈액암이다. 만성적인 경과를 보이지만 치료하지 않으면 급성백혈병으로 진행될 수 있어 빠른 치료가 필요하다.

50년 동안 다양한 티로신 키나제 억제제(TKI)가 개발되며 생존율이 극적으로 개선됐지만 환자의 약 절반이 만성골수성백혈병 치료 목표인 분자학적 반응(MMR)에 도달하지 못하는 것으로 나타났다. 또한 4명 중 1명은 1년 이내에 치료를 중단하거나 치료제를 전환하는 등 여전히 치료 효과 및 내약성에 대한 미충족 수요가 존재했다.

이번 적응증 확대를 통해 셈블릭스는 새로운 기전을 바탕으로 만성골수성백혈병 1차 치료부터 환자들에게 우수한 치료 혜택 및 내약성을 제공할 수 있게 됐다.

셈블릭스의 적응증 확대는 새롭게 진단된 Ph+CML-CP 성인 환자 405명을 대상으로 셈블릭스 투여군과 연구자 선택 TKI(이매티닙, 닐로티닙, 다사티닙, 보수티닙) 투여군 및 이매티닙 투여군을 비교한 ASC4FIRST 임상 연구를 바탕으로 이뤄졌다. ASC4FIRST 임상 연구의 두 가지 주요 목표는 셈블릭스의 치료 효과를 연구자 선택 TKI 및 이매티닙과 개별적으로 비교하는 것이다.

임상 연구 결과 48주차 시점에서 셈블릭스 투여군은 대조군인 연구자 선택 TKI 투여군과 비교해 우수한 MMR 달성률을 확인했으며(67.7% vs. 49%), 이매티닙과 비교해서도 약 30% 높은 MMR 달성률을 보였다(69.3% vs. 40.2%).

또한 조기 약물중단(TFR)의 주요 지표인 깊은 분자학적반응(DMR)에 해당하는 MR4 도달률을 비교한 결과, 셈블릭스 투여군이 연구자 선택 TKI 투여군 대비 2배 가까이 높았다(셈블릭스 투여군 38.8% vs. 연구자 선택 TKI 투여군 20.6%).

셈블릭스는 관리 가능한 안전성 프로파일 및 우수한 내약성까지 확인했다. 치료 중단으로 이어지는 이상반응 발생률(셈블릭스 투여군 4.5% vs. 이매티닙 투여군 11.1% vs. 2세대 TKI 투여군 9.8%)도 세 군 대비 가장 낮았으며, 3등급 이상의 치료 관련된 이상반응 발생률 또한 셈블릭스군에서 가장 낮은 것으로 나타났다(각 38.0% vs. 44.4% vs. 54.9%).

ASC4FIRST 논문의 공동 저자인 을지의료원 혈액내과 김동욱 교수는 "이매티닙을 비롯한 TKI의 개발로 만성골수성백혈병 환자의 생존율이 크게 개선됐지만 약제를 평생 복용해야 하는 질환 특성상 초기 치료부터 우수한 치료 효과와 내약성을 갖춘 약제가 필요했다"고 말했다.

이어 그는 "셈블릭스는 임상 연구를 통해 1차 치료부터 기존 표준치료제인 1세대 및 2세대 TKI 대비 우수한 MMR 달성률과 내약성을 확인했다. 임상 현장에서 이미 3차 이상 치료 시 활발히 사용되는 셈블릭스가 1차 치료까지 적응증을 확대하며, 만성골수성백혈병 환자들도 초기부터 효과가 뛰어난 약제로 치료받을 수 있는 기회가 열렸다. 이를 통해 환자들이 초기부터 보다 적극적인 치료제의 도입으로 조기에 성공적인 치료 중단 가능성을 높이고, 삶의 질을 향상시킬 수 있기를 기대한다"고 덧붙였다.

한국노바티스 혈액암사업부 이지윤 전무는 "기존에 없던 새로운 STAMP 억제제 기전을 가진 셈블릭스의 적응증 확대를 통해 여전히 미충족 수요가 존재하던 만성골수성백혈병 1차 치료에서 셈블릭스의 치료 혜택을 제공할 수 있게 돼 기쁘다"며 "한국노바티스는 글리벡, 타시그나에 이어 셈블릭스까지 세대를 아우르는 혈액암 치료제 포트폴리오를 보유하고 있으며, 만성골수성백혈병 치료 분야의 미충족 수요를 해결하기 위해 최선을 다하고 있다. 앞으로도 더 많은 혈액암 환자들이 혁신적인 치료 혜택을 받을 수 있도록 노력하겠다"고 강조했다.