[메디게이트뉴스 박도영 기자] 전이성 HER2 양성 유방암 환자에서 뇌 전이 유무와 관계 없이 전체 생존기간(OS)과 무진행 생존기간(PFS)을 개선시킨 첫번째 HER2 타이로신 키나아제 억제제(TKI) 병용요법이 미국에서 승인 받았다.

20일 관련업계에 따르면 미국 생명공학회사 시애틀 제네틱스(Seattle Genetics)의 항암신약 투키사(Tukysa, 성분명 투카티닙)가 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다.

투키사는 암세포 성장에 기여하는 단백질인 HER2에 대한 경구용 저분자 타이로신 키나아제 억제제다. 허가사항에 따라 뇌 전이 환자를 포함해 전이된 상태에서 1회 이상 항-HER2 요법을 받은적 있는 절제 불가능한 진행성 또는 전이성 성인 HER2 양성 유방암 환자에서 트라스투주맙(trastuzumab)과 카페시타빈(capecitabine)과의 병용요법으로 사용할 수 있다.

이번 승인은 허셉틴(Herceptin, 성분명 트라스투주맙)과 퍼제타(Perjeta, 성분명 퍼투주맙), 캐싸일라(Kadcyla, 성분명 트라스투주맙 엠탄신) 단독 또는 병용요법으로 치료받은 경험이 있는 HER2 양성 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 유방암 환자 612명을 대상으로 한 무작위(2:1), 이중맹검, 위약대조군 임상시험을 바탕으로 이뤄졌다. 대상자의 48%는 뇌전이가 있거나 뇌전이 병력을 가지고 있었다.

1차 효능 평가 변수는 첫 무작위 환자 480명을 대상으로 독립 맹검 심사 위원회(blinded independent central review, BICR)에서 평가한 무진행 생존기간이었다. 추가 효능 평가는 모든 환자를 대상으로 했고, 뇌전이가 현재 있거나 병력이 있는 환자의 전체 생존기간과 무진행 생존기간, 확인된 객관적 반응률(confirmed ORR)이 포함됐다.

연구 결과 투키사과 트라스투주맙, 카페시타빈 병용요법을 받은 환자의 암 진행 또는 사망 위험은 트라스투주맙 및 카페시타빈 단독 투여 환자보다 46% 감소했으며(HR 0.54), 투키사군의 사망 위험은 대조군보다 34% 줄었다(HR 0.66). 투키사군의 확인된 객관적 반응률은 40.6%, 대조군 22.8%였다.

또한 뇌전이 환자를 대상으로 분석한 결과 투키사군의 암 진행 또는 사망 위험은 대조군보다 52% 감소한 것으로 나타났다(HR 0.48).

이 연구결과는 2019년 12월 국제학술지 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM)에 게재됐다.

미국 다나파버암연구소(Dana-Farber Cancer Institute) 에릭 위너(Eric P. Winer) 박사는 ""HER2 양성 전이성 유방암 환자의 최대 절반에서 암이 뇌로 퍼진다. 이번 승인은 치료되지 않거나 질병이 진행중인 뇌 전이가 있는 환자를 포함한 임상시험을 기반으로 이뤄졌다"면서 "트라스투주맙과 카페시타빈에 투키살을 추가하는 것은 이전에 하나 이상의 항-HER2 치료를 받은 HER2 양성 전이성 유방암 환자에서 표준치료가 될 가능성이 있다"고 말했다.

시애틀제네틱스 CEO인 클레이 시걸(Clay Siegall) 박사는 "RTOR에서 FDA와 협력해 새로운 표적 치료제를 환자에게 신속하게 제공할 수 있게 돼 기쁘다"면서 "투키사는 뇌 전이 환자를 포함해 HER2 양성 전이성 유방암 환자에서 인상적인 결과를 보였고, 다른 항-HER2 제제로 치료받은 경험이 있는 전이 환자에게 효과적이다"고 밝혔다.

한편 투키사는 FDA로부터 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy designation) 및 우선심사(Priority Review) 대상으로 선정됐으며, RTOR(Real-Time Oncology Review) 파일럿 프로그램을 통해 승인됐다.

또한 투키사의 신약승인신청(NDA)은 오비스 프로젝트(Project Orbis)를 통해 검토됐다. 오비스 프로젝트는 FDA 우수종양학센터(Oncology Center of Excellence, OCE)의 이니셔티브로, 국제 파트너와 항암제에 대한 승인 신청을 동시에 검토하는 규제 체계다.