[메디게이트뉴스 박도영 기자] 지난해 국내 신약 개발 바이오기업 가운데 15곳이 벤처캐피탈(VC)로부터 100억 원 이상 투자를 받은 것으로 나타났다. 미국에 본사를 둔 진에딧(GenEdit), 파인트리테라퓨틱스(Pinetree Therapeutics)는 물론 연세암병원 조병철 폐암센터장이 세운 다안바이오테라퓨틱스(DAAN Biotherapeutics), 박영환 전 국가항암신약개발사업단장이 설립한 아벨로스테라퓨틱스(Avelos Therapeutics)도 투자자들로부터 눈길을 끌었다.

17일 메디게이트뉴스는 100억 원 이상 투자를 받은 바이오텍 목록을 살피고, 어떤 기술과 파이프라인으로 투자자들의 눈길을 사로잡았는지 알아봤다.

그 결과 치료 영역별로는 항암제 개발 기업이 가장 많았고, 세포 및 유전자 치료제와 RNA 치료제, 항체약물접합체(ADC), 단백질 분해제(TPD) 등 차세대 모달리티에 대한 관심이 높은 것으로 확인됐다. 해외 대형제약사와 글로벌 라이선스 계약을 체결한 곳도 있었으나 투자의 필수 조건은 아니었고, 아직 임상 단계에 진입하지 않은 초기 단계 기업도 포함됐다.

가장 많은 금액을 투자 받은 곳은 진에딧이다. 진에딧은 미국 샌프란시스코에 본사를 둔 스타트업으로, 체내로 직접 유전자를 전달하는 인비보(in vivo) 방식의 유전자 치료제를 개발하고 있다. 11월 3500만 달러(약 473억 원) 규모 시리즈B 유치에 성공했으며, 누적 투자금은 1000억 원이 넘는다.

지난해 1월 로슈그룹 제넨텍(Genentech)과 자가면역 질환에 대한 핵산 기반 의약품 개발에 사용할 수 있는 친수성 나노입자(HNP)를 발굴, 개발하는 협력 및 라이선스 계약을 체결했다. 선급금 1500만 달러와 마일스톤 최대 6억2900만 달러를 받는 조건이다.

이어 삼성서울병원 신경외과 남도현 교수가 창업한 항체약물접합체(ADC) 개발 기업 에임드바이오(AIMEDBIO)가 두 번째로 많은 금액을 투자 받았다. 에임드바이오는 2023년 삼성 라이프 사이언스 펀드로부터 지분 투자를 받았으며, 2024년 400억 원 규모의 시리즈B 투자 유치에 성공하며 누적 투자금 480억 원을 달성했다.

리드 파이프라인은 방광암과 두경부암을 적응증으로 개발 중인 퍼스트인클래스(first-in-class) FGFR3 표적 ADC 'AMB302'로, 지난해 말 미국 식품의약국(FDA)으로부터 1상 임상시험계획(IND)을 승인 받았다. 이 후보물질은 중국 진퀀텀(GeneQuantum)과의 공동 연구로 개발됐으며, 최근 미국 바이오헤이븐(Biohaven)과의 계약으로 첫 글로벌 기술이전 성과를 안겼다.

알테오젠(Alteogen) 자회사인 알토스바이오로직스(ALTOS Biologics)는 안과 질환에 전문성을 가진 바이오 기업으로, 245억 원 규모 시리즈 B 펀딩을 마쳤다. 주요 파이프라인으로 아일리아(Eylea) 바이오시밀러 'ALT-L9'와 VEGF 및 Tie2 표적 다중항체 치료제 'OP-01'가 있으며, ALT-L9는 글로벌 3상을 마치고 지난해 국내외에서 품목허가를 신청해 올해 제품 출시를 기대하고 있다.

미국 보스턴에 위치한 파인트리는 1700만 달러(약 235억 원) 규모 시리즈 A 투자 유치에 성공했다. 차세대 표적 단백질 분해제 기술을 바탕으로 약물 저항성을 극복할 수 있는 항암제를 개발하고 있다.

지난해 7월 아스트라제네카(AstraZeneca)와 전임상 단계 EGFR 분해제 후보물질에 대한 글로벌 독점 라이선스 계약을 체결했다. 선급금 및 단기 지급금으로 최대 4500만 달러를 받게 되며, 잠재적인 개발 및 상업적 마일스톤을 포함해 총 거래 가치는 5억 달러가 넘을 것으로 예상된다.

