[메디게이트뉴스 박도영 기자] 29번째 국산 신약이자 국내에서 처음으로 개발된 유전자치료제 인보사케이주가 12일 식약처로부터 무릎 골관절염 치료제로 허가받았다.

유전자치료제는 유전물질 발현에 영향을 주기 위해 투여하는 유전물질 또는 유전물질이 변형되거나 도입된 세포를 함유하는 의약품이다.

코오롱생명과학이 개발한 인보사케이주는 염증억제, 상처 치유 등에 작용하는 단백질의 일종인 TGF-β1 유전자가 도입된 동종연골유래연골세포를 주성분으로 한다. 약물치료나 물리치료에도 불구하고 통증 등이 지속되는 중등도 무릎 골관절염환자의 치료에 사용할 수 있고, 무릎관절강내 1회 주사한다.

임상연구에서 중등도의 무릎 골관절염 환자에 1회 주사하고 1년 후 대조군(생리식염수 투여군)과 비교했을 때 환자가 느끼는 무릎 통증 개선정도와 운동이나 일상생활 등에서의 기능 개선정도에서 유효한 것으로 나타났다.

다만 손상된 연골 재생 등 구조 개선 효과는 MRI 등을 통해 확인 시 대조군과 차이를 보이지 않았다.

주사부위 국소반응과 전신반응을 평가했을 때 안전했고, 3∼10년간 별도로 추적 조사한 결과 지연 반응(종양, TGF-β1 농도 상승 등) 등을 평가한 결과에서도 안전했다.

현재까지 미국, 유럽 등 주요 제약선진국이 허가한 유전자치료제는 4개 품목으로 면역결핍질환, 유전질환이나 항암치료를 목적으로 사용되며, 퇴행성 질환인 무릎 골관절염 치료를 위한 유전자치료제는 인보사케이주가 처음이다.