식품의약품안전처는 보레티진 네파보벡 등 3종을 희귀의약품으로 신규 지정했다고 1일 공고했다.

희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품이다. 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품 중 식약처장의 지정을 받은 의약품을 일컫는다.

식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 우선 허가하고, 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정할 수 있도록 '희귀의약품 지정 제도'를 운영하고 있다.

이날 식약처는 ▲RPE65 돌연변이에 의한 유전성 망막 디스트로피 환자의 치료에 이용하는 보레티진 네파보벡(주사제)과 ▲한 가지 이상의 치료를 받은 외투세포림프종 치료제인 자누브루티닙(경구제), ▲MET 엑손 14 결손이 확인된 비소세포폐암 치료제 카프마티닙(경구제) 등을 신규 희귀의약품으로 지정했다.

유전성 망막 디스트로피는 유전자 이상으로 인해 망막의 막대세포, 원뿔세포, 망막 색소 상피세포 등에 이상을 일으키며, 유전자의 종류에 따라 시력 이상, 시야 결손, 암순응 이상, 색각 이상 등이 나타나는 질환이다.

식약처는 "이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다"고 밝혔다.