[메디게이트뉴스 박도영 기자] CAR-T세포 치료제 승인에 이어 세계 첫 유전성 망막질환 유전자 치료제 탄생이 예고됐다.

미국 FDA 세포, 조직 및 유전자치료제 자문위원회는 12일 스파크 테라퓨틱스의 이중대립 RPE65-매개 유전성 망막질환 치료 후보물질 럭스터나(LUXTURNA)를 만장일치로 승인 권고했다.

FDA가 반드시 자문위 권고를 따라야 하는 것은 아니지만 대부분 수용하며, 최종 허가를 받으면 미국에서 유전성 질환에 대한 첫 유전자 치료제가 된다.

럭스터나는 아데노 관련 바이러스 매개 유전자 치료제로 1회 투여로 유전성 망막질환에 의한 시력 감소를 치료한다.

이번 승인 권고는 럭스터나 투여 30일 후와 매년 방문 추적을 통해 시각 기능 개선을 측정한 3상 임상 자료를 근거로 이뤄졌다.

주요 연구자인 미국 펜실베니아대 안과 Albert M. Maguire 교수는 "완전 실명으로 진행하는 주요 원인인 RPE65 매개 유전성 망막질환은 현재까지 사용할 수 잇는 치료 옵션이 없었다"면서 "이번 자문위 결정은 유전성 망막질환에 의한 실명을 잠재적으로 치료하는데 중요한 한 걸음을 내딛은 것"이라고 말했다.

럭스터나와 관련된 심각한 이상반응이나 해로운 면역 반응은 관찰되지 않았다. 흔한 이상 반응은 결막 충혈, 백내장, 안압증가, 망막 열공으로 1상과 3상에서 10% 가량 보고됐다.

눈에 대한 이상 반응은 1상과 3상에서 각각 1건씩 보고됐는데, 3상에서 발생한 이상반응은 외과적 시술 과정과 관련된 것이었다.

FDA의 최종 결정은 내년 1월 12일 나올 예정이다.