[메디게이트뉴스 박도영 기자] 아스트라제네카(AstraZeneca)가 올해 세포 유전자 치료제에 대한 투자를 계속 확대하며 이 분야에서의 역량 강화에 집중하고 있다. 후보물질의 독점권을 확보하는 한편 지분 투자도 적극 나섰다.

아스트라제네카는 미충족 수요가 높은 분야에서 차세대 치료제 개발을 가속화하기 위해 프랑스 생명공학 기업인 셀렉티스(Cellectis)와 연구 협력 및 투자 계약을 1일(현지시간) 체결했다. 이번 계약으로 종양학과 면역학, 희귀질환을 포괄해 최대 25자 유전자 표적과 개발 중인 최대 10개 후보에 대한 독점권을 갖게 됐다.

계약 조건에 따라 아스트라제네카는 셀렉티스에 현금 2500만 달러와 지분 투자 8000만 달러로 구성된 초기 지불금 총 1억500만 달러를 지급한다. 초기 지분 투자금 8000만 달러는 셀렉티스 지분의 약22%에 해당한다. 2024년 초 1억4000만 달러 추가 지분 투자를 통해 아스트라제네카는 셀렉티스 지분의 약 44%를 확보할 예정이다.

이 외에도 연구 협력 조건에 따라 임상시험계획(IND) 옵션 수수료와 개발, 규제, 판매 관련 마일스톤을 받을 수 있으며, 10개 후보 제품 당 7000만 달러에서 최대 2억2000만 달러에 이르는 단계별 로열티를 셀렉티스에 지급한다. 아스트라제네카는 개발된 후보 제품에 대한 전 세계 독점 라이선스 옵션을 보유하며, 이 옵션은 IND 제출 전에 행사할 수 있다.

아스트라제네카는 "이번 협력 계약에 따라 셀렉티스의 독점적인 유전자 편집 기술과 제조 역량을 활용해 새로운 세포 유전자 치료 제품을 설계함으로써 이 분야에서 성장하고 있는 아스트라제네카의 제품군을 강화할 예정이다"면서 "계약의 일환으로 25개 유전자 표적이 아스트라제네카에 독점적으로 제공되고, 이 중 최대 10개 후보 제품을 개발할 수 있다"고 설명햇다.

아스트라제네카 최고전략책임자 겸 아스트라제네카의 희귀질환 사업부 알렉시온(Alexion) 최고경영자(CEO)인 마크 두노이어(Marc Dunoyer)는 "셀렉티스가 보유한 유전자 편집 및 제조 분야의 차별화된 역량은 아스트라제네카의 전문성과 지난 1년간의 투자를 보완해준다"면서 "우리는 종양 및 자가면역질환을 위한 세포치료제와 희귀질환 환자를 위한 유전체 의학 분야에서 우리의 포부를 계속 발전시켜 나갈 것이다"고 말했다.

아스트라제네카는 세포 유전자 치료 분야에서 쌓아온 전문성을 바탕으로 더 많은 암 환자에게 세포 치료제를 제공하고 희귀 질환을 위한 유전자 의약품을 발전시키겠다는 포부의 일환으로 지난 한 해 동안 여러 협력과 투자를 통해 역량을 강화해왔다.

7월 알렉시온을 통해 화이자(Pfizer)의 전임상 단계 유전자 치료제와 기술 포트폴리오를 10억 달러에 인수했다. 일부 프로그램은 2~3년 내임상에 진입할 것으로 예상된다. 또한 새로운 아데노 관련 바이러스(AAV) 캡시드를 다수 확보, 이를 통해 안전성화 효능 프로파일이 개선된 새로운 유전자 치료제를 개발할 계획이다.

6월에는 영국 큐엘 테라퓨틱스(Quell Therapeutics)와 제1형 당뇨병(T1D)과 염증성 장질환(IBD) 치료를 위한 다중 모듈식 T 조절(Treg) 세포 치료제를 개발하기 위해 라이선스 계약을 맺었다. 현금 지급과 지분 투자로 구성된 선급금 8500만 달러에 개발 및 상용화 마일스톤으로 20억 달러 이상을 지급하는 조건이다.

또한 3월 암 및 면역 매개 질환 세포 치료제를 개발하기 위해 레비티(Revvity)의 모듈형 유전자 편집 플랫폼 핀포인트(Pin-point) 기술에 대한 라이선스 계약을 체결했다. DNA 이중나선 두 가닥 모두 절단하는 기존의 CRISPR 기술과 달리, 핀포인트는 DNA의 한 가닥만 절단하는 변형된 Cas 효소를 사용한다. 이를 통해 정확하고 효율적으로 유전자를 편집하는 동시에 세포의 생존력 또는 기타 기능에 대해 표적을 벗어나거나 의도하지 않은 영향을 제한한다. 계약 금액은 공개되지 않았다.