파로스아이바이오가 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제로 개발 중인 PHI-101의 글로벌 임상 1상 최종결과보고서(CSR)를 수령했다고 1일 밝혔다.

보고서에 따르면 PHI-101은 기존 승인 치료제에 내성이 생겨 불응하거나 재발한 AML 환자들에게 안전성과 내약성 및 치료 효능을 보이는 것으로 확인됐다. 5개 용량으로 진행된 이번 임상에서 PHI-101은 최고 용량까지 용량제한독성이 발생하지 않아 우수한 내약성을 확인했으며 약물 및 용량과 연관된 활력징후의 변화나 심각한 심장독성은 발견되지 않았다.

파로스아이바이오는 이러한 성과를 바탕으로 PHI-101의 글로벌 임상 2상을 본격 추진해 혁신 항암제로서의 잠재력을 빠르게 입증하고 조기 상용화의 기반을 탄탄히 구축한다는 계획이다.

이번 임상은 서울대병원, 서울아산병원, 삼성서울병원, 부산대병원, 서울성모병원, 호주 ICON 암센터 등에서 재발·불응성 AML 환자 총 30명을 대상으로 진행됐다. FLT3 저해제를 포함해 기존에 여러 차례 치료를 받아 중증도가 높은 고난이도의 환자가 다수 참여했음에도 임상 1b상의 평가 가능한 환자의 50%가 종합완전관해(Composite Complete Response)를 보였다.

종합완전관해란 완전 관해(CR)와 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS)를 포함한 수치다. 또한 종양 크기가 줄거나 사라지는 객관적 반응률(ORR)은 67%를 기록했다.

파로스아이바이오 윤정혁 대표는 "이번 1상 결과를 통해 PHI-101이 글로벌 혁신 항암제로서 지닌 높은 잠재력과 가능성을 다시 한번 확인할 수 있었으며, 파로스아이바이오의 AI 기반 신약개발 경쟁력 역시 입증하는 중요한 성과를 거뒀다"며 "글로벌 기술이전과 함께 임상 2상을 신속히 추진해 급성 골수성 백혈병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 빠른 시일 내 제공할 수 있도록 총력을 다하겠다"고 말했다.