[메디게이트뉴스 박도영 기자] 영국 국립 보건 임상연구원(NICE)이 국가보건서비스(NHS)에 경구용 고셔병 치료제인 세레델가(성분명 엘리글루스타트)를 성인 제1형 환자 대상 1차 치료제로 권고한다는 급여 결정을 최근 발표했다.

현재까지 표준치료법은 정맥 주사 방식의 효소 대체요법(ERT)이었다.

사노피 젠자임의 세레델가는 글루코실세라마이드 합성효소를 억제해 글루코세레브로시다아제 효소가 분해해야 하는 기질을 부분적으로 미리 줄이는 기질감소치료제(SRT)다.

피터 쿠이퍼(Peter Kuiper) 사노피 젠자임 영국·아일랜드 대표는 "고셔병 환자들이 최초로 NICE 권장을 받은 경구용 치료제인 세레델가에 대한 접근성 보장에 한 발자국 더 가까워졌다"면서 "다른 정부 규제기관 역시 NICE의 선례에 따라 같은 수준의 치료제 선택권을 환자들에게 허용해 주기를 바란다"고 전했다.