TPD 신약을 개발하고 있는 또 다른 바이오텍 핀테라퓨틱스(Pin Therapeutics)도 200억 원 규모 시리즈C 투자 유치를 받았다. 분자접착제(molecular glue)와 신규 E3 리가아제(ligase) 분야에서 기술력을 가지고 있다.

올해 중 CK1α 선택적 분자 접착 분해제(MGD) 'PIN-5018'에 대한 1상 IND를 승인 받아 임상 단계로 진입시킬 계획이다. 이 외에도 2022년 대웅제약과 공동연구개발 협약을 맺고 후보물질을 발굴 중이다.

완전인간항체 발굴과 단백질 엔지니어링에 특화된 항체 전문 바이오텍 노벨티노빌리티(Novelty Nobility)는 자체 발굴한 항체를 기반으로 단클론항체, ADC, 이중항체 등 다양한 모덜리티의 치료제를 개발 중이다. 신규 ADC 개발을 위해 저분자 신약에 특화된 바이오텍과 협력하고 있고, 건성 황반변성 치료제 공동개발을 위해 GC 녹십자와도 손을 잡았다.

지난해 233억 원 규모의 시리즈 C 투자를 유치했고, 올해 코스닥 상장을 목표한다. 소세포폐암(SCLC)과 위장관기질종양(GIST) 치료제로 개발 중인 c-Kit 타깃 ADC 'NN3201'은 지난해 미국 FDA로부터 1상 IND를 승인 받았고, 올해 상반기 환자 투약을 시작할 계획이다.

알지노믹스(Rznomics)는 RNA 치환효소를 기반으로 한 RNA 편집/교정 기술을 보유하고 있다. 표적 RNA 부위 이하 전 부분을 치료용 RNA로 치환할 수 있다. 기존의 DNA/RNA 편집기술과 달리 외부 단백질이나 세포 내부의 도구를 필요로 하지 않으며, 다양한 돌연변이를 하나의 치료제로 치료할 수 있는 것이 특징이다. 선도 후보물질인 'RZ-001'은 악성교모세포종과 간세포암 치료제로 단독 또는 면역항암제와의 병용요법으로 1상을 진행 중이다.

지난해 203억 원 규모의 프리-IPO 투자를 받으며, 누적 투자금 812억 원을 달성했다. 올해 상반기 중 기술특례상장을 위한 기술성 평가를 신청하고, 하반기 IPO를 위한 상장예비심사청구서를 제출할 계획이다.

다안은 자연살해(NK)세포를 기반으로 T세포 수용체(TCR)를 발현하는 새로운 면역세포치료제를 개발하고 있다. 2022년 50억 원 시드 투자를 받은 데 이어 지난해 230억 원 시리즈A 투자 유치에 성공했다.

현재 개발 중인 NK세포 치료제 대부분 환자의 말초혈액에서 분리된 것으로 적용 범위가 제한적인 반면, 다안의 후보물질은 암 항원을 표적하는 특정 살상을 유도한하는 것이 특징이다. 선도 파이프라인인 'DN-101'은 기존 폐암 치료제인 EGFR-TKI 내성 환자를 대상으로 3차 치료요법으로 개발 중이며, 향후 면역관문억제제와의 병용치료 등을 통해 1차 치료요법으로의 확장도 추진할 예정이다. 2026년 임상시험에 돌입하는 것이 목표다.

아벨로스는 합성치사, DNA 손상 반응, 세포주기 분야에서 저분자 합성신약 개발에 집중하고 있으며, 시드투자 20억 원과 100억 원 규모의 시리즈A에 이어 지난해 170억 원 규모의 시리즈B 투자를 유치했다.

4개 항암신약 파이프라인을 개발 중인데, 그 중 'AVS1001(AD1208)'이 지난해 식품의약품안전처로부터 1상 IND를 승인 받아 가장 앞서가고 있다. AVS1001은 세포주기와 DNA 손상반응에 관여하는 MASTL을 표적하는 퍼스트인클래스 후보물질이다. 대상 적응증은 대장암, 위암, 유방암, 난소암, 전립선암 등 고형암이다.

이 외에도 디지털 치료기기 개발 기업 이모코그(Emocog)와 웰트(Welt), 박테리오파지 치료제 개발 기업 마이크로바이오틱스(Microbiotix), 난치성 신경 질환 치료제 개발 기업 아스트로젠(Astrogen), 마이크로바이옴 기반 신약 개발 기업 엔테로바이옴(Enterobiome), 유전자 치료제 개발 기업 진크래프트(GeneCraft) 등이 지난해 VC들의 주목을 받으며 100억 원 이상 투자 유치에 성공했다.