한미약품은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 랩스글루카곤 아날로그(LAPSGlucagon Analog·코드명 HM15136)가 소아 선천성 고인슐린증 치료를 위한 희귀의약품(RPD·Rare Pediatric Disease)으로 지정됐다고 26일 밝혔다.

RPD는 희귀 소아질환을 예방 또는 치료하는 신약 후보물질의 개발을 장려하고자 제정된 FDA 특수 프로그램이다. 

RPD 지정을 받은 적응증으로 해당 후보물질의 시판 허가를 받을 경우, 향후 사용할 수 있는 우선 검토 권한(PRV·Priority Review Voucher)이 제공된다. PRV는 FDA의 허가 심사를 6개월 내에 완료할 수 있도록 해주는 권리로, 다른 제품의 시판허가 절차에서 유용하게 사용할 수 있으며 회사 간 PRV 판매 및 양도도 가능하다. 

랩스글루카곤 아날로그(LAPSGlucagon Analog)는 지난 2018년 FDA로부터 ODD(Orphan Drug Designation·희귀의약품 지정)로 승인된 데 이어 이번에 추가로 RPD로도 지정된 것이다.

이에 따라 향후 한미약품의 혁신신약 후보물질이 FDA의 의약품 신속 개발 특수 프로그램을 적용받을 가능성이 높아졌다. 

선천성 고인슐린증은 신생아와 소아에게 심각하고 지속적인 저혈당을 일으키는 희귀질환으로, 신생아 2만 5000명~5만명당 1명 꼴로 발생하며, 이중 60% 정도가 생후 1개월 안에 진단을 받는다. 

현재까지 해당 질환으로 허가받은 치료제가 없어 다수의 신생아와 소아들은 조기 진단에도 불구하고 오프라벨(off-label·의약품 허가 외) 처방 등 불충분한 치료만 받을 수 있어 심각한 저혈당에 따른 뇌손상 위험이 큰 상황이다.

랩스글루카곤 아날로그(LAPSGlucagon Analog)는 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤의 짧은 반감기와 생체 유사환경에서의 부족한 용해도와 안정성을 획기적으로 개선한 주 1회 투여 글루카곤 후보물질이다. 

현재 미국에서 비만 적응증으로 임상 1상이 진행중이며, 유럽 EMA로부터 선천성 고인슐린증(2018년) 및 인슐린 자가면역 증후군(2020년) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정되기도 했다.

한미약품 대표이사 권세창 사장은 "이번 지정으로 선천성 고인슐린증 등 만성 저혈당 질환을 앓고 있는 유소아 환자들의 삶의 질을 개선할 수 있을 것"이라며 "이외에도 현재 한미약품이 개발 중인 혁신신약 파이프라인들은 FDA와 EMA로부터 12건의 희귀약 지정을 받았으며, 앞으로도 지속적인 연구개발을 통해 희귀질환자의 삶의 질 제고에 기여하겠다"고 말했다.

한편 희귀약 지정을 받은 한미약품의 혁신 신약 파이프라인은 랩스트리플 아고니스트(LAPSTriple Agonist·HM15211)와 오락솔(Oraxol), 랩스GLP-2 아날로그(LAPSGLP-2 Analog·HM15912), HM43239, 랩스hGH 등이 있다.