[메디게이트뉴스 조운 기자] 정부가 희귀질환 치료제의 환자 접근성을 높이기 위해 신속등재 시범사업을 추진한다. 희귀질환 치료제는 환자 수가 적어 임상 근거 축적이 어렵고 비용효과성 평가 과정에서 등재가 지연돼 온 만큼, 임상적 유용성을 중심으로 우선 급여를 적용한 뒤 사후평가를 통해 급여 적정성을 다시 확인하는 방식이다.

27일 보건복지부가 주최하고 건강보험심사평가원이 주관한 ‘희귀질환 치료제 접근성 향상을 위한 신속등재 추진방향 공청회’에서 복지부 보험약제과 이은주 사무관과 심평원 이숙현 신약등재부장은 각각 ‘희귀질환 치료제 신속등재 추진 방향’과 ‘신속등재 시범사업 추진 방안’을 발표했다.

복지부는 희귀질환 치료제가 일반 신약과 다른 특성을 갖고 있다고 설명했다. 환자 수가 적어 충분한 임상 근거를 확보하기 어렵고, 대체 치료제가 제한적이며, 질환 자체가 중증인 경우가 많아 일반 신약과 동일한 절차를 적용할 경우 환자가 실제 치료제를 사용하기까지 상당한 시간이 소요된다는 것이다.

이은주 사무관은 “이번 제도의 핵심은 희귀질환 환자가 필요한 치료제를 적시에 사용할 수 있도록 신속한 등재를 지원하는 것과, 일정 기간 근거를 축적하고 사후평가를 통해 급여에 반영하는 체계를 마련하는 것”이라고 설명했다.

제도 추진의 기본 원칙은 ▲등재 절차 간소화 ▲근거 축적 기간 확보 ▲평가·급여 반영 기준 사전 명확화다. 복지부는 기존 절차의 기간을 단순히 줄이는 데 그치지 않고, 평가와 협상 구조를 간소화해 환자 접근성을 높이는 동시에 사후 근거 축적과 급여 조정의 예측 가능성을 확보하겠다는 방침이다.

시범사업은 올해 신속 등재 필요성이 높은 희귀질환 치료제 2~3개를 우선 선정해 추진된다. 대상은 외국에서 일정 수준 이상 급여 또는 등재가 이뤄진 약제로, 대체약제 유무, 질환 중증도, 신속 사용 필요성, 재정 영향, 사후관리 가능성 등을 종합적으로 검토해 선정한다.

구체적인 운영은 심평원이 맡는다. 이숙현 부장은 현행 제도에서 식약처 허가, 심평원 급여평가, 건보공단 협상, 복지부 고시까지 거치면 전체적으로 1년가량이 소요되고, 경제성평가와 약가 협의, 부족한 임상자료에 따른 재심의 등이 환자 접근성 지연으로 이어졌다고 설명했다.

시범사업에서는 허가 전 결정 신청을 전제로 허가·평가 절차를 병행하고, 심평원은 임상적 유용성과 급여기준 설정을 중심으로 평가한다. 비용·재정 관련 사항은 건보공단과의 계약에서 관리하는 방식으로 역할을 나눠 허가 후 약 3개월 내 등재를 추진한다.

대상은 허가 완료 품목뿐 아니라 허가 신청 중인 품목까지 포함한다. A8 국가 중 3개국 이상에 등재된 희귀질환 치료제를 기본 대상으로 하며, 대체약제 부재, 질환 중증도, 식약처 신속허가 여부, 재정 영향 등을 함께 검토한다.

등재 이후에는 사후평가가 핵심이 된다. 제약사는 사후평가 계획서를 의무적으로 제출하고, 등재 후 1~3년차에는 요양기관 임상자료와 제약사 제출자료, 심평원 청구·심사자료 등을 연계해 실사용근거를 축적한다. 4년차 이후에는 사전에 정한 임상성과 목표 달성 여부를 평가해 약가 유지, 약가 인하, 전액본인부담 전환 등 급여 조정 여부를 판단한다.

이 부장은 “이번 제도의 가장 큰 변화는 사후평가 계획서가 의무적으로 제출된다는 점”이라며 “조건부 급여의 불확실성을 해소하기 위해 임상성과와 자료 제출 의무, 급여 조정 방식을 사전에 계약에 반영하는 구조”라고 밝혔다.

복지부와 심평원은 공청회 이후 이해관계자와 전문가 의견을 수렴해 최종 시범사업 추진안을 마련하고, 건강보험정책심의위원회 보고를 거쳐 대상 공고와 선정 절차를 추진할 예정이다.