사노피와 리제네론은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 알리로쿠맙(alirocumab) 주사제를 승인받았다고 24일 밝혔다.
 
이번 승인으로 알리로쿠맙은 PCSK9(proprotein convertase subtilisin/kexin type 9) 억제제로 알려진 새로운 약물 계열에서 처음 FDA 승인을 받은 치료제가 됐다.
 
알리로쿠맙은 추가적으로 LDL-C(저밀도 콜레스테롤) 강하가 필요한 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 또는 임상적 죽상동맥경화성 심혈관질환(ASCVD) 성인 환자의 치료를 위해 스타틴 요법에 보조적으로 사용하는 것으로 허가 받았다. 
 
알리로쿠맙이 심혈관 이환율과 사망률에 미치는 영향은 아직 확인되지 않았다.
 
알리로쿠맙은 두 가지 용량(75 mg 및 150 mg)으로 사용할 수 있으며, 두 용량 모두 환자가 2주마다 스스로 일회용 프리필드 펜 또는 주사기를 이용해 투여하는 단회 1 mL 주사제로 시판된다.
 
브라이엄 여성 병원의 하버드 의과대학 심혈관학과 교수이자 알리로쿠맙 제3상 ODYSSEY 임상시험 프로그램의 운영위원회 위원인 크리스토퍼 캐논 박사는 "LDL-C, 즉 나쁜 콜레스테롤 수치가 높은 환자의 경우, 치료 중점은 이 수치를 낮추는 것이지만 현재 많은 환자가 생활습관 변화와 표준 요법에도 불구하고 권장 수치를 달성하지 못하고 있다"고 말했다.
 
그는 "ODYSSEY 임상시험에서 두 가지 용량의 알리로쿠맙이 현재 표준 치료만으로 LDL-C 수치를 적절하게 낮출 수 없는 여러 환자의 LDL-C 수치를 유의하게 낮췄으며, 환자 대부분은 알리로쿠맙 75mg 용량을 최대 내약 용량의 스타틴에 추가하였을 때 LDL-C 강하 목표를 달성했고,  안전성도 허용 가능한 수준이었다"고 덧붙였다.
 
이번 승인은 위약과 비교해 일관적으로 긍정적인 결과를 제시하고 현재 표준 치료법(스타틴)도 포함한 제3상 ODYSSEY 프로그램에서 얻은 자료에 기초한다.
 
매 2주 간격의 알리로쿠맙 150mg 요법을 평가한 ODYSSEY-LONG TERM 임상시험에서 알리로쿠맙은 최대 내약 용량 스타틴 등의 현재 표준 치료에 추가했을 때 투여 24주째에 LDL-C 수치를 위약 대비 58% 낮추었다.
 
또 ODYSSEY COMBOI 임상시험에서 스타틴 보조요법으로 매 2주마다 알리로쿠맙 75mg을 투여한 결과 12주째 LDL-C 수치를 위약군대비 45% 더 감소시켰다.
 
같은 임상시험에서 24주 째에는 알리로쿠맙이 위약군 대비 44% 더 감소시켰다. 8주째에 규정된 기준에 기초해 추가적인 LDL-C 수치 강하가 필요한 경우 12주째부터 남은 시험 기간 동안 알리로쿠맙을 150mg까지 증량했다. 환자의 83%는 처음 용량 수준인 75mg을 유지했다.
 
안전성의 경우, 발적(發赤), 가려움, 부기 또는 주사 부위 통증/압통 등 국소 주사 부위 반응이 가장 흔한 이상 반응(알리로쿠맙 투여군에서 7.2%, 위약군에서 5.1%)이었다.
 
이로 인한 중단율은 낮아 위약과 비슷한 수준이었다(알리로쿠맙군 0.2%, 위약군 0.4%).