에스티팜은 미국 샌디에고에 RNA, CAR-NKT 신기술 플랫폼을 활용한 신약개발 전문 바이오텍인 '레바티오 테라퓨틱스(Levatio Therapeutics)'를 설립했다고 5일 밝혔다.

이번 레바티오 설립은 에스티팜이 기존 올리고뉴클레오타이드와 mRNA 유전자치료제 등 위탁개발생산(CDMO)의 경험을 토대로 세포치료제 분야의 신약개발과 CDMO로 사업영역을 확대하기 위한 것이다.

미국 샌디에고는 화이자(Pfizer), 머크(Merck), 노바티스(Novartis) 등 글로벌제약사의 연구소와 아이오니스(IONIS), 앨나일람(Alnylam) 등의 바이오텍이 클러스터를 형성하고 있어 활발한 공동연구와 기술수출 협의가 용이하다.

에스티팜은 레바티오의 최고기술책임자(CTO) 겸 대표로 지현배 박사를 영입해 선임했다.

지현배 박사는 27년간 면역항암제와 자가면역질환을 연구해 온 항암 및 면역학 분야의 글로벌 전문가다. 미국 시카고 의과대학에서 박사학위를 받고 스크립스 연구소에서 박사 후 과정을 거쳤으며, 하버드 의과대학, 신시내티 아동병원 의료센터, 피츠버그 의과대학 암연구소에서 근무했다. 

바이오텍인 온코메드 파마슈티컬스(OncoMed Pharmaceuticals)와 앰브렉스(Ambrx)에서 면역항암제 신약 개발에도 참여했다.

레바티오는 원형 RNA(circular RNA, circRNA), CAR-NKT 플랫폼을 구축하고 면역항암제와 자가면역질환치료제 개발에 주력할 계획이다.

원형 RNA는 선형 mRNA와 달리 3’(3 프라임)과 5’(5 프라임) 말단이 서로 연결돼 핵산분해효소에 대한 높은 저항성으로 선형 mRNA에 비해 반감기가 2.5배 길고 안정적이다.

최근 원형 RNA와 암, 알츠하이머 등의 질병간 연관성 증거가 계속 밝혀지면서 원형 RNA를 활용한 치료제 개발이 시작되고 있다. 원형 RNA 항암제를 개발하는 미국 오르나 테라퓨틱스(ORNA Therapeutics)는 1억 달러 규모의 시리즈A 투자를 유치했다.

NKT는 T세포와 NK 세포의 특징을 동시에 가진 면역세포다. 우수한 면역항암효과를 나타내는 기존 CAR-T 플랫폼 치료제는 환자 개인별 맞춤형 생산으로 대량생산이 어렵고 높은 비용이 단점이지만, 새로운 CAR-NKT 플랫폼 치료제는 건강한 사람에서 NKT 세포를 추출·사용해 대량생산과 비용 절감이 가능하고 면역 거부 반응도 낮아 Off-the-Shelf(규격화된 제품)로 제품 개발이 가능한 장점이 있다.

향후 레바티오는 100여개의 자가면역질환을 치료할 수 있는 CD4+ NKT세포와 암세포 제거가 가능한 CD8+ NKT 세포를 증식시키는 자체 기술을 구축하고, mRNA또는 circRNA를 NKT 세포의 기능을 향상시키는 데 활용하는 다양한 항암제와 자가면역질환 치료제도 개발할 계획이다.

에스티팜 관계자는 "후두암, 자궁경부암, 폐암, 자가면역질환 등에스티팜은 미국 샌디에고에 RNA, CAR-NKT 신기술 플랫폼을 활용한 신약개발 전문 바이오텍인 '레바티오 테라퓨틱스(Levatio Therapeutics)'를 설립했다고 5일 밝혔다.