GC녹십자는 파트너사인 클리니젠(Clinigen K.K.)이 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 뇌실 내 투여 방식의 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV (intracerebroventricular)'의 품목허가를 획득했다고 22일 밝혔다. 

헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 

기존 정맥주사 제형의 약물이 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 통과하지 못해 '뇌실질 조직(cerebral parenchyma)'에 도달하지 못하는 점을 개선한 방식이다.

중추신경손상을 보이는 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 달한다. 헌터라제 ICV는 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 약물이 전달돼 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시킬 전망이다.

일본 국립성육의료연구센터 오쿠야마 토라유키(Okuyama Torayuki) 교수가 진행한 임상에 따르면, 헌터라제 ICV가 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 '헤파란황산(HS, heparan sulfate)'을 크게 감소시키고 발달 연령 유지 혹은 개선 효과를 보이는 것으로 나타났다.

허은철 GC녹십자 사장은 "이 같은 방식의 헌터증후군 치료제 허가가 나온 것은 이번이 전 세계 최초"라며 "이번 승인은 중증형 헌터증후군 환자의 중추신경손상 문제에 대한 미충족 수요를 해소하기 위해 노력해 온 환자와 의료진, 지역사회의 큰 업적이 될 것"이라고 말했다.

타카시 마츠키(Takashi Matsuki) 클리니젠 대표이사는 "GC녹십자와의 파트너십을 통해 획기적인 신약에 대한 제조와 마케팅 승인을 획득했다"면서 "일본 내 헌터증후군 환자들에게 가능한 한 빠르게 치료제를 제공할 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.

한편 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다.