[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약처(FDA)가 안전성과 효능을 보장하면서도 혁신 의약품에 대한 접근성을 효율적으로 높이는 내용을 담은 포괄적 재생 의학 정책 프레임워크를 내놨다.

FDA는 최근 세포치료제와 같은 재생의료 치료제의 개발 및 관리를 위한 포괄적 정책 프레임워크를 요약한 2개 최종 지침과 2개 초안을 발표했다.

이 지침은 FDA의 기존 위험 기반 규제 접근법을 토대로 의약품과 의료기기, 생물학적 제제로 규제되는 제품에 대해 명확하게 설명하기 위해 만들어졌다. 또 재생의료 분야의 개발을 지원하는 동시에 치료법의 안전성과 효과성을 보장하는 효율적인 과학 기반 프로세스를 제안하고 있다.

지침에서는 잠재적으로 중요한 안전성 문제가 발생한 제품에 대해 FDA가 어떻게 집행 조치를 강화할 수 있는지 위험 기반 프레임워크를 정의한다.

FDA 측은 새로운 치료제가 환자들에게 가능한 한 빨리 제공될 수 있도록 안전성에 대한 규제기관의 책무와 재생의학의 추가적인 발전을 촉진하는 방법 사이의 균형을 맞추는 것을 목표로 했고, 21세기 치료법의 중요한 조항도 정책에 담았다고 설명했다.

FDA Scott Gottlieb 국장은 "세포와 조직을 배양해 병든 부위의 세포를 대체하거나 치료를 위해 새로운 유전자를 체내에 주입하거나, 성인 줄기 세포를 이용해 부상이나 질병에 걸린 세포를 대체하는 등 우리는 신체의 일부의 재생을 촉진시키는 것이 가능해지면서 의료의 패러다임이 변하는 시작점에 와있다"면서 "더이상 공상 과학 소설 속 내용이 아니며 재생의학의 현대적 응용에 대한 실질적인 기대"라고 말했다.

Gottlieb 국장은 "그러나 이 분야는 역동적이고 복잡해 안전성과 효능에 대한 보장이 필요한 만큼 FDA는 위험 및 과학 기반 접근법을 채택해 기관의 권위와 집행 우선순위를 명확하게 하면서 혁신적인 제품 개발을 지원할 것"이라며 "안전하고 효과적인 새 치료제에 대한 접근성을 높이면서 잠재적인 위험으로부터 환자를 보호할 예정"이라고 밝혔다.

이번에 발표한 2개 최종 지침은 FDA의 허가리뷰를 받을 수 있을지 여부를 제조사들이 판단할 수 있는 위험 기반 기준에 대한 FDA의 해석을 제공하고, 나머지 2개 지침 초안은 재생의약품 개발 활성화를 위해 규제 요건을 간소화하는 내용을 담고 있다.

첫 번째 초안 지침에서는 재생첨단치료제(RMAT)의 복구, 격리, 전달에 사용되는 기기에 대한 규제 요전을 간소화하는 방법을 다루고 있고, 두 번째 초안 지침에서는  21세기 치료법에 따른 RMAT 지정, 우선 심사, 신속 승인 등의 내용을 담고 있다.

RMAT에는 세포치료제, 치료용 조직공학 제품, 사람 세포 및 조직 제품, 이런 제품을 이용한 복합제, 유전적으로 조작된 세포를 포함한 유전자치료제 등이 포함된다.

FDA 바이오의약품 평가 및 연구센터 Peter Marks 디렉터는 "분자세포생물학자이자 의사로서 미국에서 올해 처음으로 유전자 치료제가 2개 허가를 받아 기쁘게 생각한다"면서 "이번 정책 발표는 모든 이해관계자에게 중대한 진전을 보여주는데, 복잡하게 얽혀있는 규제 영역을 추가로 명확하게 하면 혁신 치료제 개발을 장려하고 신속화하는데 의미 있는 발걸음이 될 것"이라고 말했다.