[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 바이오시밀러 제품 개발에 더욱 속도내기 위해 향후 5년간 바이오시밀러의 분석 및 CMC(화학, 제조, 제어) 특성화의 정확성과 역량을 높이고 사람 대상 연구에 대한 대안을 개발하는 데 연구 우선 순위를 두기로 했다.

미국 식품의약국(FDA)이 2023~2027 회계연도(FY)의 바이오시밀러 및 인터체인저블(interchangeable) 제품 개발에 박차를 가하기 위한 과학 및 연구 우선순위에 대한 로드맵을 26일(현지시간) 발표했다.

미국에서는 바이오시밀러사용자수수료법(BsuFA)에 따라 FDA에 바이오시밀러 허가신청서(BLA) 심사를 위한 수수료 수입을 제공한다. 첫 번째 BsUFA(FY 2013~2017) 프로그램에서는 바이오시밀러를 검토하는데 필요한 초기 인프라를 개발했고, BsUFA II(FY 2018~2022)에서는 효과적인 과학적 조정과 검토 일관성에 중점을 뒀다.

이번 회계연도부터는 BsUFA III 하에 바이오시밀러 검토 프로그램 전반에 걸쳐 효율적인 거버넌스 운영과 효과적인 과학적 조정 및 검토 일관성 보장을 위해 노력하게 된다. 여기에는 바이오시밀러 개발의 기초가 되는 분야에서 규제 의사결정을 더욱 강화하고 과학 기반 권고를 촉진하기 위해 규제 과학 연구 프로그램을 시범 운영하는 내용이 포함된다.

BsUFA III 규제 연구 시범 프로그램은 인터체인저블 제품 개발을 촉진하는 것과 바이오시밀러 제품 개발의 효율성을 높이는 것 두 가지를 목표한다.

'인터체인저블 제품 개발 진행' 시범 프로젝트에서는 상호교환가능성을 결정하는 안전 기준을 충족하기 위한 데이터와 정보(리얼월드근거 포함) 및 방법론 생성에 초점을 맞추고, 면역원성을 예측하고 제품 포장 및 용기 마개 시스템의 차이를 평가하기 위한 방법론 개발을 강조한다.

'바이오시밀러 제품 개발 효율성 제고' 시범 프로젝트에서는 바이오시밀러 제품 개발 합리화를 위한 노력을 강화하는 것을 목표하며, 특히 면역원성을 예측하고 분석 및 약리학적 평가를 수행하기 위한 방법론 개발을 강조한다.

FDA는 두 가지 시범 프로젝트를 달성하는데 필수적인 두 가지 과학 분야로 ▲분석(구조 및 기능) 및 CMC(화학, 제조, 제어) 특성화의 정확성과 역량 증가 ▲사람 대상 연구의 대안 개발 및/또는 규모 축소를 꼽았다.

첫 번째 과학 분야에서는 ▲제품 품질 속성 평가 및 보고를 위한 접근 방식 정의 및 표준화 ▲제품 품질 속성과 임상 결과 간의 관계 특성화 ▲새로운 분석 기술 개선 및/또는 개발 ▲제품 보호, 안전성, 호환성, 성능에 대한 바이오시밀러 또는 인터체인저블 제품과 참조제품(reference product) 간 포장(예: 전달장치) 및 용기 마개 시스템의 차이가 미치는 영향 평가에 중점을 둔다.

두 번째 분야에서는 ▲비교 임상 연구의 일부로 수행되는 비교 면역원성 평가에 대한 대안 개발 ▲스위칭 연구의 일부로 현재 수행되는 비교 면역원성 평가에 대한 대안 개발 ▲미국에서 승인되지 않은 대조약을 사용하기 위한 임상 가교 데이터에 대한 대안 개발 ▲임상적 평가변수(clinical endpoints) 대신 또는 이와 함께 약력학(PD) 바이오마커 사용 늘리기 ▲인터체인저블 제품의 안전하고 효과적인 사용에 영향을 줄 가능성이 있는 사용자 인터페이스 차이를 밝히고 방법론 정의하기 등에 초점을 맞춘다.

FDA는 "현재까지 40개 바이오시밀러 제품과 3개 인터체인저블 제품을 허가했고, 그 중 24개가 활발하게 판매되고 있다. 2021년 10월 기준 판매 중인 바이오시밀러 제품의 시장 점유율은 3~89% 로 보고됐다"면서 "미국 바이오시밀러 시장이 계속 진화함에 따라 바이오시밀러 사용은 미국 의료 시스템 비용 부담을 수십억 달러 절감시키고 환자에 대한 접근성을 높일 것으로 예상된다"고 설명했다.

이어 "바이오시밀러 개발을 추진할 연구 설계에 대해 내부 및 외부 이해관계자 모두와 지속해서 투명하게 대화하기 위해 최선을 다하고 있다"면서 "FDA는 바이오시밀러와 인터체인저블 환경이 계속 진화할 것으로 예상한다. 따라서 규제 경험과 정책 개발 모두 BsUFA III가 진행됨에 따라 연구 시범 프로그램의 지식 격차를 알리고 변경할 수 있다"고 밝혔다.