이연제약은 테라베스트와 고형암 치료를 위한 NK세포치료제 공동개발계약을 체결했다고 11일 밝혔다.

양사는 이번 계약을 통해 고형암 적응증 대상의 iPSC(유도만능줄기세포) 유래 NK세포치료제 ‘TB-100’에 대한 공동개발을 수행한다.

또한 이연제약은 해당 세포치료제 생산 시 필요한 pDNA(플라스미드DNA)를 전 세계에 독점적으로 제조·공급할 수 있는 권리를 확보한다. 계약에 따라 이연제약은 테라베스트에 계약금에 더해 임상개발 단계별 마일스톤을 지급하며, 임상비용은 테라베스트와 공동으로 부담할 계획이다. 

이를 통해 이연제약은 향후 제품화에 따른 수익은 물론, 개발 과정에서 제3자에게 기술이전 시에는 발생된 수익금을 일정 비율로 갖는다.

테라베스트는 난치성 질환 분야의 바이오신약 연구개발 기업으로, iPSC 유래 세포치료제를 파이프라인으로 개발하고 있다. 

또한 국내 최초로 iPSC 유래 세포치료제에 특화된 cGMP 기준의 GMP 시설을 보유하고 있다.

전 세계적으로 고형암을 적응증으로 하는 면역세포치료제는 현재까지 허가 제품이 없으며, 허가됐거나 임상이 진행되고 있는 면역세포치료제는 대부분 혈액암을 타깃한 T세포치료제다.

국가신약개발재단의 '2022 미국암연구학회(AACR) 주요 발표 및 논문 초록 리뷰'에 따르면 CAR-T 세포치료제는 많은 환자들이 필요로 하는 고형암에서는 아직까지 효과를 입증하지 못하고 있으며, 그 대안으로 차세대 iPSC 유래의 동종 NK세포치료제를 주목하고 있다. 

NK세포치료제는 T세포와는 다르게 수여자의 정상세포는 공격하지 않고 암세포와 같은 비 정상 세포만을 선택적으로 사멸시키는 특성을 지녀 기성품 형태의 동종 치료제 개발이 용이하다는 장점이 있다.

테라베스트는 독자적으로 개발한 iPSC에서 NK세포를 분화시키는 플랫폼 기술을 통해 NK세포를 대량 배양할 수 있는 역량을 갖추고 있다. 

iPSC 유래 NK세포치료제 플랫폼 기술은 혈액이 없이도 NK세포를 끊임없이 생산할 수 있으며, 단일 iPSC로부터 NK세포를 제작하기 때문에 품질이 매우 균질한 의약품 형태로 생산이 가능한 차세대 NK세포치료제다. 이를 기반으로 생산 원가를 절감할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 

또한 NK세포치료제의 반복투여에 대한 안전성이 다양한 임상을 통해 입증되고 있어 적정한 가격으로 제품화가 가능하다면, 고형암에서의 높은 치료효과와 함께 더 많은 환자들에게 실제적인 치료 옵션을 제공할 수 있다.

계약에 따라 양사는 우선 비임상시험 완료 후 2024년 국내 임상시험을 공동으로 수행할 예정이며, 글로벌 임상시험은 추후 논의하기로 했다.

유용환 이연제약 대표이사는 "미생물 발효기반의 유전자치료제 생산역량을 바탕으로 세포치료제까지 바이오 사업영역을 확대하게 됐다"며 "우수한 품질의 pDNA를 생산·공급해 차세대 NK세포치료제 TB-100의 성공적인 개발 및 상용화를 위해 테라베스트와 협력할 것"이라고 했다.

기평석 테라베스트 대표이사는 "이번 계약은 테라베스트의 iPSC 유래 NK세포치료 기술력을 입증한 첫번째 사례"라며 "유전자치료제 생산 및 개발 경험이 풍부한 이연제약과의 협력을 통해 암환자들에게 희망을 줄 수 있는 차세대 NK세포치료제를 반드시 개발하겠다"고 말했다.

한편 이연제약은 충주공장의 GMP 인증에 속도를 내고 있으며, GMP 인증 완료후 신속한 상용 가동을 위해 다수의 기업들과 신약 파이프라인 공동개발 및 CDMO 사업에 대한 논의를 이어가고 있다.