[메디게이트뉴스 서민지 기자] CAR-T 성공에 따라 세포치료제, 유전자치료제의 개발이 증가한 가운데, 최근 모더나, 화이자 등 mRNA 플랫폼의 코로나19 백신이 나오면서 RNA 치료제 개발도 활기를 띄고 있다.

19일 생명공학정책연구센터 BioINwatch 보고서에 따르면, 2020년도 유전자·세포·RNA치료제의 새로운 임상시험이 지난 2016년 대비 3배 증가한 것으로 나타났다.
 

현재 전세계적으로 승인된 세포치료제는 53개, 유전자치료제 16개, RNA치료제 15개로 총 84개다.  

유전자가 변형되지 않은 순수 세포치료제는 안전성이 인정돼 가장 많이 승인된 상황이지만, 현재 개발 중인 파이프라인은 유전자치료제가 50% 이상을 차지하고 있다. 실제 2021년 1분기 기준으로 3474개의 파이프라인 중 유전자치료제 또는 유전자 변형 세포치료제가 53%에 달한다.

유전자치료제는 전신면역반응 등 안전성 이슈로 개발이 주춤했으나, 지난 2015년 암젠(Amgen)이 임라이직(Imlygic)을 개발해 미국, 유럽 등에서 승인되면서 개발이 활발해졌다. 

2020년 기준으로 1300개 이상이 파이프라인에 있으며, 이중 69%인 912개가 전임상 단계, 25개가 임상3상 단계다. 파이프라인을 질환별로 나누면 50% 이상이 항암제(종양 분야)며, 신경질환 치료제와 안과질환 치료제 등이 그 뒤를 잇고 있다.

개발 중인 유전자치료제의 88%가 바이러스 벡터를 전달체로 하며, 특히 AAV(아데노 연관 바이러스), 렌티바이러스(Lentivirus)를 주로 활용하는 것으로 나타났다.

신규 임상시험 건수는 미국이 600건으로 가장 많고, 중국, 영국, 프랑스, 캐나다 순이며 한국은 10위를 차지했다.

세포치료제는 2020년 기준으로 700개 이상이 파이프라인에 있으며, 이중 61%가 전임상단계, 33개가 임상3상 단계다. 유전자치료제와 마찬가지로 항암제 개발이 가장 활발해 162개의 파이프라인이 존재한다. 이어 뼈관절염, 코로나19, 급성호흡곤란증후군 순으로 개발이 활발하게 이뤄지고 있다.

국가별로는 미국이 가장 많은 임상시험을 수행하고 있으며, 중국, 한국, 일본, 캐나다, 독일 순으로 나타났다.

RNA치료제는 미국 식품의약국(FDA)이 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)이 개발한 고콜레스테롤 치료제 키남로(Kynamro)를 승인한 데 이어 지난해 모더나, 화이자 등의 코로나19 백신 개발이 이어지면서 RNA치료제에 대한 관심이 고조되고 있다.

2020년 기준으로 500개 이상의 파이프라인이 있으며, 이중 71%가 전임상단계, 19개가 임상 3상단계에 있다. 

RNA치료제 모달리티(Modality) 유형별로는 RNA간섭(RNAi), 안티센스, mRNA 형태로 주로 개발되고 있으며, 특히 질환별로는 코로나19 백신과 치료제 개발이 활발하게 이뤄지고 있다. 코로나19 외에 고형암, 흑색종, 듀시엔형 근이영양증, 신경질환 분야 순으로 많았다.

RNA치료제도 미국이 350여개에 달하는 압도적으로 많은 임상시험을 시행 중이며, 독일, 캐나다, 영국, 프랑스, 스페인 순으로 뒤를 이었다. 한국은 50건 이하로 12위를 차지했다.
 

한편 기업별로 보면 일본의 아스텔라스 파마가 유전자, 세포, RNA 치료제 분야의 전임상 단계 후보물질 23개를 보유하고 있으며, 미국 사렙타(Sarepta Therapeutics), 중국 이뮤노텍 바이오테크놀로지, 미국 테이사 진(Taysha Gene Therapies) 등이 주요 플레이어로 활동 중이다.

연구팀은 "최근 해당 분야에 대한 관심이 증가하면서, 스타트업 투자 열기도 확대되고 있다"면서 "실제 투자자들의 관심이 확대되면서 자금조달 건수는 98건으로 최근 1년새 3배가 증가했다"고 밝혔다.

올해 1분기 기준으로 관련 기업들의 자금 조달은 98건에 이르렀고, 제휴는 57건, 인수는 12건을 기록했다. 특히 바이오기업 턴스톤 바이오로직스(Turnstone Biologics)가 세포치료제 플랫폼기업을 비롯해 9개 바이오기업들을 합병해 센테사 파마슈티컬스(Centessa Pharmaceuticals)를 설립했다.

유전자, 세포, RNA 치료제 스타트업 13개사에 올해 1분기에만 4억 7980만달러(약 5400억원)이 투자됐으며, 이는 전년동기(2억 2450만 달러)대비 2배 이상 상승한 수치다. 

연구팀은 "유전자치료제 기업 렉세오(Lexeo Therapeutics)가 8500만 달러를 유치했으며 오르나(Orna Therapeutics)는 RNA치료제 개발을 위한 8000만 달러를 확보하는 데 성공했다"면서 "대웅제약과 영국 아박타의 조인트벤처 아피셀(AffyXell Therapeutics)은 730만 달러 규모의 시리즈A 투자를 유치했다"고 설명했다.