[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국은 글로벌 바이오의약품 시장의 60% 이상을 차지하며, 전 세계 바이오의약품 시장을 주도하고 있다. 시장분석기업 스태티스타(Statista)가 2019년 발표한 자료에 따르면 2016년 기준 미국에 상장된 생명공학기업은 499곳이었고, 같은 해 개인 소유 생명공학기업은 2336곳에 달했다. 수많은 초기 단계 바이오회사 중 옥석은 어디일까.

생명과학 뉴스 및 채용 사이트인 바이오스페이스(BioSpace)가 6일(현지시간) 2021년 바이오제약 분야에서 가장 유망한 스타트업 25곳을 선정해 발표했다.

바이오스페이스는 7년간 매년 미국 전역에서 가장 혁신적인 새로운 바이오회사들을 뽑아 넥스트젠 바이오(NextGen Bio) 목록을 만들어왔다. 모든 치료 분야의 조직을 검토하며, 자금 조달과 협업, 파이프라인, 성장 잠재력 및 혁신과 같은 여러 구성요소를 바탕으로 각 기준에 따라 포인트를 부여해 순위를 정한다.

이전에 넥스트젠에 꼽힌 회사 중 대표적인 곳은 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 동종 면역세포치료제를 개발하는 센추리 테라퓨틱스(Century Therapeutics), 지난해 BMS가 약 15조 원에 인수한 심장병약 전문 회사 마이오카디아(MyoKardia), 아쿠스 바이오사이언스(Arcus BioSciences), 에이디셋바이오(Adicet Bio) 등이 있다.


세포공학 전문 사나, 초기 파이낸싱으로 7억 달러 이상 모금

올해 유망 기업 목록 1위로 꼽힌 회사는 2018년 설립된 세포공학 전문 사나 바이오테크놀로지(Sana Biotechnology)다. 이 회사는 세포의 유전자를 조절하고 신체의 손상된 세포를 교체하는데 초점을 맞추고 있으며, 지난해 6월 초기 파이낸싱으로 7억 달러 이상을 모금했다.

투자에는 아치 벤처파트너스(ARCH Venture Partners), 플래그십 벤처(Flagship Pioneering), 캐나다연금투자위원회(CPPIB), 베일리 기포드(Baillie Gifford), F-프라임 캐피탈(F-Prime Capital), 알래스카 영구기금(APFC), PSP 인베스트먼트(Public Sector Pension Investment Board), 베조스 익스피디션즈(Bezos Expeditions), GV, 오메가 펀드(Omega Funds), 앨티튜드(Altitude Life Science Ventures) 등이 참여했다.

이후 뇌 및 중추신경계 질환에 대한 치료 또는 질병 수정 세포 치료법을 개발하고 있는 오사인(Oscine)을 인수하고 리더십 팀을 확대했다.


저렴한 의약품 위한 EQRx, 설립 1년만에 4개 항암 파이프라인 확보

이어 매우 저렴한 가격으로 혁신적인 의약품을 만들어 제공하기 위해 설립된 EQRx와 혁신적인 암 치료제를 개발하는 누베이션 바이오(Nuvation Bio), 세포치료제 개발사인 아스날바이오(ArsenalBio), 면역요법 회사인 트리움비라 이뮤놀로직스(Triumvira Immunologics)가 상위 5위를 차지했다.

EQRx는 2020년 설립된 신생 벤처로, 유사 의약품보다 저렴한 특허 보호 약물을 개발하는 것이 미션이다. 지난해 1월 GV, 아치 벤처파트너스, 안드르센 호로위츠(Andreessen Horowitz), 카스딘 캐피탈(Casdin Capital), 섹션32(Section 32), 넥스텍 벤처스(Nextech Ventures), 아보리턴 벤처스(Arboretum Ventures) 등으로부터 2억 달러 규모의 시리즈A 투자를 유치했다.

7월 G1 테라퓨틱스(G1 Therapeutics, Inc.)와 유방암 및 폐암 치료제로 개발 중인 CDK4/6 억제제 레로시클립(lerociclib)에 대한 라이선스 계약을 체결했다. 계약에 따라 EQRx는 아시아태평양 지역을 제외한 모든 글로벌 시장에서 레로시클립에 대한 독점권을 가진다.

이후 중국 한소제약(Hansoh Pharmaceutical)의 EGFR T790M 변이 양성 비소세포폐암 치료제 알모네르티닙(almonertinib)의 중국 외 권리를, 중국 기석제약(CStone Pharmaceuticals)의 PD-1과 PD-L1을 각각 표적하는 면역관문억제제 후보물질 2개에 대한 중국 외 권리를 확보했다.


누적 투자액 5억 달러의 누베이션, 엑스탄디 잇는 혁신 항암제 내놓을까

2018년에 설립된 항암제 개발 스타트업 누베이션은 2019년 오메가 펀드 주도로 2억 7500만 달러 규모의 시리즈A 투자를 유치한 뒤, 현재까지 누적 5억 달러 이상을 투자받았다.

누베이션을 설립한 데이빗 훙(David Hung) 박사는 과거 메디베이션(Medivation)이라는 바이오 회사를 설립한 뒤 2016년 화이자(Pfizer)에 143억 달러에 매각한 업계 베테랑이다. 당시 메디베이션이 가진 포트폴리오에는 전립선암 치료제 엑스탄디(XTANDI, 성분명 엔잘루타마이드)와 PARP 억제제 탈라조파립(talazoparib), 면역종양(IO) 자산 피딜리주맙(pidilizumab) 등이 포함돼 있었다.

