압타바이오는 미국 델라웨어 대학 김용환 교수 연구팀과 APX-NEW의 산화스트레스 조절을 통한 파킨슨병 치료 효과에 대한 논문(A Novel NOX Inhibitor Treatment Attenuates Parkinson’s Disease-Related Pathology in Mouse Models)을 International Journal of Molecular Sciences 최신호에 게재했다고 19일 밝혔다.

파킨슨병은 중뇌의 흑질(substancia nigra, SN)의 도파민 신경세포가 점차 사멸되어 도파민의 농도가 낮아짐으로써 손 떨림, 보행장애 등의 운동장애와 함께 인지 기능까지 영향을 주는 퇴행성 뇌질환이다. 최근 파킨슨병의 주요 병리학적 특징인 알파시누클레인이 병의 진행 정도에 따라 뇌의 여러 부위로 광범위하게 퍼져 나가는 것으로 보고되고 있어 알파시누클레인이 파킨슨병 치료제의 새로운 타깃으로 부각되고 있다.

APX-NEW는 신경세포 및 파킨슨병 동물모델에서 산화 스트레스(ROS) 저해를 통해 알파시누클레인 축적 및 단백질 응집을 감소시켜 도파민 신경 손실 및 운동장애 개선을 가져오는 것으로 확인됐다.

또한 도파민성 신경세포에서 파킨슨병 유발 자극원(MPP+ 및 alpha-synuclein preformed fibrils (PFF))에 의한 세포독성을 감소시켜 신경세포 생존력의 향상과 최적의 약물 농도에서 산화스트레스(ROS) 및 단백질 응집이 감소하는 것으로 나타났다.

해당 논문에 사용된 동물모델은 파킨슨병의 실제 기전에 가장 유사한 모델로 병리학적 현상을 재현하면서 운동능력 및 근육 능력 감소를 유발한다. 이 동물모델에서 APX-NEW로 치료한 동물의 운동기능 장애가 개선되고 도파민의 신경 손실이 개선되는 것으로 평가됐다.

압타바이오 관계자는 "비임상 단계의 APX-NEW가 피킨슨병 치료 효과 및 뇌혈관장벽(BBB)를 통과하는 등 유의미한 결과에 대해 긍정적으로 생각한다"며 "항체 치료제 연구가 주류를 이루고 있는 시장 상황에서 알파시누클레인을 저해하는 경구용 첫 저분자 화합물이 될 수 있도록 개발 속도에 박차를 가할 예정이다"고 말했다.