유전자교정 전문기업 툴젠이 초소형 CRISPR 유전자가위 기술에 대한 중국 특허를 등록했다고 22일 밝혔다.

툴젠의 초소형 CRISPR 유전자가위 관련 특허는 2018년 한국특허 등록, 2019년 미국 특허 등록, 2020년 호주, 일본 특허 등록에 이어 추가로 중국에 등록됐다. 이 외에도 유럽, 캐나다 등 3개 국가에서 특허 등록을 위해 출원해 심사 중이다.

툴젠의 초소형 CRISPR 유전자가위 기술은 Campylobacter jejuni(C.jejuni) 유래 CRISPR 유전자가위(cjCas9)로 보편적으로 사용하는 S.pyogenes 유래 CRISPR/Cas9에 비해 활성이 낮아 보편적 활용도는 제한되지만 크기가 작고 특이성이 높아 체내 유전자교정 치료 활용에 장점이 있다. 또한 전달 유전자의 크기에 제한이 있는 아데노 부속 바이러스(AAV) 기술과의 접목도가 높다.

cjCas9 은 기존 Wild-type CRISPR/Cas9 시스템보다 크기가 약 30% 작다. 체내(in vivo)에서 유전자가 교정되는 치료제를 개발할 때 유전자가위를 '아데노 부속 바이러스(AAV)'에 적재해 전달한다. 당사 초소형 유전자가위 cjCas9는 기존 보다 전달효율성을 높여 유전자교정 효율성과 안정성을 모두 갖춘 유전자가위 기술을 확보했다.

툴젠은 cjCas9 유전자가위 시스템을 AAV를 활용해 유전자교정 치료제 개발에 활용하여 임상개발에 속도를 낼 예정이다.

툴젠 김영호 대표이사는 "툴젠은 초소형 유전자가위 cjCas9 뿐만 아니라 더 정밀한 유전자가위 Sniper Cas9과 Sniper Cas9 2.0 등 지속적인 차세대 유전자가위를 개발하고 있다"며 "지속적인 연구개발을 통해 CRISPR시스템을 뛰어넘는 차세대 유전자가위 개발에도 연구를 박차고 있다"고 말했다.