한국노바티스는 자사의 망막질환 치료제 루센티스(Lucentis, 성분명 라니비주맙)가 12일 식품의약품안전처로부터 미숙아망막병증(ROP, Retinopathy of Prematurity)에 대해 추가 승인을 받았다고 13일 밝혔다.

지난 8일 증식 당뇨 망막병증(PDR, Proliferative Diabetic Retinopathy) 적응증 추가에 이은 적응증 확대로 국내에서 가장 넓은 범위의 망막질환을 치료하는 치료제가 됐다.

혈관내피 성장인자(VEGF)와 결합해 신생혈관이 비정상적으로 생성되는 것을 억제하는 루센티스는 최근 잇따른 적응증 확대로 국내에서 성인 망막 질환 및 미숙아 망막병증에서 사용할 수 있는 유일한 생물학적 제제의 망막질환 치료제로 거듭났다.

미숙아망막병증은 37주 미만의 이른둥이에서 나타날 수 있다. 혈관이 완전히 형성되지 않은 망막이 외부에 노출돼 신생혈관을 동반한 섬유조직이 증식하는 질환이다. 적절한 치료를 받지 못하면 망막박리 등 합병증으로 실명에 이를 수 있다.

증식 당뇨 망막병증(PDR)은 당뇨망막병증(DR)의 마지막 단계로 증식한 신생 혈관이 다양한 합병증을 야기해 시력 손상을 초래한다.

기존 미숙아망막병증 및 증식 당뇨 망막병증의 일차적인 치료법은 레이저 치료로 조직을 손상시킬 뿐만 아니라 고도 근시 등의 합병증을 유발할 수 있으며 주변부 망막 파괴로 인한 시야 장애로 운전과 같은 일상생활에 불편을 초래하는 등 영구적인 부작용을 발생시킬 수 있다. 반면 루센티스는 망막 조직을 파괴하지 않고 혈관내피 성장인자(VEGF)를 억제한다.

두 가지 적응증에 대한 승인은 미숙아망막병증 관련 3상 임상연구(RAINBOW) 결과2와 당뇨 망막병증 관련 3상 임상연구(Protocol S) 결과 를 근거로 이뤄졌다.

미숙아망막병증 환자 225명을 대상으로 진행한 3상 임상연구(RAINBOW) 결과에서 루센티스 0.2mg을 투여한 환자군에서 치료 성공률은 80%로 기존 레이저 수술요법의 치료 성공률인 66.2% 대비 더 높게 나타났으며 연구의 저자들은 루센티스군이 더 우수할 수 있음을 언급했다. 또한 미숙아망막병증 치료에 대해 루센티스의 안전성 프로파일을 확인했다.

삼성서울병원 안과 김상진 교수는 "미숙아의 경우 전반적인 전신상태가 좋지 않기 때문에 망막병증 치료에서 효과뿐만 아니라 안전성이 최우선 목표로 요구되고 있다"며 "이번 허가로 최초이자 유일한 미숙아망막병증 약물요법이 된 루센티스는 RAINBOW 임상시험을 통해 미숙아 망막증 치료에 효과적임은 물론 안전성까지 확보함에 따라 매우 중요한 치료옵션이 될 것이다"고 말했다.

증식 당뇨 망막병증에 대한 허가는 Protocol S 3상 임상연구를 바탕으로 이뤄졌다. 치료 2년 차에 평균 시력변화는 루센티스 0.5mg 투여군에서 +2.8 글자, 레이저 수술요법 치료군에서 +0.2 글자 변화로써 비열등성이 확인됐다.

이런 결과는 기저 당뇨병성 황반부종(DME, Diabetic Macular Edema)의 여부와 관계없이 5년 추적검사에서도 지속됐다. 시력을 저하 시키는 당뇨병성 황반부종(DME)의 발생비율이 적게 나타났으며 2년간 안전성 프로파일도 기존과 일관되게 나타났다.

강남성심병원 안과 김하경 교수는 "증식 당뇨망막병증 치료의 중요한 목표는 합병증이 더 이상 진행하지 않는 상태를 만들어 평생 시력을 유지하도록 하고 일시적 혹은 영구적 시력 손상을 일으키는 당뇨 황반부종(DME)의 발현을 억제하는 것이다"며 "지금까지는 주로 레이저 치료를 시행했으나 루센티스가 적응증을 확대하면서 주변부 망막의 손상이 없이 효과적인 치료가 이루어질 수 있을 것으로 기대한다"고 언급했다.

노바티스는 7월 차세대 습성 연령관련 황반변성 치료 신약인 비오뷰(Beovu, 성분명 브롤루시주맙) 허가와 함께 이번 루센티스 적응증 확대로 망막 질환 분야에서 새로운 치료 가능성을 열었다.

한국노바티스 안과사업부 총책임자 조셉 리우(Joseph Liu) 전무는 "루센티스가 미숙아 망막병증과 증식 당뇨 망막병증에 대해 적응증을 추가하며 미숙아부터 노년까지 전 생애 걸친 망막 질환에 대해 효과적인 치료 옵션을 제공 할 수 있게 됐다"며 "앞으로도 망막질환 치료 분야에 리더십을 공고히 하며 환자들의 요구에 귀 기울이고 더욱 효과적이고 안전한 치료제를 제공하기 위해 최선을 다하겠다"고 밝혔다.