큐로셀이 최근 서울성모병원에서 개시된 난치성 루푸스 환자 대상 임상 연구를 통해 안발셀이 투여됐다고 17일 밝혔다. 이는 자가면역질환 환자에게 진행된 국내 첫 CAR-T 치료 사례다.

전신 홍반성 루푸스(SLE)는 면역체계 이상으로 인해 신체의 정상 세포와 조직을 공격하는 만성 자가면역질환이다. 피부, 관절, 신장, 폐, 심장, 중추신경계 등 전신 장기에 다양한 염증과 손상을 유발할 수 있으며, 아직 명확한 발병 원인이 밝혀지지 않아 완치가 어려운 질환으로 알려져 있다. 특히 기존 면역억제 치료에도 반응하지 않는 중증 환자에서는 장기 부전이나 생명을 위협하는 합병증으로 이어질 수 있다.

이번 임상은 기존 치료에 반응하지 않는 루푸스 환자에게 새로운 치료 옵션을 제시하는 전환점이자 CAR-T 치료가 혈액암을 넘어 자가면역질환으로 적응증을 확장할 수 있음을 시사한다.

임상은 서울성모병원 류마티스내과 주지현, 이봉우 교수, 혈액내과 윤재호 교수 주도로 3월 진행됐으며, 치료 대안이 없던 40대 여성 루푸스 환자에게 안발셀이 투여됐다. 환자는 안발셀 투여 이후 급성 부작용 없이 일상생활이 가능할 정도로 회복됐으며, 면역억제제 중단 이후에도 루푸스 관련 질병 지표가 호전되는 등 긍정적인 초기 치료 반응을 보이고 있다.

안발셀은 B세포 표면 항원인 CD19를 타깃하는 CAR-T 치료제다. 기존 재발성 및 불응성 거대 B세포 림프종(LBCL) 환자 대상 임상을 통해 뛰어난 약효와 안전성을 입증했으며, 현재 식품의약품안전처 품목허가 절차가 진행 중이다. 루푸스는 병리기전상 B세포가 핵심 역할을 담당하기 때문에, CD19 CAR-T는 자가면역질환 치료에서도 새로운 치료 전략으로 주목받고 있으며, 최근 해외에서도 CAR-T를 활용한 루푸스 치료 사례들이 보고되고 있다.

큐로셀 김건수 대표는 “전신 홍반성 루푸스는 기존 치료에 반응하지 않는 경우 주요 장기에 심각한 손상을 초래할 수 있어 생명을 위협하는 중증 자가면역질환이다”며, “림프종에서 유효성과 안전성이 입증된 안발셀이 루푸스 환자에게도 혁신적인 치료 대안이 될 수 있도록 신속한 연구개발에 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

한편, 이번 임상은 보건복지부 지정 1기 연구중심병원인 서울성모병원의 세포치료 및 난치성 자가면역 중점 연구 분야 간 협력을 통해 수행됐다. 큐로셀은 이번 사례 외에도 전신 홍반성 루푸스 환자를 대상으로 한 안발셀의 제1,2상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 올해 상반기 중 신청할 예정이다.