미국 FDA가 특정 암종이 아닌 바이오마커에 대한 치료제 사용을 신속 승인했다. 암종의 위치가 아닌 바이오마커에 근거에 치료제를 쓰도록 한 것은 처음이다.

FDA는 최근 MSD의 키트루다(성분명 펨브롤리주맙)를 MSI-H나 dMMR 바이오마커를 가진 절제 불가능하거나 전이성 고형암 성인 및 소아 환자에 사용할 수 있도록 허가했다.

이 적응증은 이전 치료에도 질병이 진행된 고형암 환자나 항암화학요법 후에도 진행된 결장암 환자 중 마땅한 치료 대안이 없는 경우에 적용된다.

FDA 약물평가연구센터 Richard Pazdur 디렉터는 "항암 치료 분야에서 중요한 첫걸음"이라면서 "지금까지 FDA는 폐암, 유방암 치료제처럼 암이 신체 어느 부위에서 시작했는지에 근거해 치료제를 승인해 왔지만 이제는 종양의 위치와 무관하게 종양의 바이오마커에 근거에 치료제를 승인하게 됐다"고 전했다.

MSI-H와 dMMR 종양은 세포 내 DNA 복구 문제로 기형이 생긴다. 이런 바이오마커를 가진 종양은 대부분 결장이나 자궁내막, 위암에 흔히 발견되고, 유방, 전립선, 방광, 갑상선 등 다른 부위에서는 비교적 덜 발생한다.

전이성 결장암 환자에서 MSI-H와 dMMR 바이오마커가 나타나는 경우는 대략 5% 정도로 알려져 있다.

키트루다는 FDA로부터 이전에 전이성 흑색종, 전이성 비소세포폐암, 재발성 또는 전이성 두경부암, 호지킨 림프종, 요로상피세포암으로 허가를 받았다.