누베이션은 기존 치료법에 실패한 가장 치료하기 어려운 암 환자를 치료하는데 집중하고 있다. CDK 억제제, BET 억제제, WEE1 억제제, A2A 아세노신 수용체 억제제 프로그램 등 최대 6개 화합물을 개발하고 있으며, 약물-약물 접합체(DDC) 플랫폼으로 호르몬 기반 암을 표적하는 연구 화합물을 도출했다.

지난해 10월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첫 번째 임상시험계획(IND) 승인을 받았으며, 올해 1분기까지 고등급 신경교종 환자를 대상으로 CDK2/4/6 억제제인 NUV-422에 대한 1/2상 임상연구 등록을 시작할 계획이다. 이 외에도 올해까지 최대 5개 추가 IND를 제출할 것으로 예상하고 있다.


아스날바이오, 1세대·기성품 CAR-T와 완전히 차별화된 면역항암제에 도전

아스날바이오는 차세대 면역항암제 개발을 위해 2019년 설립됐다. 웨스트레이크 빌리지 바이오파트너스(Westlake Village BioPartners), 파커 암면역요법 연구소(PICI), 클라이너 퍼킨스(Kleiner Perkins), UCSF 재단투자회사, 유클리디언 캐피탈(Euclidean Capital), 오세이지 유니버시티 파트너스(Osage University Partners) 등으로부터 8500만 달러의 시리즈A 투자 유치를 받았다.

아스날바이오는 CRISPR와 합성 생물학, 기계학습 등 다양한 기술을 통합한 차세대 T 세포 치료법을 개발하는 것이 목표다. 노바티스의 킴리아와 길리어드 예스카타와 같은 1세대 CAR-T 요법은, 암 환자의 혈액을 채취한 뒤 T 세포를 분리해 환자의 특정 암 세포에 집중하도록 설계한 다음 환자에게 재주입해 암을 공격한다.

알로진 테라퓨틱스(Allogene Therapeutics)와 바이오엔텍(BioNTech)과 같은 회사들이 차세대 면역 종양요법에 초점을 맞추고 있지만, 이들은 기성품을 개발하고 광범위한 암에 작동하는 T세포를 찾는 경향이 있다.

반면 아스날바이오은 아직 대부분 개발 단계로 접근 방식이 완전히 명확하지는 않지만 1세대 CAR-T보다 유전자 치료에 더 가깝다. CRISPR 유전자 편집을 사용해 DNA 세그먼트를 면역세포에 삽입한 다음, 표적하는 유전자 경로의 T세포를 프로그래밍할 계획이다. 바이러스 벡터를 사용할 계획이 없기 때문에 유전자 세그먼트 페이로드 크기 제한이 적다. 회사 측은 이를 통해 절차 비용을 줄일 수 있을 것으로 내다본다.


트리움비아, CAR 및 TCR 아닌 TAC 접근방식 활용한 T세포 치료제 개발

트리움비아는 캐나다 맥마스터대학교(McMaster University)조나단 브람슨(Jonathan Bramson) 박사와 블룸 버튼(bloom burton & co)이 2015년 공동 설립한 회사로, 보다 안전하고 효과적인 T세포 치료제를 개발하는 것을 목표로 한다.

지난해 9월 바이엘(Bayer)과 노스폰드 벤처스(Northpond Ventures)의 공동 주도로 5500만 달러 규모의 시리즈A 투자를 받았다. 추가 투자자로는 오션파인 캐피탈(Oceanpine Capital), 비바 바이오텍 홀딩스(Viva Biotech Holdings)가 참여했고, 기존 투자자로는 블룸버튼과 C3i(Centre for Commercialisation of Cancer Immunotherapy)가 있다.

2019년 첫 번째 TAC(T Cell Antigen Couple) T세포 치료제인 TAC01-CD19은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 최소 2회 전신요법을 받은 재발성 또는 불응성 미만성 거대B세포 림프종(DLBCL) 환자에 대해 패스트트랙(Fast Track) 지정을 승인했다.

트리움에 따르면 TAC는 CAR 및 TCR 접근 방식에 비해 경쟁 우위를 가진다. TAC는 ▲보다 선택적으로 종양 세포를 인식하게 하고 ▲자연적인 TCR을 통해 T 세포를 활성화고, 모든 자연적인 활성화 및 조절 메커니즘을 활용하며 ▲토닉(tonic) 신호가 없어 T 메모리 세포가 지속된다는 것이다. 따라서 TAC-조작된 T 세포는 감소된 독성과 함께 고형종양을 제거하고 종양 특이적 반응을 유도할 것으로 예상했다.

이 외 나머지 2021 유망 바이오회사로는 ▲Immuneering ▲Cellarity ▲Omega Therapeutics ▲Korro Bio ▲Synthekine ▲Kriya Therapeutics ▲Neogene Therapeutics ▲Q32 Bio ▲Shape Therapeutics ▲Artiva Biotherapeutics ▲Amunix ▲Sonoma Biotherapeutics ▲Scribe Therapeutics ▲CODA Biotherapeutics ▲Werewolf Therapeutics ▲Aspen Neuroscience ▲Hexagon Bio ▲Kyverna Therapeutics ▲Forge Biologics ▲MoMa Therapeutics 등 20개사가 이름을 올렸다.