[메디게이트뉴스 서민지 기자] 1회당 투약비용이 20억원에 달하는 졸겐스마가 위험분담제를 통해 급여권으로 들어오면서 환자가 내는 비용은 598만원으로 대폭 절감된다. 이와 별개로 고가 의약품에 대한 건강보험 재정 지출이 크게 늘면서 관리감독을 강화할 방침이다.

보건복지부는 20일 2022년 제16차 건강보험정책심의위원회(건정심)를 개최해 이 같은 사안을 결의했다.

건정심은 이번 회의를 통해 ▲약제 급여 목록 및 급여 상한금액표 개정(안)을 의결하고, ▲고가 중증질환 치료제에 대한 환자 접근성 제고 및 급여 관리 강화 방안 등을 논의했다.

이를 통해 오는 8월부터 졸겐스마주 등 5개 의약품, 7개 품목의 요양급여 대상 여부와 상한 금액을 결정하고, 건강보험을 신규 적용하기로 했다. 이는 임상적 유용성, 비용효과성, 관련 학회 의견에 대한 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 평가와 국민건강보험공단 협상을 거친 결과다.

졸겐스마 투약 비용 1회 20억에서 598만원으로 뚝…다만 5년 효능 평가·다른 약 투여 불가 조건

졸겐스마(성분 오나셈노진 아베파르보벡)는 노바티스의 척수성 근위축증 치료제로, 해당 약품의 상한금액은 1개 키트(1회 투약)당 19억8172만원으로 결정됐다.

약제의 효능·효과나 보험 재정 영향 등에 대한 불확실성을 업체가 일부 분담하는 위험분담제를 통해 급여 적용되면 환자가 부담하는 1회 투약비용은 598만원으로 떨어진다.
 

이중 환급형은 청구금액에 대해 일정 비율의 금액을 제약사가 건보공단에 환급하는 방식이며, 총액제한형은 실제 청구액이 사전 설정한 연간 청구액 총액(CAP)을 초과하는 경우 초과분의 일정 비율을 환급하는 방식이다. 환자 단위 성과기반형 위험분담제는 환자별 치료 성과를 매년 마다 총 5년간 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 환급하는 것이다.

복지부는 "졸겐스마는 1회 투여(one-shot) 약제로 척추강 내 주사 방식인 대체약제(nusinersen)에 비해 투여법이 우월하고, 질병이 급속도로 진행되는 척수성 근위축증 SMA1형 환자에게 대체 약제와의 간접 비교 시 무사건 생존율, 운동기능 달성 항목에서 우월한 효과를 보였다"면서 "치료 효과 모니터링과 급여 적정 관리를 위해 환급형, 총액제한형, 환자 단위 성과기반형까지 총 3가지 위험 분담제 유형을 계약 조건에 명시했다"고 밝혔다.

이어 "제약사는 급여 등재 후 4년 차에 임상적 유용성, 비용 효과성에 대해 재평가를 받아 약가 조정, 환급률 변경 등의 과정을 거쳐야 한다"며 "이를 투여받을 환자의 보호자는 5년 동안 주기적인 반응평가 등 장기추적조사에 대한 이행 동의서를 작성해야 하며, 환자는 매 투약 전에 급여기준이 정하는 투여대상 적합 여부에 대해 사전심사(서면)를 거친다"고 설명했다.

또한 ‘졸겐스마주’ 투여 후 다른 척수성근위축증 치료제 투여 시 급여를 인정하지 않는다는 내용도 급여기준에 명시했다.

소나조이드(성분 과플루오르부탄)는 GE헬스케어의 초음파 조영 증강제(간 부위 종양성 병변)로, 1병당 7만원이다. 연간 투약비용은 비급여일 때 약 9만원 정도인데 건보 적용시 3만원으로 경감된다.

종양·신경계 질환 병변의 PET(양전자방출단층촬영)용 방사성 의약품인 듀켐바이오 도파체크주사(에프도파18F)는 3만원(/mCi)으로 결정됐다. 급여를 적용하면 본인부담 30%로 환자는 1만원만 내면 된다.

알츠하이머형 치매 치료제인 셀트리온제약 도네리온패취(도네페질), 아이큐어 도네시브패취(도네페질) 등은 87.5mg 4155원(1매당), 175mg 6076원(1매당)의 상한금액이 정해졌다.

현재 건강보험이 적용되고 있는 항암제 엑스탄디연질캡슐(한국아스텔라스제약, 2014년11월~)과 키트루다주(한국엠에스디, 2017년8월~) 등은 오는 8월부터 건강보험 적용 범위가 확대된다. 

엑스탄디연질캡슐은 현재 전이성 거세저항성 전립선암 치료제에 이어 호르몬 반응성 전이성 전립선암(mHSPC) 환자 치료에 안드로겐 차단요법(ADT)과 병용하는 것을 선별급여(30/100)를 적용하기로 했다.

