[메디게이트뉴스 박도영 기자] 올해 1분기 신약 개발 바이오텍 5곳이 미국 나스닥 시장 기업공개(IPO)에 성공한 것으로 확인됐다. 대부분 저분자 치료제 개발사로, 그 중 비만 관련 파이프라인을 가진 기업이 2곳이나 됐고, 중국계 항암제 개발사 1곳도 포함됐다.

4일 제약업계에 따르면 올해 첫 나스닥 상장에 성공한 신약 개발 기업은 중국계 제약사 어센티지 파마(Ascentage Pharma)다. 2019년 홍콩거래소 상장에 이어 이번에 나스닥에 상장하며 1억2640만 달러를 조달했다. 어센티지는 혈액암 치료제 개발에 주력하는 회사로, 후기 단계 후보물질 3개에 대해 10개 글로벌 등록 임상시험을 진행 중이다.

첫 번째 주요 자산인 올베렘바티닙(olverembatinib)은 3세대 BCR-ABL1 티로신키나제억제제(TKI)로, 중국에서 만성골수성백혈병(CML) 치료제로 허가를 받아 판매 중이다. 이 외에도 위장관기질종양(GIST), 필라델피아 염색체 양성 급성림프모구백혈병(Ph+ ALL) 치료제 등으로 글로벌 3상을 진행 중이다. 지난해 다케다제약(Takeda Pharmaceuticals)과 중국, 홍콩, 마카오, 대만, 러시아를 제외한 전세계 독점 라이선스 계약을 체결했다.

혈액암 및 고형암 치료제로 개발 중인 경구용 Bcl-2 억제제 리사프토클락스(lisaftoclax)는 ▲골수이형성증후군(MDS) ▲급성골수성백혈병(AML) ▲만성림프구성백혈병(CLL)/소림프구성백혈병(SLL) 치료제로 글로벌 3상을 수행하고 있다. 또 다른 후보물질인 경구용 FAK, ALK, ROS1 3중 억제제 APG-2449는 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 3상에서 평가 중이다.

멧세라와 아드바크, 비만 치료제 개발 기업에 투자자 관심 지속

비만 치료제 개발 기업 멧세라(Metsera)는 지난해 4월 공식 출범을 알린 뒤 2억9000만 달러 규모의 시리즈 A와 2억1500만 달러 규모의 시리즈 B를 연이어 마감하고, 올해 1월 출범 9개월만에 나스닥에 입성했다. IPO로 2억7500만 달러를 조달했고, 기업 가치는 18억 달러로 평가됐다. 올해 여러 후보물질에 대한 임상 데이터 공개를 예상하고 있어 연말이면 기대감의 실체를 확인할 수 있을 것으로 보인다.

멧세라는 임상 단계 파이프라인으로 월 1회 투여 GLP-1 수용체 작용제 MET-097i, 월 1회 투여 아밀린 유사체 MET-233i, 경구용 GLP-1 작용제 MET-002o를 보유하고 있다. 이 외에도 MET-034i, MET-224o, MET-097o, MET-815i 등 4가지 개발 후보 물질을 공개했다.

MET-097i은 올해 1월 2a상에서 긍정적인 결과를 보고했다. 12주 동안 기준점에서 위약 효과를 제외한 평균 체중 변화는 최대 11.3%까지 나타났으며, 정체 현상은 관찰되지 않았다. 현재 여러 2b상 임상에서 평가되고 있으며, 올해 중반부터 예비 데이터가 나올 것으로 예상되며, 올해 말 3상 임상을 시작할 계획이다.

MET-233i는 MET-097i와 병용하도록 설계됐다. 곧 병용요법에 대한 1상을 시작할 계획이며, 해당 임상에 대한 예비 데이터는 올해 말 나올 것으로 예상된다. 경구제 MET-224o에 대한 4주간의 예비 효능 및 내약성 데이터도 올해 말 발표 예정이다.

또 다른 비만 관련 바이오텍 아드바크 테라퓨틱스(Aardvark Therapeutics)도 상장에 성공하며 9420만 달러를 조달했다. 아드바크는 지난해 LG그룹이 투자하면서 화제가 됐다.

아드바크는 대사 질환 치료를 위해 선천적 항상성 경로를 활성화하는 새로운 저분자 치료제 개발에 주력하고 있다. 주요 후보물질인 ARD-101은 장 내강에 존재하는 쓴맛 수용체(TAS2R)를 표적해 포만감 호르몬인 콜레시스토키닌(CCK)를 포함한 내인성 신호 분자 분비를 유도함으로써 장과 뇌 사이의 신호를 활성화시켜 배고픔을 억제한다.

현재 희귀의약품으로 지정된 프라더-윌리증후군(Prader-Willi Syndrome)과 관련된 과식증 치료제로 3상 개발에 들어갔다. 또한 시상하부 비만과 관련된 과식증에 대한 2상 개발을 추진해 희귀질환의 두 가지 적응증에 대한 미충족 수요를 해결하는 것을 목표 한다.

더불어 비만과 비만 관련 질환 치료를 위해 GLP-1 작용제의 한계를 극복하고자 ARD-101과 DPP-4 억제제의 고정 용량 복합제인 ARD-201을 개발하고 있다.

낭포성 섬유증 치료제 개발사 시오나, 신장질환 치료제 개발사 메이즈도 나스닥 입성

시오나 테라퓨틱스(Sionna Therapeutics)는 현재 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)가 선두주자로 입지를 다지고 있는 낭포성 섬유증(CF) 분야에 도전장을 내밀며 나스닥 시장에 입성했다. 조달 금액은 2억1900만 달러다. 

시오나는 낭포성 섬유증 막관통 전도 조절기(CFTR) 단백질 기능을 정상화하는 새로운 약물 개발에 전념하고 있다. 포트폴리오로 뉴클레오티드 결합 도메인 1(NBD1)에 존재하는 F508del 유전자 변이로 인한 결함을 교정하도록 설계된 저분자 약물, CFTR 기능을 개선하기 위해 NBD1 안정제와 시너지 효과를 발휘하도록 설계된 보완적인 CFTR 조절제를 개발 중이다.

메이즈 테라퓨틱스(Maze Therapeutics)는 인간 유전학을 활용해 신장, 심혈관, 비만 등 대사 질환을 위한 저분자 정밀 의약품을 개발에 주력하는 임상 단계 바이오 회사다. 이번 상장으로 1억4000만 달러를 조달했으며, 기업 가치는 6억8500만 달러로 평가 받았다.

주요 파이프라인은 APOL1 신장질환(AKD) 치료제 MZE829와 만성신장질환(CKD) 및 페닐케톤뇨증(PKU) 치료제 MZE782다. 올해 하반기 MZE782의 초기 1상 데이터를 보고하고 2상 임상을 준비하며, 내년 1분기 MZE829의 2상 HORIZON 임상시험의 초기 데이터를 보고할 예정이다.