[메디게이트뉴스 박도영 기자] 사노피 젠자임의 제1형 고셔병 경구용 치료제 세레델가(성분명 엘리글루스타트)가 11월 1일부터 건강보험급여를 적용 받는다.

제1형 고셔병은 효소 결핍으로 인해 생기는 희귀질환인 리소좀 축적 질환의 한 종류로, 중증일 경우 생명을 위협할 수 있으며 완치가 불가능하지만 치료를 통해 효과적으로 관리될 수 있다. 전 세계적으로 인구 4~6만 명당 1명 꼴로 발생하며, 국내에는 약 60여 명이 있는 것으로 추정되고 있다. 

세레델가는 글루코실세라마이드 합성효소를 억제해 글루코세레브로시다아제 효소가 분해해야 하는 기질을 부분적으로 미리 줄여주는 기질감소치료제(SRT)다.

기존 표준요법인 정맥 주사 형태인 효소대체요법(ERT)과 달리 하루 1~2회 복용하는 경구제로 복용편의성을 높였고, 효소대체요법과 유사한 효과를 입증 받아 2014년 미국 FDA의 승인 이후 2015년 국내 허가를 받았다. 

사노피 젠자임 박희경 대표는 "세레델가의 건강보험급여 적용은 고셔병으로 인해 신체적, 사회∙경제적 부담을 겪던 환자와 가족에게 '보통의 삶'을 되돌려 주는 희소식이 될 것"이라며, "사노피 젠자임은 앞으로도 고셔병을 포함한 리소좀 축적 질환 환자들의 삶의 질 개선을 위해 꾸준히 치료제 개발을 선도하며, 환자와 가족들에게 희망을 주기 위한 노력을 지속해 나갈 것"이라고 밝혔다.