[메디게이트뉴스 박도영 기자] 세계 최초 CAR-T(Chimeric antigen receptor-T) 치료제인 노바티스(Novartis)의 킴리아(Kymriah, 성분명 티사젠렉류셀)가 국내에서도 허가 관문을 통과하며 환자에게 투여할 수 있게 됐다. 말기 혈액암 환자에게 단 한번의 투여로 완치에 가까운 치료 효과를 보인다는 점에서 이는 '희망'을 가져다주는 동시에 환자에게서 채취한 개인의 면역세포를 이용한 고가 치료라는 점에서 해결해야 할 '과제' 또한 남기고 있다. 이에 '킴리아 이후'에 대비해야 한다는 목소리가 나왔다.

한국노바티스는 23일 킴리아 국내 허가 기자간담회를 열었다. 연자로 참석한 삼성서울병원 혈액종양내과 김원석 교수와 서울대병원 소아청소년과 혈액종양분과 강형진 교수는 각각 재발 또는 불응성 성인 미만성거대B세포림프종(DLBCL), 소아 및 젊은 성인 B세포 급성림프구성백혈병(ALL)의 치료 현황과 CAR-T 치료제에 대해 발표했다.

김 교수는 "CAR-T 세포 요법은 치료 옵션이 제한적인 재발 또는 불응성 DLBCL 치료에 새로운 가능성을 열어줬다"면서 "임상연구에서 티사젠렉류셀은 이전 치료에 실패해 치료가 어려운 DLBCL 환자에서 12개월째 전체 반응률 52%, 무진행 생존율 65%를 보여줬다. 또한 완전관해에 도달한 환자에서 생존율은 12개월차에 90.6%, 24개월차 75.4%였다"고 설명했다.

다만 치료 과정이 복잡하고, 고도의 전문성을 요구한다는 점에서 해결해야 할 과제들이 있다.

킴리아는 1인 맞춤형 CAR-T 세포 치료제로 ▲환자의 혈액 중 T세포 채취 및 동결 ▲T세포에 암세포를 인지하는 유전자(CAR)를 발현 ▲세포배양 ▲품질관리 ▲CAR-T 세포가 원활하게 수용되도록 화학요법 실시 ▲환자 혈액 내 CAR-T 세포 주입 ▲CAR-T 세포가 암세포의 특정 수용체를 표적으로 인식, 결합해 암세포 파괴의 과정을 거친다.

김 교수는 "앞으로 해결해야 할 과제로는 세포가 한 번 미국까지 갔다와야 하는 물리적인 문제, 세포가 준비되는 4~5주 동안 환자가 잘 유지돼야 하는 문제 등이 있다. 가장 당면한 문제는 비용이다"고 말했다.

1인 맞춤형으로 만들어지는 만큼 약제의 가격 자체도 약 5억원 가량으로 고가지만, 기존 치료제와 달리 병원에서 약의 원료를 회사에 보내고, 회사에서 다시 병원으로 완제품을 보내 병원에서 투여하는 과정에서 필요한 검사비용 등 부대비용도 만만치 않다. 이에 어떤 검사를 어떻게 시행할지부터 수가는 어떻게 책정할지 등 여러 논의가 필요하다.

특히 이러한 CAR-T 치료제를 적응증이 점점 치료 앞단으로 나오고 더 많은 암종으로 확대될 때를 대비해야 한다는 지적이다.

강 교수는 "킴리아는 이제 시작에 불과하다. 현재 기능을 개선하고 고형암을 표적하는 등 수많은 CAR-T 치료제들이 개발되고 있다"면서 "킴리아가 던져준 숙제는 고가약이 생명을 담보하는 무서운 시대가 도래했다는 것이다. 생명을 담보로 하는 고가의 약이 나올 것이며 이런 약제는 앞으로도 계속 나올 것이다"고 말했다.

이를 해결하기 위해 강 교수는 우리나라에서도 이에 준하는 약제가 나와야 한다는 점을 강조했다. 단순히 킴리아와 같은 약에 보험을 적용시키는 방법만으로는 건강보험 재정이 모두 해외로 빠져나갈 뿐이라는 것이다.

강 교수는 "국내에서는 현재 킴리아 같은 약제들이 기업 주도로 개발되고 있다. 그러나 국가의 지원과 규제 완화를 통해 대학/병원/연구소에서 개발돼 회사로 기술이전하는 선순환 구조를 만들어야 한다. 그래야 국민들도 혜택을 본다. 해외에서는 CAR-T 치료제가 상업화되는 것을 보고 굉장히 많은 연구자들이 달라붙어 연구를 진행하고 있다"고 말했다.

특히 소아에서 이러한 고가약 문제를 해결하기 위해 임상시험이 많이 활성화돼야 한다고 했다.

강 교수는 "첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률이 이제 생겼고, 시행령과 시행규칙이 나오면 조만간 최초로 임상연구가 등록되게 될 것이다. 법률이나 범부처 재생의료기술개발사업 등을 통해 우리나라 바이오 분야에 새로운 획을 긋는 기회가 됐으면 한다"고 밝혔다.

한편 국내에서는 서울대병원과 삼성서울병원에서 5월 중 가장 먼저 처방이 가능하게 될 것으로 예상되고 있으며, 이어 세브란스병원과 서울성모병원, 서울아산병원에서 연이어 오픈할 수 있도록 병원과 회사가 협력하고 있다. 한국에서 사용될 약물은 미국 뉴저지 주의 모리스 플레인에서 생산될 예정이다.