[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 규제의사결정에 리얼월드근거(RWE)를 사용할 수 있도록 데이터 표준에 대한 지침을 내놨다.

25일 관련업계에 따르면 FDA는 최근 의약품 및 생물학적 제제의 리얼월드데이터(RWD) 제출 방법에 대한 FDA의 생각을 요약한 업계 지침 초안을 발표했다.

FDA는 RWD에서 파생된 연구 데이터를 해당 의약품에 대한 서류 제출에 포함하기 위해 표준화하는데 ▲일관성 없는 소스 및 형식 ▲서로 다른 표준, 용어, 교환 형식 ▲데이터를 집계하기 위한 데이터 세트 구축에 사용되는 방법 및 알고리즘의 광범위함 ▲전체 데이터 품질의 변동 등 여러 문제가 있음을 인식하고 있다고 밝혔다.

이번 지침에서는 의료 데이터를 현재 지원되는 데이터 표준(예: Clinical Data Interchange Standards Consortium의 Study Data Tabulation Model)에 매핑하는 방법에 대해 몇 가지 예를 제공하고, RWD 제출은 여전히 FDA 데이터 표준 카탈로그에 명시된 것을 사용해야 한다고 명시했다.

FDA가 지원하는 데이터 표준을 따르기 위해 제약회사는 해당 약물 제출에서 필요한 형식으로 연구 데이터 세트를 생성하는데 필요할 수 있는 관련 데이터 변환(transformation) 또는 전환(conversion), 매핑(mapping)을 고려해야 한다. FDA는 조기에  해당 약물 제출을 처리할 FDA 검토 부서에 연락해 데이터 표준으로 변환하기 위한 접근 방식에 대해 논의할 것을 권장한다. 제약사는 해당 접근 방식에 대해 자세하게 설명할 준비가 돼 있어야 한다.

FDA는 "거의 모든 데이터 영역에서 RWD 소스와 FDA 지원 데이터 표준 사이에 사용되는 용어와 정확한 의미에 큰 차이가 있음을 알고 있다"고 설명했다.

예를 들어 성별이 CDISC 용어에서 물리적 특성을 기반으로 한 개념으로 성문화될 수 있는 반면 전자건강기록(EHR)에서는 젠더 정체성을 사용할 수 있다. 이러한 경우 제약사는 연구 결과에 대한 CDISC의 용어에 성 변수 또는 기타 변수를 매핑하는 잠재적 영향을 문서화해야 한다.

지침에서는 RWD에 대한 특정 CDISC 데이터 요소를 선택한 근거와 이 둘의 차이점에 대한 문서화가 중요하다고 했다. 제약사는 연구 데이터 검토자 가이드의 일부 또는 부록으로 데이터 매핑의 일반적인 접근 방식과 예상되는 영향에 대한 설명을 제공해야 한다. 또한 사용된 모든 데이터 요소의 정의와 다른 데이터와의 관계, 출처, 사용, 형식 등 모든 관련 정보를 문서화하는 데이터 사전을 포함해야 한다.

한편 FDA는 RWE 사용 기회를 확대하기 위해 노력하고 있다. 9월에는 규제 의사 결정을 용이하기 위해 EHR과 의료 청구 데이터에서 추출한 RWD를 사용하는 방법에 대한 지침 조안을 발표했다. 더불어 이번 지침에서 FDA는 데이터 표준 관련 추가 지침을 발표하거나 RWD 출처에서 파생된 연구 데이터에 대한 표준으로 카탈로그를 업데이트할 계획임을 밝혔다.