비(非)소세포폐암 2차, 흑색종 1차, 비(非)소세포폐암 1차, 호지킨림프종 2차 치료제인 키트루다는 백금 기반 화학요법제 치료에 실패한 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자의 2차 치료에 대해서도 급여로 인정된다.
 
복지부는 "이번 결정으로 신규 약제는 건강보험 적용을, 기존 등재 약제는 보험 적용 범위를 확대함으로써 해당 환자의 치료 접근성을 높이고 진료비 부담을 줄일 수 있게 됐다"고 밝혔다.

고가 의약품에 대한 관리감독 강화 추진

한편 건정심은 이번 회의를 통해 기존의 고가 중증질환 신약에 대한 급여 관리를 보다 강화하기로 했다.

최근 환자단체와 학회 등 고가 중증질환 신약에 대한 신속한 보험적용 요구가 증가함에 따라 고가 중증질환 치료제에 대한 환자의 접근성을 높이면서 급여 관리를 강화하는 방안을 채택한 것이다.

고가 의약품은 국내 실정에 맞게 ▲1회 치료로 장기 효과를 기대하는 약제(소위 ‘one-shot치료제’) 또는 1인당 연간 재정소요 금액이 3억 원 이상인 약제, ▲연간 건강보험 청구액이 300억 원 이상 약제(단일성분 또는 동일효능군)를 중심으로 관리할 예정이다.

고가 의약품의 접근성 향상과 건강보험 지속가능성 확보라는 목표를 두고, 보건복지부는 ▲환자 접근성 향상, ▲치료 효과 및 안전성 모니터링 강화, ▲급여 관리 강화로 건강보험 지속성 확보 등 3가지 관리 방향을 제시했으며, 이에 대한 구체적인 단기·중장기 방안도 마련했다.

우선 환자 접근성 향상을 위해 생존을 위협하는 질환은 심평원 약제 급여 평가와 건보공단의 약가 협상을 병행해 급여 검토기간을 60일 단축할 예정이다. 

또한 생존을 위협하는 질환으로 적절한 치료법이 없는 등 진료상 특수성이 인정되는 약제는 식약처 허가 신청과 동시에 심평원 약제급여 평가, 건보공단 사전 약가 협상 등을 병행하는 제도를 시범 실시할 계획이다.

이외에도 졸겐스마와 같은 1회 투여(one-shot) 치료제 등 고가 신약에 대한 가격 부담이나 장기 효과에 대한 불확실성을 해소하고자 '환자 단위 성과기반형' 위험분담제 적용 대상을 점진적으로 확대해 나가기로 했다.

치료 효과와 안전성 모니터링도 강화한다.

이를 위해 환자별 투약·효과 자료를 수집하는 체계를 구축하고, 고가 의약품 사후관리를 추진할 방침이다.

복지부는 "고가 의약품의 급여기준 설정 시 효과적 사용과 효율적 재정 운영을 위해 투약 중단 기준을 설정하고, 축적된 국내외 임상적 근거 자료를 검토해 주기적으로 중단 기준을 개선하기로 했다"면서 "일정 수준의 약품비가 증가한 약제는 가격을 조정하는 사용량-약가 연동제도를 개선, 도입할 것"이라고 밝혔다.

현재 진행 중인 정책 연구용역 결과를 토대로 기존 10%인 최대 인하율을 사용량에 따라 변동할 수 있도록 규정을 정비하고, 선정·제외 대상을 합리적으로 개선한다는 것이다. 

이외에도 급여 관리 강화를 통한 건강보험 지속가능성 확보를 추진하기 위해 초고가 약제 투약 전 사전승인 표준운영절차(SOP)를 마련할 계획이다. 

복지부는 "경제성평가 생략 제도에 대해 우선 ‘대상 환자가 소수’임을 규정에 명시하고, 현재 진행 중인 정책연구 용역을 통해 평가 생략 약제에 대한 제도 개선방안을 마련해 보완할 예정"이라며 "경평 생략을 하려면 ▲희귀질환 치료제 혹은 항암제로서 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없고 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용되며, ▲대조군 없이 신청품 단일군 임상자료로 식품의약품안전처의 허가를 받은 동시에 ▲외국 7개국 중 3개국 이상에서 등재된 약제 등 3가지 조건을 모두 만족해야 한다"고 밝혔다.

또한 "외국 약가 조정가 참조기준을 개선해 신약 급여 평가 시 활용하고, 약제군별로 특허 만료 의약품 등의 약가 수준을 외국과 비교한 후 정기적으로 조정할 계획"이라고 부연했다.

복지부는 이에 대해 심평원, 건보공단, 식약처 등과 협의해 각 과제별 세부 추진방안을 마련·시행할 방침이며, 시행방안 등을 필요시 건정심에 보고하고 제2차 건강보험종합계획(2024~2028)에 반영하기로 했다.