헬릭스미스가 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 근위축성 측삭경화증(ALS·루게릭병) 미국 임상 2상시험에 대한 수탁기관(CRO)으로 월드와이드(Worldwide Clinical Trials)를 선정했다고 10일 밝혔다.

최근 헬릭스미스는 월드와이드와 포괄적 협력계약(Master Service Agreement, MSA)을 체결했으며, 이에 따라 월드와이드는 미국에서 실시할 엔젠시스(VM202)의 ALS 임상 2상을 관리할 예정이다.

월드와이드는 미국에 본사를 두고 60여개 국가에 네트워크를 보유하고 있는 글로벌 기업으로, 중추신경계, 심혈관 및 대사장애, 일반 의학, 종양학 및 희귀질환에 중점을 두고 미충족 의료수요가 큰 질환을 전문으로 한다. 

근위축성 측삭경화증(ALS)은 치명적인 진행성 신경근육 질환으로 루게릭병이라고도 불린다. 근육의 움직임을 조절하는 운동 뉴런(신경세포)이 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지고, 결국 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡경막의 운동이 멈춰서 사망에 이른다. 

대략 2만명 중 1명 꼴로 환자가 발견되며, 현재 미국에는 3만명 정도의 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 하지만 현재까지 원인도 분명히 밝혀지지 않았고 확실한 치료법도 없다.

헬릭스미스의 엔젠시스(VM202)는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA로 구성된 약물이다. 지난 15년 간의 연구와 임상시험을 통해 간단한 근육주사로 생체에서 HGF 단백질을 생산해 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 나타내는 것으로 확인됐다. 

미국 FDA는 엔젠시스(VM202)의 과학적, 임상적 결과들을 인정하여 지난 2016년 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정했다.

헬릭스미스 김선영 대표이사는 "대부분의 ALS는 원인을 알 수 없고 질병의 전개를 점수를 매겨 판단하기 때문에 경험이 많은 전문기관이 아니면 임상시험을 관리하기 매우 어렵다. 월드와이드는 ALS 임상 수행에 대한 전문성을 30년 이상 갖고 있기에 선정됐다"면서 "지난 임상 1상에서 엔젠시스 주사 후 2~3개월 동안 질병의 전개가 개선되는 듯한 결과를 얻었는데, 이중맹검의 임상 2상에서 이를 재현할 수 있다면 ALS 환자들에게 큰 도움을 줄 수 있어 기대가 크다"고 말했다. 

월드와이드의 최고 의학 및 과학 책임자인 마이클 머피(Michael F. Murphy)박사는 "헬릭스미스와 월드와이드 양측의 전문가로 구성된 협업 체계는 우리에게도 특별한 경험이 되고 있다. 이 체계를 기반으로 한 임상시험 설계와 운영은 미충족 의료수요가 높은 희귀 신경근 질환 치료에 전례 없는 방법으로 접근함으로써 효과적이고 의미 있는 임상 결과를 가져올 것"이라고 밝혔다.