건강보험심사평가원이 희귀·중증질환 치료제의 근거 격차를 줄이고 환자 접근성과 건강보험 지속가능성을 함께 고려하기 위한 실제근거 생성체계 논의에 나섰다.

건강보험심사평가원은 19일 서울 서초구 aT센터 그랜드홀에서 ‘임상 현장의 근거, 희귀·중증질환 치료의 미래를 열다’ 심포지엄을 개최했다고 밝혔다.

이번 심포지엄은 심평원이 지난 11일 제정·공개한 ‘약제성과평가를 위한 실제근거(RWE) 생성 가이드라인’ 발표를 계기로, 희귀·중증질환 약제 레지스트리를 활용한 실제근거 생성체계와 향후 정책 방향을 논의하기 위해 마련됐다.

실제근거(Real-World Evidence, RWE)는 실제 진료환경 등에서 수집되는 환자의 건강, 의료이용, 치료 경험 등 실제자료(Real-World Data, RWD)를 분석해 얻은 근거를 의미한다.

기조발제에 나선 심평원 희귀·중증질환성과평가실 이소영 실장은 희귀·중증질환 치료제의 고비용과 근거 격차 문제를 해소하기 위한 방안으로 국제적 흐름인 ‘RWE 기반 통합적 평가체계’를 제안했다.

이 실장은 “RWE 기반 통합적 평가체계를 통해 환자의 치료 접근성과 안전, 건강보험 지속가능성이라는 핵심 가치들이 조화를 이룰 수 있을 것”이라고 말했다.

첫 번째 세션에서는 ‘약제성과평가를 위한 RWE 생성 가이드라인’의 개발 연구를 맡은 연세대학교 약학대학 한은아 교수가 가이드라인의 주요 내용과 취지를 소개했다.

이어 심평원 강라원 약제성과평가운영부장이 RWE 기반 보험급여 의사결정에 대해 발표하고, 신뢰도 높은 RWE 생성의 중요성을 강조했다.

두 번째 세션에서는 ‘RWE 생성체계와 미래: 희귀·중증질환 약제 레지스트리’를 주제로 국가 단위 희귀·중증질환 레지스트리의 필요성이 논의됐다.

분당서울대학교병원 소아청소년과 조안나 교수, 심평원 조도연 약제성과평가개발부 부연구위원, 목원대학교 보건안전대학 권혜영 교수가 각각 임상적·정책적·학술적 관점에서 희귀·중증질환 약제 레지스트리 구축과 활용 필요성을 발표했다.

종합토론은 서울아산병원 임상의학연구소 반준우 소장이 좌장을 맡았다. 학계, 환우회, 정부, 산업계 등 각계 전문가들은 RWE를 활용한 희귀·중증질환 관리 방안과 환자 치료 접근성 향상 방안을 논의했다.

심평원 홍승권 원장은 “임상 현장에서 축적된 데이터는 치료 효과와 안전성을 보다 충실히 확인할 수 있는 근거가 되며, 환자의 치료를 뒷받침하는 기반이 될 것”이라고 밝혔다.

홍 원장은 “이번 심포지엄이 희귀·중증질환 환자의 삶에 희망을 더하고 지속 가능한 건강보험 체계를 다지는 계기가 되기를 기대한다”고 말했다.