[메디게이트뉴스 조운 기자] 입센의 희귀 간 질환 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제 아이커보(IQIRVO, 성분명 엘라피브라노)가 새로운 임상 연구에서 환자 85%의 알칼리성 인산분해효소(ALP) 정상화를 달성했다.

입센은 14일 PBC 치료제 아이커보의 새로운 임상 연구 결과, 아이커보 치료를 받은 PBC 환자의 85%가 ALP 정상화에 도달했다고 밝혔다. 이는 위약군 23% 대비 통계적으로 유의한 차이를 보인 결과다.

이번 결과는 PBC 치료 목표가 기존의 ALP 감소를 넘어 ALP 정상화로 이동할 수 있다는 가능성을 보여준 것으로 평가된다. ALP는 담즙 정체와 간 손상 정도를 반영하는 대표 지표로, 수치가 높을수록 질환이 지속적으로 진행되고 있을 가능성이 크다. 반대로 ALP가 정상 범위에 가까워질수록 더 나은 장기 예후를 기대할 수 있다.

PBC는 면역 체계 이상으로 간 안의 작은 담관이 지속적으로 손상되는 만성 진행성 희귀 간 질환이다. 질환이 진행되면 간 섬유화, 간경변, 간부전으로 이어질 수 있고 일부 환자는 간이식이 필요해질 수 있다.

환자들은 질환 진행 과정에서 극심한 가려움증, 만성 피로, 수면장애 등을 경험한다. 이러한 증상은 수십년간 환자의 일상생활과 직장, 사회활동에 영향을 미치며 삶의 질을 떨어뜨리는 요인으로 꼽힌다.

최근 국제 간학계는 ALP 정상화를 PBC 치료의 핵심 목표로 제시하는 추세다. ALP를 단순히 낮추는 수준을 넘어 정상 범위까지 회복시키는 것이 질환 진행을 늦추고 향후 간경변, 간부전, 간이식 위험을 줄이는 데 중요하다는 것이다.

이번 연구에 대해 미국 워싱턴주립대학교 의과대학 크리스 카우들리(Kris Kowdley) 교수는 “ALP를 정상 범위로 유지하는 환자들이 가장 좋은 결과를 보인다는 사실이 확인되면서 PBC 치료 목표는 ALP 감소를 넘어 정상화를 향하고 있다”며 “이번 연구는 ALP 정상화가 실제로 달성 가능한 목표임을 보여준다”고 말했다.

입센 글로벌 연구개발 총괄 크리스텔 위게(Christelle Huguet) 박사는 “ALP 정상화는 단순한 생화학적 수치 변화가 아니라 간이식 필요성을 지연시키고 환자의 예후를 개선하기 위한 중요한 치료 목표”라며 “이번 결과는 아이커보가 PBC 환자들의 ALP 정상화 달성을 지원할 수 있는 잠재력을 보여주는 중요한 근거”라고 설명했다.

이번 ELSPIRE 3b상 임상시험은 기존 1차 치료제인 우르소데옥시콜산(UDCA)에 충분히 반응하지 않거나 내약성이 없는 성인 PBC 환자를 대상으로 엘라피브라노의 유효성과 안전성을 평가하기 위해 진행됐다.

해당 연구는 제3b상, 무작위배정, 이중맹검, 위약 대조 방식으로 설계됐으며 10개국에서 총 92명의 환자가 등록됐다. 연구에는 기저 ALP 수치가 정상 상한치의 1~1.67배 수준인 환자들이 포함됐다.

환자들은 2대1 비율로 아이커보 80mg 1일 1회 투여군 또는 위약군에 무작위 배정됐다. 1차 평가변수는 치료 52주 시점의 ALP 정상화율이었다. 연구 결과는 아이커보 투여군 62명과 위약 투여군 30명을 비교해 ALP 정상화 달성 여부를 평가한 데이터를 기반으로 분석됐다.

아이커보는 미국, 유럽연합(EU), 영국 등 주요 국가에서 승인돼 사용되고 있으며, 장기 추적 연구를 통해 지속적인 효과와 안전성 데이터가 축적되고 있다. 입센은 이번 연구 결과를 향후 주요 국제학술대회에서 발표하고 규제기관에 제출할 계획이다.

국내에서는 아이커보가 2025년 7월 식품의약품안전처 허가를 취득한 상태다. 입센코리아는 현재 아이커보의 건강보험 급여를 추진하고 있다.