[메디게이트뉴스 박도영 기자] 플랫폼 기술과 인공지능(AI) 기반 신약 개발에 대한 투자자들의 관심이 높아지면서 바이오텍에 대한 벤처캐피탈(VC) 투자 역시 다시 활기를 보이고 있다. 올해 바이오텍 투자 시장은 면역학과 호흡기 질환 분야에서 상당한 규모의 투자 유치로 시작했고, 여전히 많은 자금이 종양학 분야에 투자되고 있지만 면역학 분야도 상당 부분을 차지하고 있다.

플랫폼 기반 신약 개발에 대한 투자자들의 관심이 계속 이어지는 가운데 자산 중심 모델에도 투자금이 몰렸다. 몇몇 기업은 중국 바이오 기업으로 도입한 후보물질을 기반으로 투자를 유치하고 출범을 알렸다.

메디게이트뉴스는 올해 초부터 해외 주요 VC들로부터 1억 달러 이상 투자를 받은 신약 개발 바이오텍들의 주요 자산과 기술을 살펴보고, 글로벌 VC들이 어떤 분야에 관심이 높은지 알아봤다.

파라빌리스, 헬리콘 펩타이드 플랫폼으로 1조원 넘는 누적 투자금 유치

먼저 플랫폼 기술을 바탕으로 다양한 자산을 개발하고 있는 바이오 기업을 살펴보면, 가장 많은 투자를 받은 곳은 파라빌리스 메디슨(Parabilis Medicines)이다. 파라빌리스는 헬리콘(Helicon) 펩타이드 플랫폼을 활용해 기존에는 치료가 불가능했던 표적으로 공략하는 데 주력하는 기업으로, 3억500만 달러 규모의 시리즈 F 투자 유치에 성공했다. 누적 투자금은 약 8억1188만 달러로, 1조 원이 넘는다.

파라빌리스의 주력 파이프라인은 Wnt/β-카테닌 경로의 핵심 하류 노드를 표적하는 첫 치료제인 졸루카테타이드(zolucatetide, 개발명 FOG-001)다. 데스모이드 종양에 대한 등록 임상시험으로의 진전과 함께 유전적으로 단순한 종양부터 더 복잡한 종양 유형에 이르기까지 다양한 종양 유형에 대한 평가를 지속할 예정이다. 또한 전립선암 분야에서 그동안 치료가 어려웠던 표적인 ERG와 알로스테릭 ARON을 표적하는 헬리콘 분해체 전임상 프로그램에서 고무적인 데이터를 확보하며, 졸루카테타이드를 넘어 헬리콘 플랫폼의 폭넓은 적용 가능성을 확인하고 있다.

미라도르 테라퓨틱스(Mirador Therapeutics)는 250만 건 이상의 면역 섬유증 질환 환자 프로파일을 활용해 신속하게 표적 발굴 및 검증, 환자 분류를 지원하는 Mirador360 플랫폼을 보유하고 있다. 데이터를 첨단 머신러닝 기술과 통합해 복잡한 면역 경로를 분석하고 병용요법 우선순위 설정, 적응증 확대를 지원해 치료제 개발의 속도와 성공률을 높여준다.

이를 바탕으로 면역 매개 염증성 및 섬유화 질환 치료제를 개발하는 데 집중하고 있으며, 최근 2억5000만 달러 규모의 시리즈 B 투자를 유치해 누적 투자액이 6억5000만 달러를 넘어섰다. 크론병, 궤양성 대장염, 류마티스 관절염, 특발성 폐섬유증 등 4가지 주요 적응증에서 2027년 말까지 10건 이상의 임상 결과를 발표할 것으로 예상하고 있다.

최근 VC들의 선택과 집중 전략으로 후기 단계 자산에 많은 자금이 쏠리는 경향이 높아지는 가운데, 아직 전임상 단계지만 자체 플랫폼 기술을 바탕으로 1억 달러 이상 자금을 확보하는 데 성공한 기업도 다수 있었다. 이 중 사노피 벤처스(Sanofi Ventures)가 2개 기업의 투자에 참여해 눈길을 끌었다.

코르사나 바이오사이언스(Korsana Biosciences)는 파라곤 테라퓨틱스(Paragon Therapeutics)와 공동 개발한 아밀로이드 베타 표적 셔틀 항체 치료제 KRSA-028를 개발하고 있다. 트랜스페린 수용체(TfR1) 및 Fc 엔지니어링을 통합한 독자적인 치료 표적화(THETA) 플랫폼을 활용해 뇌 전달을 개선하고 기존 TfR1 기반 치료법의 한계를 해결하도록 설계됐다.

