[메디게이트뉴스 박도영 기자] 난치성 질환 치료 대안으로 세포유전자치료제가 각광받고 있다. 미국 식품의약국(FDA)은 이미 2017년 4월 미국에서 첫 번째 유전자 치료제인 킴리아(Kymriah)를, 같은해 12월 특정 유전자 변이로 발생하는 질환을 표적하는 첫 번째 유전자 치료제도 승인했다. 향후 의약품시장에서 세포유전자치료제가 빠르게 증가할 것으로 전망되는 가운데 이러한 약물들이 실제로 받아들여지는데는 아직 상당한 시간이 필요하고, 상업적으로도 성공할 수 있을지에 대해서도 고민이 필요하다는 지적이 나왔다.

맥킨지(McKinsey & Co) 김진석 어소시에이트 파트너(Associate Partner) 18일 코엑스에서 열린 바이오 코리아 2019 '난치성 질환의 치료를 위한 최신 세포치료 연구' 세션에서 글로벌 세포·유전자치료제 트렌드가 어떻게 변화하고 있고, 극복해야할 허들은 무엇인지 설명했다.

김 파트너는 제약바이오산업 파이프라인이 세포유전자치료제로 전환되기 시작했음을 보여주는 몇 가지 주요 지표를 소개했다.

2017년 기준 진행되고 있는 세포유전자치료제 관련 임상시험은 600건에 달하고, 벤처캐피탈(VC) 펀딩도 10억 달러를 넘었다. 같은 기간 단클론항체 관련 진행중인 임상시험은 880건, VC 펀딩 20억 달러 규모였다.

김 파트너는 "2018년 글로벌 바이오의약품 시장에서 세포유전자치료제가 차지하는 비중은 1%밖에 되지 않지만 현재 준비되고 있는 약을 보면 5년 후인 2024년에는 9%를 차지할 것이다"면서 "단클론항체가 계속해서 바이오의약품 시장을 주도하겠지만 세포유전자치료제도 앞으로 크게 증가할 것이다"고 예측했다.

개발중인 세포유전자치료제들은 미충족 수요가 높으면서 잠재적인 수익성이 높은 희귀질환을 주로 표적하고 있다. 많은 승인이 종양학 분야에서 이뤄질 것으로 보이며, 혈액학, 혈우병, 감각기관 등도 여기에 포함된다.

김 파트너는 "세포유전자치료제 파이프라인을 보면 표적 질환이 다분화돼 단클론항체와 상당히 다른 모습을 보이고 있다"면서 "예측 수익을 보면 블록버스터도 준비하고 있으며, 희귀질환에 중점을 두고 있다는 것을 알 수 있다"고 설명했다.

그는 세포유전자치료제가 가져올 업계 패러다임 전환으로 5가지를 꼽았다. 먼저 기존 의약품과 달리 세포유전자치료제 분야에서는 소규모 업체들이 주류를 이루고 있다. 유전자 치료제를 개발의 90% 가량은 종업원 500명 미만의 회사에 의해 주도되고 있다.

세포유전자치료제는 복잡성이 높아지면서 생산공정, 약 전달 과정 등이 모두 성공의 차별점이 되고 있으며, 이를 통해 환자들에게 얼마나 효율적으로 전달되느냐가 중요시된다. 배치 프로세스도 단클론항체와 비교했을 때 핵심적인 차이가 있는데, 세포유전자치료제는 표준화가 덜 돼있고, 노동 집약적이다.

또한 단순히 1~3상 임상시험만 고려하는 것이 아니라 승인을 받는다면 어떻게 비용 효율적으로 약을 만들고, 환자에게는 어떻게 투여하며, 보험을 통해 어떻게 환급받을지 등처음부터 끝까지 모든 과정을 생각해야한다는 점에서도 차이가 있다.

수요 곡선도 변하고 있다. 유전자 편집이 환자를 완치시키는게 가능하다면, 환자가 호전돼 더 이상 약이 필요없게 되면서 수요가 S형 곡선에서 종형 곡선으로 바뀐다는 것이다.

김 파트너는 "현재는 새 환자가 늘고 있지만 만약 치료(cure)가 된다면 어느 순간부터는 환자 수가 줄어 수요가 빠르게 증가했다 빠르게 하락하는 모습을 보일 수 잇다"면서 "이는 경쟁업체가 많고, 그 시장을 배타적으로 가질 수 있는 기간이 굉장히 짧다는 것을 의미한다. 만약 제품을 승인받는다면 시간을 최대한으로 활용해 짧은 시간 내 수익을 극대화해야 한다. 현재 약이 계속 출시되고 있고, 완치하기 위해 노력하고 있는 C형간염과 같은 상황을 세포유전자치료제 시장에서도 볼 수 있다"고 말했다.

유전자 치료제 분야에서는 여전히 극복해야 할 문제들도 남아있다. 김 파트너는 "장기적인 안전성에 따른 규제 승인 관련 임상적 불확실성도 있고, 어떻게 계속 품질을 유지할지, 어떻게 비용 효율적으로 할지, 개인화된 치료를 제공할 때 어떻게 도즈마다 가격을 낮출 수 있을지 등 제조에 관한 문제도 있다"고 설명했다.

복잡한 지적재산권 문제도 고려해야한다. 김 파트너는 "지적재산권 문제는 계속 빠르게 발전하고 있는데 누가 어떤 특허권을 가지고 있고, 얼마나 유사한지에 대한 문제가 발생할 수 있다. 특허출원자 수를 보면 작은 업체가 19%, 대기업이 81%를 차지하고 있는데, 임상적인 자산을 보면 반대로 작은업체가 더 많다"고 했다.

비용 관련 압박이 상당히 커지고 있다는 문제도 지적했다. 현재 상황에서는 혁신적이라 해서 실질적으로 보상받는다는 보장이 없다는 것이다.

김 파트너는 "한국은 건강보험 시스템이 있어 다르게 적용될 수 있지만 미국은 새로운 약이 승인받고 나서 주요 보험업체에서 이를 제외시키는 경우가 있다. 보험 적용에서 제외된 약물은 2012년 32개에 불과했으나 2014년 100개 이상, 2017년에는 200개 이상이었다"면서 "보험 적용이 되지 않으면 환자는 투약받기 어려울 것이다. 현재 1~3상 단계 약들도 상업적으로 실제로 성공을 거둘 수 있는가에 대해서는 계속 고민해야 한다. 임상시험 진해도 상업적인 성공을 고려해 진행하길 바란다"고 조언했다.

마지막으로 김 파트너는 향후 세포유전자 치료제 시장이 단클론항체 시장과 유사하게 진행될 것으로 내다봤다.

그는 "1990년대 말 단클론항체는 기존 약보다 치료 효능이 우수해 변혁적인 영향을 미쳤고 세포유전자치료도 마찬가지 상황이다. 휴미라가 바이오텍에서 개발된 것처럼 바이오텍과 제약회사들의 관계도 유사해 동일한 과정을 거칠 것으로 보인다"면서 "의사들의 시각도 중요하다. 단클론항체가 의사들로부터 받아들여지는데 상당한 시간이 걸린 것처럼 유전자치료도 환자에게 실질적으로 적용되는데 시간이 걸릴 것이다"고 예상했다.