[메디게이트뉴스 박도영 기자] 척수성 근위축증(SMA) 유전자 치료제로 졸겐스마(Zolgensma, 성분명 오나셈노진아베파르보벡)를 가지고 있는 노바티스(Novartis)가 또다른 SMA 유전자 치료제를 개발하기 위해 13억 달러 규모의 계약을 체결하며 새해를 열었다.

노바티스는 미국 보이저 테라퓨틱스(Voyager Therapeutics)와 헌틴텅병 및 SMA 유전자 치료제를 개발하기 위해 전략적 협력 및 캡시드 라이선스 계약을 체결했다고 2일(현지시간) 밝혔다.

계약에 따라 노바티스는 보이저에 2000만 달러 지분 매입을 포함해 총 1억 달러를 선불로 지급한다. 또한 전임상, 개발, 규제, 판매 마일스톤으로 최대 12억 달러와 파트너십을 통해 발생하는 모든 제품의 전 세계 순매출에 대한 단계별 로열티를 지급하기로 약속했다.

계약 기간 동안 노바티스는 SMA와 관련된 보이저의 TRACER 캡시드에 대한 표적 독점적 접근권을 가지며, 모든 개발과 상용화를 책임진다. 또한 헌팅턴병 AAV 유전자 치료제에 대한 전세계 권리를 갖는다. 보이저는 전임상 진행을 담당하고, 노바티스는 모든 임상 개발과 상업화를 책임진다.

보이저의 TRACER(세포 유형별 RNA 발현에 의한 AAV의 트로피즘 방향 전환) 캡시드 디스커버리 플랫폼은 광범위하게 적용할 수 있는 RNA 기반 스크리닝 플랫폼이다. 비인간 영장류(NHP)를 포함한 여러 종에서 혈액-뇌 장벽(BBB)을 강력하게 투과하고 중추신경계(CNS) 트로피즘을 강화한 AAV 캡시드를 신속하게 발굴할 수 있게 해준다.

노바티스와 보이저의 협력은 이번이 처음은 아니다. 2022년 3월 보이저와 신경계 질환 유전자 치료제에 사용할 캡시드 3개에 대한 라이선스 옵션 계약을 체결했다. 여기에는 다른 2개 표적을 추가할 수 있는 옵션이 포함됐다. 2023년 3월 2500만 달러를 선불로 지급하고 최대 6억 달러를 추가해 두 가지 미공개 신경계 질환 표적에 대한 라이선스 옵션을 행사했다.

노바티스 생물의학 연구 부문 사장인 피오나 마샬(Fiona Marshall)은 "보이저와의 협력을 통해 중증 신경질환 환자들의 삶을 개선할 수 있는 새롭고 영향력 있는 유전자 치료제를 개발할 수 있길 기대한다"면서 "보이저의 TRACER 캡시드는 중추신경계 질환에 대한 차세대 유전자 치료법을 실현할 수 있는 가능성을 가지고 있다"고 말했다.