[메디게이트뉴스 박도영 기자] 원형탈모증 치료제 중 청소년 환자를 대상으로 처음으로 허가된 약물이 국내 출시돼 탈모 증상으로 고통받는 젊은 환자들에게 새로운 치료옵션이 제시될 전망이다.

한국화이자제약이 '리트풀로캡슐50㎎(LITFULO, 성분명 리틀레시티닙토실산염)'의 출시를 기념해 5일 그랜드 인터컨티넨탈 서울 파르나스에서 기자간담회를 열고, 국내 중증 원형탈모증 치료 환경에서의 미충족 수요와 리트풀로의 임상적 의의를 조명했다.

 

리트풀로는 하루 한 번 먹는 JAK(Janus kinase) 억제제로, 지난해 9월 식품의약품안전처로부터 성인 및 12세 이상의 청소년에서 중증 원형탈모증 치료제로 허가받았다.
 

연자를 맡은 서울아산병원 피부과 원종현 교수는 "다양한 임상 양상을 보이는 자가면역 질환인 원형탈모는 일반적으로 탈모반, 모발탈락을 호소하며, 모발이 완전히 손실되는 전두탈모 또는 모든 체모가 손실되는 전신 탈모로 진행될 수 있고, 다른 자가면역질환도 동반될 수 있다"고 말했다. 

 

원 교수에 따르면 원형탈모는 20년 이내에 환자 100%가 재발을 경험할 정도로 재발율이 높은 질환으로, 환자에게 상당한 심리적 부담을 유발하고 우울증과 같은 정신 건강 문제와도 밀접한 관련이 있어 삶의 질에 큰 영향을 미친다.

그는 "최근 JAK 억제제가 등장하면서 중증 원형탈모증 치료 옵션이 점차 확대되고 있는 만큼 국내 환자분들이 적극적으로 치료받을 수 있는 환경이 될 수 있기를 기대한다"고 강조했다.

 

두 번째 연자로 나선 한국화이자제약 의학부 정성범 이사는 리트풀로의 기전과 주요 임상연구인 ALLEGRO 2b/3상 결과를 소개했다. 

ALLEGRO 임상 연구는 2018년 12월부터 2021년 6월까지 두피 탈모 정도가 50% 이상인 환자 718명을 대상으로 18개국 118개 기관에서 진행됐으며, 탈모 중증도 기준(SALT)을 통해 리트풀로의 효능과 안전성을 평가했다. 

환자들은 무작위 배정으로 통해 총 5개의 치료군과 2개의 위약군으로 분류됐다. 리트풀로 200㎎ 1일 1회 요법으로 4주간 부하 용량 기간을 거친 뒤 각각 50㎎, 30㎎을 같은 용법으로 20주 간 투약한 군과 200㎎부하 용량 기간 없이 처음부터 각각 50㎎, 30㎎, 10㎎씩 같은 용법으로 24주간 투약한 군으로 치료군을 선정하고, 2개 위약군은 처음부터 위약을 24주간 투여했다.

24주 시점에 리트풀로 치료군은 배정된 용량을 변경 없이 지속 투여했으며, 위약군은 리트풀로(50㎎ 1일 1회 24주 또는 200㎎ 부하 용량 1일 1회 4주+50㎎ 1일 1회 20주)로 전환해 24주 간 추가 투약했다.

연구 결과, 24주 후에 리트풀로 50㎎ 치료군에서 위약군 대비 통계적으로 유의하게 높은 비율로 80% 이상의 두피가 모발로 덮인 것을(SALT≤20) 확인했다. 또한 24개월 장기 연구에서도 12개월, 24개월 시점에 리트풀로 50㎎ 투약군에서 각각 45.1%, 60.8%의 환자가 SALT≤20을 달성한 것으로 나타났다. 

 

정 이사는 "리트풀로는 글로벌 임상 연구를 통해 성인 및 12세 이상 청소년을 대상으로 유의한 치료 효과를 확인했다"면서 "1차 평가변수인 SALT 점수 20점 이하 환자 비율을 평가한 결과, 치료 24주 시점에서 리트풀로 50㎎ 치료군의 23%가 SALT 점수 20점 이하를 기록해 위약군의 2% 대비 통계적으로 유의하게 높은 치료 유효성을 보였다"고 설명했다.

이어 그는 "48주 시점에서 리트풀로 50㎎ 치료군의 SALT 점수 20점 이하인 비율은 43%로, 위약군 10% 대비 유의미한 치료 유효성을 확인했으며 시간이 경과함에 따라 치료 유효성이 높아지는 경향을 보였다"고 덧붙였다.

 

한국화이자제약 스페셜티케어 사업부 총괄 이지은 전무는 "리트풀로 출시를 통해 국내 많은 중증 원형탈모증 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하고, 특히 치료 옵션이 없었던 청소년 환자들에게 새로운 희망을 전하게 돼 뜻 깊게 생각한다"며 "한국화이자제약은 앞으로도 환자들의 삶을 변화시킬 수 있는 혁신적인 신약을 통해 원형탈모증 환자들의 삶의 질 향상에 기여하고 치료 환경 개선을 위해 최선을 다하겠다"고 밝혔다.