최근 1억5000만 달러 규모의 시리즈 A 투자를 유치했으며, 2027년 중반 건강한 사람을 대상으로 한 안전성 데이터를, 2027년 말까지 알츠하이머 환자의 아밀로이드 플라크 제거를 입증하는 초기 개념 증명 데이터를 도출하는 것이 목표다.

디아고날 테라퓨틱스(Diagonal Therapeutics)는 유전 질환의 근본 원인을 해결할 수 있는 질병 조절(disease-modifying) 클러스터링 항체 발굴 플랫폼으로 투자자들의 관심을 모았다. 클러스터링 항체는 두 개 이상의 수용체에 결합해 특정 구조로 결합시킴으로써 신호 전달 연쇄 반응을 조절할 수 있고, 이를 통해 하위 신호 전달을 활성화하거나 억제할 수 있다. 이러한 항체는 수용체의 복합적인 결합을 촉진해 병적으로 변형된 시노 전달 경로를 자극하거나 억제함으로써 질병의 진행을 억제할 수 있다.

이번에 조달한 1억2500만 달러 규모의 시리즈 B 투자금은 유전성 출혈성 모세혈관확장증(HHT)와 폐동맥 고혈압(PAH)의 근본 원인을 교정하도록 설계된 'DIAG723'을 개발하는 데 사용한다. 올해 상반기 중 HHT 환자를 대상으로 첫 임상시험을 시작한다.

GLP-1 작용제와 호흡기·편두통 치료제 등 유망 후보물질 중국에서 도입

중국 바이오 기업으로부터 기술이전 받은 유망한 후보물질을 기반으로 한 바이오 기업들에도 많은 VC들이 투자했다. 코르셀 파마슈티컬스(Corxel Pharmaceuticals)는 2024년 12월 빈센티지(Vincentage)로부터 경구용 저분자 GLP-1 수용체 작용제 'CX11(VCT220)'를 중국 외 지역에서 개발하고 상업화하기 위해 인수했다. 현재 미국에서 진행하는 2상 임상시험과 중국에서 빈센티지가 진행하는 3상 시험에서 비만 치료제로 평가되고 있다.

최근 2억8700만 달러 규모의 시리즈 D1 투자 유치를 완료했다. 이를 바탕으로 주력 프로그램 CX11을 발전시키고, 제2형 당뇨병 치료를 위한 글로벌 2상 임상을 계획할 예정이다. 이 외에도 급성 허혈성 뇌졸중 치료를 위한 혈전용해 및 항염증제인 JX10, 고혈압 치료를 위한 고선택성 알도스테론 합성효소 억제제인 ​​JX09 등 심대사 질환 전반에 걸친 저분자 화합물을 임상 개발 단계로 발전시킬 계획이다.

에어넥시스 테라퓨틱스(AirNexis Therapeutics)는 2억 달러 규모의 시리즈 A 투자 유치를 완료하고, 하이스코 제약 그룹(Haisco Pharmaceutical Group)으로부터 만성폐쇄성폐질환(COPD) 치료를 위한 이중 PDE3/4 억제제 'AN01(HSK39004)'의 중국 외 지역 권리를 확보했다.

AN01은 기관지 확장과 염증 인자 방출 감소라는 이중 작용 기전을 통해 시너지 효과를 발휘하는 약물로, COPD의 유지 치료에 도움이 될 것으로 예상된다. 현재 중국에서 흡입 현탁액과 흡입 분말 두 가지 제형으로 2상 임상시험이 진행되고 있다. 계약에 따라 하이스코는 에어넥시스의 지분 19.9%를 확보하며 선지급금을 포함해 최대 9억9500만 달러를 받을 수 있다. 에어넥시스는 이번 투자금으로 2상 임상 개발을 추진할 예정이다.

슬레이트 메디슨(Slate Medicines)은 1억3000만 달러 규모의 시리즈 A 투자 유치와 함께 다츠바이오 파마슈티컬스(DartsBio Pharmaceuticals)로부터 항-PACAP 단클론항체 SLTE-1009의 라이선스를 도입하며 출범했다.

PACAP(pituitary adenylate cyclase-activating polypeptide)은 편두통 및 기타 두통 질환 예방에 대해 임상적으로 검증된 새로운 표적으로, 현재 여러 치료제에 사용되는 CGRP 경로와는 다른 표적이다. 기존 예방 치료법에 반응이 충분하지 않은 환자들에게 도움을 줄 것으로 기대된다. SLTE-1009는 반감기 연장을 통해 피하 투여를 할 수 있도록 설계된 잠재적 베스트인클래스(best-in-class) 약물로, 올해 중반 1상 임상시험에 돌입할 계획이다.