글로벌 헬스케어 기업 사노피의 한국법인은 듀피젠트 프리필드주(Dupixent, 성분명 두필루맙, 유전자재조합)가 식품의약품안전처로부터 만6개월부터 만5세 영유아의 조절되지 않는 중등도~중증 아토피피부염 치료제로 적응증 확대 승인을 받았다고 8일 밝혔다.

식약처는 3일 듀피젠트 아토피피부염 치료 적응증을 만6개월 이상의 영유아에서 국소치료제로 적절히 조절되지 않거나 이들 치료제가 권장되지 않는 중등도~중증 아토피피부염 치료까지 확대했다.

아토피피부염의 85~90%는 만5세 미만에서 증상이 나타나고, 증상이 심한 중증은 질환이 성인이 될 때까지 지속되거나 재발될 수 있다. 그러나 만5세 미만의 중등도~중증 아토피피부염 환자를 대상으로 허가된 치료제는 국소치료제로 제한돼 있고 국소치료제로 조절되지 않는 환자들은 장기적인 피부 위축이나 감염의 위험 때문에 사용할 수 있는 전신치료제가 제한적인 실정이었다.

듀피젠트는 이번 적응증 확대를 통해 영유아까지 전 연령대를 아우르는 효과와 안전성 프로파일을 확인했으며 영유아 중등도~중증 아토피피부염 치료의 새로운 표준을 제시하게 됐다.

이번 적응증 확대는 LIBERTY AD PRESCHOOL 무작위, 이중맹검, 위약대조 3상 임상 결과를 근거로 이뤄졌다. 해당 임상 연구는 만6개월에서 만5세의 국소치료제로 적절히 조절되지 않는 아토피피부염 환자를 대상으로 듀피젠트의 유효성과 안전성을 평가했다.

그 결과 듀피젠트와 국소 코르티코스테로이드(TCS, Topical Corticosteroids) 병용투여 16주차에 IGA(Investigator Global Assessment) 점수 0점 또는 1점(병변 없음 또는 병변 거의 없음)을 달성한 비율은 28%로 위약군 4% 대비 유의한 아토피피부염 병변 개선 효과를 확인해 1차 유효성 평가변수를 충족했다.

또한 16주차에 2차 유효성 평가변수인 EASI-75를 달성한 환자 비율은 듀피젠트와 TCS 병용투여군에서 53%로 위약군 11% 대비 유의하게 높았다. 듀피젠트와 TCS 병용 투여군에서 최대 가려움증 NRS(Worst Scratch and Itch Numerical Rating Scale) 점수가 위약군 2.2% 대비 49.4% 개선돼 아토피피부염의 대표적인 증상인 가려움증을 유의하게 개선했다.

영유아 환자의 삶의 질과 주관적 증상까지도 개선하는 것으로 나타났다. 듀피젠트와 TCS 병용 투여군에서 투여 16주차에 소아 피부 삶의 질 지수(CDLQI, Children’s Dermatology Life Quality Index)는 위약군 2.5점 대비 10점 개선해 유의한 차이를 보였다. 환자중심 평가지표인 환자중심습진평가(POEM, Patient-Oriented Eczema Measure)는 위약군 3.8점 대비 12.9점의 유의한 개선 효과를 보였다.

안전성 측면에서 만6개월부터 만5세 영유아 환자를 대상으로도 만6세 이상 소아, 청소년, 성인 환자를 대상으로 한 3상 임상 연구에서 확인된 안전성 프로파일과 일관된 결과를 보였다. 듀피젠트 투여군에서 치료와 관련해 중대한 이상반응이나 치료 중단 사례는 없었으며, 영유아 환자에게만 확인되는 새로운 이상반응은 보고되지 않았다.

사노피-아벤티스 코리아 스페셜티 케어 사업부 총괄 박희경 대표는 "만6개월부터 만5세 영유아 아토피피부염은 환아 스스로 질환을 관리하기 어려워 보호자의 질환 부담이 높고 수면장애 등을 동반해 성장 및 발달과 정서에도 부정적인 영향을 줄 수 있다. 그럼에도 국소치료제 외에는 치료 옵션이 제한적이고, 이마저 연령 제한이 있어 국소치료제로 증상이 조절되지 않는 환아들은 치료의 사각지대에 놓여 있었다"고 말했다.

이어 그는 "듀피젠트는 아토피피부염의 주요 원인 물질인 제2형 염증을 표적치료하는 기전을 바탕으로 아토피피부염 증상을 효과적으로 조절하면서도 연령을 불문하고 꾸준한 안전성 프로파일을 확인한 치료제다. 이에 사노피-아벤티스 코리아는 국내 영유아 환자들을 대상으로 한 듀피젠트® 치료 승인을 받기 위해 최선의 노력을 다했으며 미국에 이어 전세계 2번째로 적응증 확대 소식을 알리게 돼 기쁘다. 이번 적응증 확대를 통해 듀피젠트®가 국내 영유아 환아들을 위한 치료의 길을 열고 보호자의 질환 부담도 덜어줄 수 있기를 기대한다"고 덧붙였다.