[메디게이트뉴스 박도영 기자] 국내에서도 세포 유전자 치료제가 활발하게 개발되고 있는 가운데, 의대 교수가 창업한 신생 기업들의 차별화된 기술이 업계의 주목을 받았다.

한국바이오협회와 차바이오그룹이 10일 판교 차바이오컴플렉스에서 제1회 판교 바이오·헬스케어 오픈이노베이션 포럼을 개최했다. 이번 포럼에서는 세포 유전자 치료제 분야와 바이오 의약품 분야의 14개 기업이 보유하고 있는 기술에 대해 발표했다.

이 가운데 메디노(Medinno)와 오가노이드사이언스(Organoid Science)는 2018년 설립된 신생 기업이지만 기술력을 바탕으로 2022~2024년 상장을 노리고 있다.


메디노, 신경줄기세포 이용해 신생아 및 성인 치료제 개발

메디노는 2023년 신경줄기세포 치료제 3개 품목허가를 노리고 있으며, 차세대 줄기세포치료제로 유전자 탑재 신경줄기세포치료제 연구도 진행하고 있다. 10년 이상 줄기세포를 연구해온 전문가들로 구성돼 있다는 점이 특징이다.

성균관의대 해부세포생물학교실 교수인 주경민 대표는 보유하고 있는 기술에 대해 "신경줄기세포를 주사바이알 형태로 개발해 환자 뇌에 직접 이식한다. 그러면 신경줄기세포 특성상 손상 조직으로 이동해 손상된 조직을 재생하게 된다. 동물실험에서 다리 움직임이 현저히 나아지는 것을 확인했고, 이를 바탕으로 임상시험을 준비하고 있다"고 설명했다.

신경줄기세포를 선택한 배경에 대해서는 "수정란 유래 배아줄기세포와 발생중인 태아 조직 유래 태아줄기세포는 윤리적인 문제도 있지만 매우 빨리 분화해 종양원성을 가진다. 중간엽 줄기세포는 신경계로 분화하는데 효율이 떨어진다"면서 "그러나 성체 신경줄기세포는 윤리적인 문제가 없고 종양원성 안전성을 가지며 신경세포로 분화를 잘 한다는 특징이 있다"고 말했다.

메디노 파이프라인은 ▲Factor A-induced WJ-MSC ▲성인 신경줄기세포(NSC) ▲NG-NSC 등 크게 3가지로 나눌 수 있다. 개발 중인 적응증은 각각 ▲신생아 허혈성 저산소뇌병증(HIE), 미숙아 뇌실내출혈(IVH) ▲척수손상, 뇌졸중 ▲알츠하이머병이다.

주 대표는 "소아는 신경계통이 발달하기 이전이라 재생효과보다 병을 치료하기 위한 기전이 중요하다. 신생아 뇌졸중 치료를 위한 중배엽 줄기세포 치료제를 개발하고 있으며, 허혈성 질환에 대해서는 올해 하반기 1상에 돌입하고, 6개월 정도 뒤 출혈성 질환에 대한 임상시험을 시작할 예정이다"고 개발 전략을 소개했다.

이어 그는 "성인은 뇌의 발달이 다 끝났기 때문에 뇌손상을 한 번 입으면 재생되지 않아 신경재생효과가 중요하다. 내년 정도에 임상시험을 시작할 예정이다"며 "알츠하이머 적응증에 대해서는 유전자 치료제로 개발할 것이다"고 덧붙였다.

비즈니스 모델은 기증자로부터 조직을 기증받아 전문의약품으로 판매하는 것이다. 주 대표는 "신경줄기세포의 경우 1명의 기증자로부터 300명을 치료할 수 있는 세포 치료제가 나올 수 잇다"면서 "기증자 및 그 가족에게는 추후 해당 질병이 발생했을 때 무상으로 치료제를 공급하는 인센티브를 지급할 예정이다"고 말했다.

더불어 치료 유전자를 탑재한 차세대 줄기세포치료제 개발도 연구하고 있다. 주 대표는 이를 이용하면 유전질환이나 다발성경화증 등 기존에 치료할 수 없었던 다른 질병도 치료할 수 있을 것으로 기대했다.

예를들어 다발성경화증과 같이 신경계 질환 중 일부는 자가면역질환이다. 이러한 질병에서 신경줄기세포에 면역억제유전자를 발현하게 한 뒤 이식하면 유의한 치료효과를 가진다는 것이다.

