바이오오케스트라가 2023 바이오 인터내셔널 컨벤션 (BIO international convention, 바이오 USA)에서 바이오오케스트라의 설립자이자 최고경영자인 류진협 박사가 리드 프로그램 BMD-001의 siRNA-BTRiN 및 영장류(NHP) 연구 결과에 대한 발표를 진행한다고 7일 밝혔다. 바이오USA는 6월 5일부터 8일까지 미국 보스턴에서 개최될 예정이다.

기업 발표 외에도 류 대표 포함 주요 임원진은 3월에 발표한 1조1000억 규모의 뇌 표적 고분자기반 핵산 약물전달체 (BDDS) 기술 이전 소식에 따른 글로벌 파트너사들과의 후속 미팅을 갖고, 독자적인 정맥 주사 제형 약물전달플랫폼에 관심을 보이는 미국, 유럽, 일본의 주요 글로벌 제약사들을 만나 대응할 계획이다.

바이오오케스트라는 표적 부위(tissue)와 세포(cell) 전달 기능을 가지고 있는 뇌 특이적 약물전달시스템 BDDS과 독점적인 RNA 화학을 결합한 RNAi 나노의약품 플랫폼(BTRiN)을 활용하여 퇴행성 뇌 질환 치료에 중요한 이정표가 된 BMD-001 및 뇌 특정 유전자를 표적하는 siRNA 프로그램을 개발했다.

이번 BIO USA에서는 ▲ASO BTRiNTM (BMD-001): 급성의 알츠하이머 유발 영장류 모델에서 정맥주사를 통한 성공적인 약물 전달 및 질병 개선의 효능 ▲siRNA BTRiN 프로그램: 정맥 주사 후 뇌하수체 영역에서 표적 유전자 녹다운(knock down) 효율성 입증 등을 발표한다.

해당 연구는 단일 정맥주사 제제를 통해 구동된 여러 실험결과에서 주목할 만한 퇴행성 신경 질환 표적 유전자 녹다운(target gene knock down)과 함께 뇌의 광범위한 생체 분포에 대해 다룬 초기 영장류(NHP) 및 설치류 대상 연구결과와 일치한다. 바이오오케스트라는 2024년 임상시험계획(IND) 제출을 위한 준비를 마칠 것으로 예상하고 있다.

류 대표는 “바이오 USA에서 우리의 최신 siRNA 연구 결과를 발표하게 돼 영광이다. 이는 우리의 정맥 주사 제제가 여러 검증에 걸쳐 질병의 표적 유전자를 현저히 낮출 뿐 아니라, 일관되고 지속적으로 뇌의 광범위한 약물 분포를 달성한다는 사실을 입증한다”면서 “오늘의 이러한 결과는 알츠하이머병, 루게릭병, 파킨슨병을 표적으로 하는 퇴행성 뇌 질환 치료제 BMD-001 개발에 힘을 더할 것이다”고 밝혔다.

바이오오케스트라 최고의학책임자(CMO) 루이스 오데아(Louis O’Dea) 박사는 “우리는 아밀로이드 베타 플라크, 신경 섬유 엉킴(neurofibrillary tangles), 뇌 상주 대식세포(brain-resident macrophage)의 지속적인 활성화, 아밀로이드 베타와 타우 병리를 악화시키는 기타 면역 세포 등 퇴행성 뇌 질환 병리와 관련된 후성 유전학적 요인을 표적으로 하는 독자 개발 정맥주사 제제의 나노의약품 플랫폼을 지속적으로 발전시키고 있다”면서 “이번 연구 결과는, 현존하는 치료법이 최소한의 결과만을 제공하는 반면, 현 시대의 가장 골치 아픈 뇌 질환과 장애를 표적으로 하는 RNAi 의약품 접근법의 치료 잠재력에 대한 강력한 전임상 결과라고 확신한다”고 말했다.