주 대표는 "신경줄기세포가 갖고 있지 않은 기능을 유전자를 통해 전달해 치료 효과를 높이면서 다른 질환에도 적용 가능하다"며 "현재 임상적으로 개발하고 있는 줄기세포치료제 다음으로 유전자세포치료제를 개발하고자 한다"고 포부를 밝혔다.

회사의 마일스톤을 보면 2019년 시리즈 A 자금 조달, 2021년 시리즈 B 자금 조달(Pre IPO)에 이어 2022년 상장을 추진할 예정이다. 또한 2023년 상반기에는 WJ-MSC 신생아 허혈성 저산소뇌병증 2상 완료 및 조건부 품목허가, 하반기에는 WJ-MSC 미숙아 뇌실내출혈, NSC 척수손상 2상 완료 및 조건부 품목허가를 받는 것이 목표다.


오가노이드사이언스, 오가노이드 의학의 상업화 구현 목표

오가노이드사이언스는 국내 최초 오가노이드 기반 신약개발 기업이다. 차의과대학교 의학전문대학원 미생물학교실 유종만 교수가 최고경영자(CEO)다.

오가노이드는 실험실에서 만드는 3차원 구조 미니장기로, 세포와 구조 기능 모두 인체 장기와 유사하다. 오가노이드사이언스는 이 기술을 이용해 재생치료제 및 신약을 개발할 계획이다.

오가노이드사이언스 최고기술책임자(CTO) 이경진 박사는 "오가노이드는 성체줄기세포 기반 재생치료제 개발에 최적화돼있다"면서 그 장점으로 ▲간단한 시술로 용이함 ▲높은 자가 증식능으로 대량 공급 가능 ▲높은 장상피 세포로의 분화능 ▲종양형성 가능성 낮음 ▲병변에 직접 주입해 조직 재생 등을 꼽았다. 기존 줄기세포가 직접 재생 효과 효율이 낮다면 오가노이드 세포치료제는 병변부위 손상조직 재생능력이 탁월하다는 것이다.

재생치료제 부문에서는 방사선 치료로 인해 발생하는 질환인 '타액선 기능저하'와 '방사선 직장염' 2개에 대한 파이프라인을 보유하고 있다. 둘 모두 근본적 치료를 위한 재생치료제 개발이 필요한 상황으로 퍼스트인클래스(first-in-class)를 노리고 있다. 현재 오가노이드 제작 및 효능평가와 GMP 공정개발 단계에 있으며 2020년 비임상에 진입할 것으로 예상된다.

이 박사는 "대부분 오가노이드 관련 회사는 모델 구축 및 서비스 회사고, 현재까지 알려진 재생치료제 개발회사는 없다. 이는 오가노이드 배양과 GMP 공정 개발 및 효능 입증이 어렵기 때문으로 추정된다"면서 "향후 라이센스인(license-in)을 통해 지속해서 파이프라인을 확대해나갈 계획이다"고 밝혔다.

두 번째 R&D 모델은 오가노이드 기반 신약을 개발하는 것이다. 이 박사는 "동물실험에 대한 윤리적인 문제도 있고 동물실험의 한계도 있다. 예를들어 탈리도마이드는 동물실험에서 부작용이 없었으나 임상에서 사지절단기형이 발생했다. 따라서 인체 모사도 및 예측력이 높은 효능 및 독성 검증 모델이 필요하다"면서 "종양 오가노이드도 환자 암 조직으로 체외에서 구현해 항암제 개발 및 환자 맞춤형 치료제로 활용할 수 있다"고 그 필요성을 설명했다.

우선 2020년 침샘 및 방사선직장염 재생치료제 비임상에 진입하고, 2021년 췌장암 신약 비임상 진입, 2022년 침샘 및 방사선직장염 재생치료제 임상 진입, 2023년 췌장암 신약 임상 진입 및 폐암·대장암 신약 비임상 진입, 2024년 재생치료제 임상 3상 및 폐암·대장암 치료제 IND 승인을 목표로 하고 있다.

이를 위해 올해 시드(seed) 투자를 받아 기업부설연구소를 설립할 계획이며, 2020년 시리즈 A 투자 유치, 2022년 시리즈 B 투자 유치에 이어 2024년 코스닥 기술특례상장을 계획하고 있다.